Burosumab (Crysvita) bei X-chromosomaler Hypophosphatämie

Burosumab wird unter die Haut in Oberarm, Bauch, Gesäß oder Oberschenkel gespritzt. Die Dosierung richtet sich nach dem Körpergewicht und wird langsam bis zu maximal 90 mg gesteigert.

Bei Kindern und Jugendlichen im Alter von 1 bis 17 Jahren wird die Therapie alle 2 Wochen und bei Erwachsenen alle 4 Wochen eingesetzt. Es werden regelmäßige Blutuntersuchungen durchgeführt.

Für Kinder, Jugendliche und Erwachsene mit X-chromosomaler Hypophosphatämie kommen phosphathaltige Medikamente in Kombination mit Vitamin-D-Präparaten wie Calcitriol oder Alfacalcidol infrage.

Das Institut für Qualität und Wirtschaftlichkeit im Gesundheitswesen (IQWiG) hat 2022 geprüft, ob Burosumab für Personen mit X-chromosomaler Hypophosphatämie im Vergleich zu den Standardtherapien Vor- oder Nachteile hat.

Aussagen zu Vor- und Nachteilen von Burosumab für Jugendliche ab 13 Jahren und Erwachsene können aufgrund fehlender Daten nicht getroffen werden.

Der Hersteller legte eine Studie vor, an der 61 bis zu 12-jährige Kinder teilnahmen. Alle hatten mittelschwere bis schwere Veränderungen des Knochenwachstums. Die Studie dauerte etwa 1 Jahr und 3 Monate. Die eine Hälfte der Kinder wurde mit Burosumab behandelt, die andere mit einem Phosphatmedikament plus einem Vitamin-D-Präparat. Es zeigten sich folgende Ergebnisse:

Es zeigte sich kein Vorteil von Burosumab im Vergleich zur Standardtherapie.

Bei folgenden Nebenwirkungen deutet die Studie auf einen Nachteil von Burosumab hin:

• Beschwerden an der Einstichstelle
• Prellungen und Stürze
• Erkrankungen der Atemwege und des Brustraums

Es zeigten sich keine Unterschiede bei:

• Gehfähigkeit
• körperlicher Funktion / Mobilität
• Erschöpfung
• Schmerzen
• Verstopfung
• Zahnbeschwerden
• schweren Nebenwirkungen
• Therapieabbrüchen wegen Nebenwirkungen

Zur gesundheitsbezogenen Lebensqualität legte der Hersteller keine verwertbaren Daten vor.

Dieser Text fasst die wichtigsten Ergebnisse eines Gutachtens zusammen, das das IQWiG im Auftrag des Gemeinsamen Bundesausschusses ( G-BA) im Rahmen der Frühen Nutzenbewertung von Arzneimitteln erstellt hat. Der G-BA beschließt auf Basis der Gutachten und eingegangener Stellungnahmen über den Zusatznutzen von Burosumab (Crysvita) für Kinder, Jugendliche und Erwachsene.