Evolocumab (Repatha) bei erblicher Hypercholesterinämie

Einleitung

Evolocumab (Handelsname Repatha) ist seit Juli 2015 für Erwachsene mit homozygoter familiärer Hypercholesterinämie, bei denen eine Diät und andere Arzneimittel den nicht ausreichend senken, als zusätzliche zugelassen.

Homozygot bedeutet, dass die Erbanlage für eine Erkrankung durch beide Eltern weitergegeben wurde. Die homozygote familiäre Hypercholesterinämie ist sehr selten. Sie tritt nur bei etwa einem von einer Million Neugeborener auf.

Cholesterin ist ein unentbehrlicher Rohstoff für den menschlichen Körper: Es wird zur Bildung bestimmter benötigt und ist ein wesentlicher Baustein der Zellwände. Man unterscheidet zwei Arten:

  • „LDL“-Cholesterin: „LDL“ steht für (Lipoprotein niedriger Dichte): In dieser Form wird Cholesterin aus der Leber dorthin transportiert, wo es im Körper gebraucht wird. Ein hoher LDL-Wert ist mit einem erhöhten Risiko für Herz-Kreislauf-Erkrankungen verbunden, deshalb steht LDL für das „schlechte“ Cholesterin.
  • „HDL“-Cholesterin: „HDL“ steht für High-Density-Lipoprotein (Lipoprotein hoher Dichte): In dieser Form wird Cholesterin aus dem Gewebe zurück zur Leber transportiert. Da das Risiko für Herz-Kreislauf-Erkrankungen bei einem hohen HDL-Wert geringer ist, wird das HDL auch als „gutes“ Cholesterin bezeichnet.

Wenn die LDL-Cholesterinwerte im Blut zu hoch sind, wird die „Hypercholesterinämie“ gestellt. Bei der homozygoten familiären Hypercholesterinämie ist die Zahl der , die aus dem Blut aufnehmen können, verringert. Deshalb enthält das Blut übermäßig viel , und es kommt mit der Zeit zu Ablagerungen an Gefäßwänden und im Gewebe. Bereits in der Kindheit bilden sich durch die Stoffwechselstörung kleine gelbliche Knoten in der Haut, sogenannte Xanthome. Wird die Hypercholesterinämie nicht behandelt, kann sie schon bei Kindern zu Herz-Kreislauf-Erkrankungen wie etwa einer koronaren Herzkrankheit führen.

Anwendung

Evolocumab wird mit einer fettarmen Diät und anderen lipidsenkenden Arzneimitteln kombiniert. Auch eine Kombination mit einer Blutwäsche (LDL-Apherese) kommt infrage. Dabei wird das Blut mithilfe eines speziellen Verfahrens vom gereinigt.

Der neue Wirkstoff wird mit drei Fertigpens (insgesamt 420 mg) einmal monatlich unter die Haut gespritzt. Nach zwölf Wochen kann Evolocumab alle zwei Wochen in der gleichen Dosierung gespritzt werden. In Kombination mit einer Blutwäsche wird Evolocumab bereits ab Therapiebeginn alle zwei Wochen in einer Dosis von 420 mg angewendet.

Andere Behandlungen

Als Standardtherapie kommt eine Diät in Kombination mit lipidsenkenden Arzneimitteln infrage oder, wenn Medikamente und Diät nicht ausreichen, eine Blutwäsche in Kombination mit einer medikamentösen .

Bewertung

Das Institut für Qualität und Wirtschaftlichkeit im Gesundheitswesen (IQWiG) hat 2015 geprüft, welche Vor- und Nachteile Evolocumab für Erwachsene mit homozygoter familiärer Hypercholesterinämie im Vergleich zu den bewährten Standardtherapien hat.

Um diese Frage zu beantworten, legte der Hersteller jedoch keine geeigneten Daten vor.

Weitere Informationen

Dieser Text fasst die wichtigsten Ergebnisse eines Gutachtens zusammen, das das IQWiG im Auftrag des Gemeinsamen Bundesausschusses () im Rahmen der Frühen Nutzenbewertung von Arzneimitteln erstellt hat. Der beschließt auf Basis des Gutachtens und eingegangener Stellungnahmen über den Zusatznutzen von Evolocumab (Repatha).

Institut für Qualität und Wirtschaftlichkeit im Gesundheitswesen (IQWiG). Evolocumab – Nutzenbewertung gemäß § 35a SGB V. Dossierbewertung A15-38. Köln: IQWiG. 11.12.2015.

IQWiG-Gesundheitsinformationen sollen helfen, Vor- und Nachteile wichtiger Behandlungsmöglichkeiten und Angebote der Gesundheitsversorgung zu verstehen.

Ob eine der von uns beschriebenen Möglichkeiten im Einzelfall tatsächlich sinnvoll ist, kann im Gespräch mit einer Ärztin oder einem Arzt geklärt werden. Gesundheitsinformation.de kann das Gespräch mit Ärzten und anderen Fachleuten unterstützen, aber nicht ersetzen. Wir bieten keine individuelle Beratung.

Unsere Informationen beruhen auf den Ergebnissen hochwertiger Studien. Sie sind von einem Autoren-Team aus Medizin, Wissenschaft und Redaktion erstellt und von Expertinnen und Experten außerhalb des IQWiG begutachtet. Wie wir unsere Texte erarbeiten und aktuell halten, beschreiben wir ausführlich in unseren Methoden.

Seite kommentieren

Was möchten Sie uns mitteilen?

Wir freuen uns über jede Rückmeldung. Ihre Bewertungen und Kommentare werden von uns ausgewertet, aber nicht veröffentlicht. Ihre Angaben werden von uns vertraulich behandelt.

Bitte beachten Sie, dass wir Sie nicht persönlich beraten können. Hinweise zu Beratungsangeboten finden Sie hier.

Aktualisiert am 01. März 2019
Nächste geplante Aktualisierung: 2021

Autoren/Herausgeber:

Institut für Qualität und Wirtschaftlichkeit im Gesundheitswesen (IQWiG)

So halten wir Sie auf dem Laufenden

Folgen Sie uns auf Twitter oder abonnieren Sie unseren Newsletter oder Newsfeed. Auf YouTube finden Sie unsere wachsende Videosammlung.