Pegunigalsidase alfa (Elfabrio) bei Morbus Fabry

Pegunigalsidase alfa wird als Infusion alle zwei Wochen gegeben. Dosierung und Dauer der Infusion orientieren sich am Körpergewicht. Die Patientin oder der Patient wird zwei Stunden nach der Gabe auf Nebenwirkungen beobachtet. Bei Patientinnen und Patienten, die bereits vorher mit einer Enzymersatztherapie behandelt wurden und vor Infusion Medikamente gegen Überempfindlichkeitsreaktionen erhalten haben, soll diese Medikation in den ersten drei Monaten der Behandlung beibehalten werden.

Für Personen ab 12 Jahre mit Morbus Fabry kommt als Standardtherapie eine Enzymersatztherapie mit Agalsidase alfa, Agalsidase beta oder dem Wirkstoff Migalastat infrage.

Das Institut für Qualität und Wirtschaftlichkeit im Gesundheitswesen (IQWiG) hat zuletzt 2024 geprüft, ob Pegunigalsidase alfa für Erwachsene mit Morbus Fabry im Vergleich zu den Standardtherapien Vor- oder Nachteile hat.

Um diese Frage zu beantworten, wurden die Daten von 78 Patientinnen und Patienten ausgewertet. Davon erhielten 53 Personen Pegunigalsidase alfa und 25 Personen Agalsidase beta. Es wurden nur solche Patientinnen und Patienten in die Studie eingeschlossen, bei denen sich die Nierenfunktion unter der Vorbehandlung mit Agalsidase beta nach einem Jahr verschlechtert hatte. Die Teilnehmenden wurden zwei Jahre behandelt und drei Monate nachbeobachtet.

Es zeigten sich folgende Ergebnisse:

Starke Schmerzen im Bereich des Brustkorbs: Hier deutet die Studie auf einen Vorteil von Pegunigalsidase alfa hin. Mit Pegunigalsidase alfa trat bei keiner Person diese schwere Nebenwirkung auf. Mit Agalsidase beta war das bei 8 von 100 Personen der Fall.

Schwere Erkrankungen der Atemwege und des Brustraums: Auch hier deutet die Studie auf einen Vorteil von Pegunigalsidase alfa hin. Mit Pegunigalsidase alfa traten bei keiner Person diese schweren Nebenwirkungen auf. Mit Agalsidase beta war das bei 12 von 100 Personen der Fall.

Es zeigten sich keine Nachteile von Pegunigalsidase alfa im Vergleich zu Agalsidase beta.

Lebenserwartung: In der Studienzeit war keine Person gestorben.

Schwere Nebenwirkungen insgesamt: Hier gab es keinen Unterschied. In beiden Gruppen traten bei 15 bis 24 von 100 Personen schwere Nebenwirkungen auf.

Auch keine Unterschiede zeigten sich bei:

• Schmerzstärke und Beeinträchtigung durch Schmerzen
• Gesundheitszustand
• Therapieabbrüchen wegen Nebenwirkungen

Der Hersteller legte keine verwertbaren Daten zu Krankheitsbeschwerden, gesundheitsbezogener Lebensqualität und Nebenwirkungen aufgrund der Infusionen vor.

Dieser Text fasst die wichtigsten Ergebnisse der Gutachten zusammen, die das IQWiG im Auftrag des Gemeinsamen Bundesausschusses ( G-BA) im Rahmen der Frühen Nutzenbewertung von Arzneimitteln erstellt hat. Der G-BA beschließt auf Basis der Gutachten und eingegangener Stellungnahmen über den Zusatznutzen von Pegunigalsidase alfa (Elfabrio).