Pegunigalsidase alfa (Elfabrio) bei Morbus Fabry

Einleitung

Pegunigalsidase alfa (Handelsname Elfabrio) ist seit Mai 2023 für Erwachsene mit Morbus Fabry zugelassen.

Morbus Fabry ist eine seltene erbliche Stoffwechselstörung. Bei Patientinnen und Patienten arbeitet das Alpha Galaktosidase A (GLA) nicht ausreichend. Das baut zuckerhaltige Fettstoffe im Körper ab. Wenn das fehlt, lagern sich diese Stoffe in verschiedenen Organen ab und stören ihre Funktion. Die Symptome sind daher vielfältig und der Verlauf kann sehr unterschiedlich sein. Morbus Fabry wird deshalb häufig erst spät erkannt. Erste Symptome können bereits im Kindesalter zwischen vier und acht Jahren auftreten.

Bei jüngeren Erkrankten kommt es häufig zu Beschwerden wie:

  • Brennen in Händen und Füßen
  • Bauchschmerzen
  • häufiges Fieber
  • Hornhauttrübung
  • roter, pünktchenartiger Hautausschlag am Gesäß, Hüfte, Bauchnabel und Oberschenkeln
  • verminderte Fähigkeit zu schwitzen

Bei Erwachsenen kann es bei fortgeschrittenem Morbus Fabry zu Folgen kommen wie:

Ursache der Störung sind Mutationen im Gen der Alpha Galaktosidase A. Es sind über 500 verschiedene Mutationen bekannt.

Pegunigalsidase alfa soll bei Personen das ersetzen und so ein Fortschreiten der Erkrankung aufhalten und die Beschwerden verbessern.

Anwendung

Pegunigalsidase alfa wird als alle zwei Wochen gegeben. Dosierung und Dauer der orientieren sich am Körpergewicht. Die Patientin oder der Patient wird zwei Stunden nach der Gabe auf Nebenwirkungen beobachtet. Bei Patientinnen und Patienten, die bereits vorher mit einer Enzymersatztherapie behandelt wurden und vor Medikamente gegen Überempfindlichkeitsreaktionen erhalten haben, soll diese Medikation in den ersten drei Monaten der Behandlung beibehalten werden.

Andere Behandlungen

Für Personen ab 12 Jahre mit Morbus Fabry kommt als Standardtherapie eine Enzymersatztherapie mit Agalsidase alfa, Agalsidase beta oder dem Wirkstoff Migalastat infrage.

Bewertung

Das Institut für Qualität und Wirtschaftlichkeit im Gesundheitswesen (IQWiG) hat zuletzt 2024 geprüft, ob Pegunigalsidase alfa für Erwachsene mit Morbus Fabry im Vergleich zu den Standardtherapien Vor- oder Nachteile hat.

Um diese Frage zu beantworten, wurden die Daten von 78 Patientinnen und Patienten ausgewertet. Davon erhielten 53 Personen Pegunigalsidase alfa und 25 Personen Agalsidase beta. Es wurden nur solche Patientinnen und Patienten in die Studie eingeschlossen, bei denen sich die Nierenfunktion unter der Vorbehandlung mit Agalsidase beta nach einem Jahr verschlechtert hatte. Die Teilnehmenden wurden zwei Jahre behandelt und drei Monate nachbeobachtet.

Es zeigten sich folgende Ergebnisse:

Welche Vorteile hat Pegunigalsidase alfa?

Starke Schmerzen im Bereich des Brustkorbs: Hier deutet die Studie auf einen Vorteil von Pegunigalsidase alfa hin. Mit Pegunigalsidase alfa trat bei keiner Person diese schwere Nebenwirkung auf. Mit Agalsidase beta war das bei 8 von 100 Personen der Fall.

Schwere Erkrankungen der Atemwege und des Brustraums: Auch hier deutet die Studie auf einen Vorteil von Pegunigalsidase alfa hin. Mit Pegunigalsidase alfa traten bei keiner Person diese schweren Nebenwirkungen auf. Mit Agalsidase beta war das bei 12 von 100 Personen der Fall.

Welche Nachteile hat Pegunigalsidase alfa?

Es zeigten sich keine Nachteile von Pegunigalsidase alfa im Vergleich zu Agalsidase beta.

Wo zeigte sich kein Unterschied?

Lebenserwartung: In der Studienzeit war keine Person gestorben.

Schwere Nebenwirkungen insgesamt: Hier gab es keinen Unterschied. In beiden Gruppen traten bei 15 bis 24 von 100 Personen schwere Nebenwirkungen auf.

Auch keine Unterschiede zeigten sich bei:

  • Schmerzstärke und Beeinträchtigung durch Schmerzen
  • Gesundheitszustand
  • Therapieabbrüchen wegen Nebenwirkungen

Welche Fragen sind noch offen?

Der Hersteller legte keine verwertbaren Daten zu Krankheitsbeschwerden, gesundheitsbezogener Lebensqualität und Nebenwirkungen aufgrund der Infusionen vor.

Weitere Informationen

Dieser Text fasst die wichtigsten Ergebnisse der Gutachten zusammen, die das IQWiG im Auftrag des Gemeinsamen Bundesausschusses () im Rahmen der Frühen Nutzenbewertung von Arzneimitteln erstellt hat. Der beschließt auf Basis der Gutachten und eingegangener Stellungnahmen über den Zusatznutzen von Pegunigalsidase alfa (Elfabrio).

Institut für Qualität und Wirtschaftlichkeit im Gesundheitswesen (IQWiG). Pegunigalsidase alfa (Morbus Fabry) – Nutzenbewertung gemäß § 35a SGB V. Dossierbewertung; Auftrag A23-95. 22.12.2023. (IQWiG-Berichte; Band 1694).

Institut für Qualität und Wirtschaftlichkeit im Gesundheitswesen (IQWiG). Pegunigalsidase alfa (Morbus Fabry) – Addendum zum Projekt 23-95, Projekt A24-21 01.03.2024. (IQWiG-Berichte; Band 1738); DOI: 10.60584/A24-21.

IQWiG-Gesundheitsinformationen sollen helfen, Vor- und Nachteile wichtiger Behandlungsmöglichkeiten und Angebote der Gesundheitsversorgung zu verstehen.

Ob eine der von uns beschriebenen Möglichkeiten im Einzelfall tatsächlich sinnvoll ist, kann im Gespräch mit einer Ärztin oder einem Arzt geklärt werden. Gesundheitsinformation.de kann das Gespräch mit Fachleuten unterstützen, aber nicht ersetzen. Wir bieten keine individuelle Beratung.

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Über diese Seite

Aktualisiert am 04. April 2024

Nächste geplante Aktualisierung: 2027

Herausgeber:

Institut für Qualität und Wirtschaftlichkeit im Gesundheitswesen (IQWiG)

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