Einleitung
Vutrisiran (Handelsname Amvuttra) ist seit Juni 2025 für Erwachsene mit einer Transthyretin-Amyloidose und einer Herzmuskelerkrankung (Kardiomyopathie) zugelassen.
„Amyloidose“ ist die Bezeichnung für eine Gruppe von Krankheiten, bei denen es zur Ablagerung von körpereigenen Stoffen in verschiedenen Organen kommt. Die Transthyretin-Amyloidose ist eine bestimmte Form der Amyloidose. Dabei wird ein Bluteiweiß so verändert, dass es sich in Organen wie zum Beispiel dem Herzmuskel oder im Nervengewebe ablagert. Dadurch wird die Funktion der betroffenen Organe oder der Nerven beeinträchtigt.
Die Krankheit wird oft erst spät diagnostiziert, da die Symptome vielfältig sind – Empfindungsstörungen oder Schmerzen in Füßen, Beinen und Händen, aber auch Herzbeschwerden oder Kurzatmigkeit können auftreten. Es wird zwischen zwei Arten unterschieden:
- Transthyretin-Amyloidose mit Polyneuropathie: Hierbei ist vorwiegend das Nervensystem betroffen.
- Transthyretin-Amyloidose mit Kardiomyopathie: Hierbei ist vorwiegend das Herz betroffen.
Vutrisiran soll die Ablagerung von Transthyretin abbremsen und so das Fortschreiten von Herzmuskelschäden verlangsamen.
