Natriumthiosulfat (Pedmarqsi) bei Kindern und Jugendlichen zur Vorbeugung von Hörverlust durch Chemotherapie

Der Wirkstoff wird als Infusion im Krankenhaus verabreicht und soll 6 Stunden nach der Chemotherapie gegeben werden. Die Dosis orientiert sich am Körpergewicht. Vor der Behandlung werden sogenannte Antiemetika empfohlen, um Erbrechen und Übelkeit zu verhindern. Die Infusion dauert etwa 15 Minuten.

Bei Patientinnen und Patienten zwischen 1 Monat und 18 Jahren mit soliden Tumoren und Risiko eines Hörschadens infolge einer Cisplatin-Chemotherapie kommt abwartendes Beobachten infrage.

Das Institut für Qualität und Wirtschaftlichkeit im Gesundheitswesen (IQWiG) hat 2025 geprüft, ob Natriumthiosulfat für Kinder als Vorbeugung einer Hörschädigung durch eine Cisplatin-Chemotherapie im Vergleich zu dem abwartenden Beobachten Vor- oder Nachteile hat.

Um diese Frage zu beantworten, legte der Hersteller 1 geeignete Studie mit 114 Kindern vor. Alle Kinder erhielten Cisplatin, 61 Kinder erhielten zusätzlich Natriumthiosulfat. In der Studie wurden Kinder im Mittel ( Median) im Alter von etwas über 1 Jahr mit Leberkrebs untersucht. Eine Aussage über Vor- und Nachteile von Natriumthiosulfat lässt sich aus dem Grund nur für Kinder mit Leberkrebs ableiten. Die Kinder in der Studie wurden im Mittel ( Median) bis zu 4,6 Jahren untersucht. Für diese Kinder zeigten sich folgende Ergebnisse:

Hörverlust: Hier deutet die Studie auf einen Vorteil von Natriumthiosulfat hin. Mit Natriumthiosulfat hatten umgerechnet auf 100 Kinder 32 bis 35 einen Hörverlust. Ohne Natriumthiosulfat war das bei 56 bis 67 von 100 Kindern der Fall.

Erbrechen: Hier deutet die Studie auf einen Nachteil von Natriumthiosulfat hin: Bezogen auf 100 Kinder trat bei 85 mit Natriumthiosulfat Erbrechen auf. Ohne Natriumthiosulfat war das bei 54 von 100 Kindern der Fall.

Schwere Hypokaliämie und schwere Hypophosphatämie: Auch bei diesen schweren Nebenwirkungen deutet die Studie auf einen Nachteil hin. Bei einer Hypokaliämie ist zu wenig Kalium im Blut. Die Folge kann Muskelschwäche oder Herzrasen sein. Bei einer Hypophosphatämie ist zu wenig Phosphat um Blut. Sie kann zu Muskelschwäche und Atem- oder Herzinsuffizienz führen. Beide schweren Nebenwirkungen traten mit Natriumthiosulfat bei 9 von 100 Kindern auf. Ohne Natriumthiosulfat traten sie bei keinem Kind auf.

Lebenserwartung: Hier zeigte sich kein Unterschied. In beiden Gruppen waren 4 bis 8 von 100 Kindern in der Studienzeit gestorben.

Schwere Nebenwirkungen insgesamt: Auch hier zeigte sich kein Unterschied. Bei 61 bis 66 von 100 Kindern in beiden Gruppen traten schwere Nebenwirkungen auf.

Übelkeit: Auch bei Übelkeit gab es keinen Unterschied.

Dieser Text fasst die wichtigsten Ergebnisse des Gutachtens zusammen, das das IQWiG im Auftrag des Gemeinsamen Bundesausschusses ( G-BA) im Rahmen der Frühen Nutzenbewertung von Arzneimitteln erstellt hat. Der G-BA beschließt auf Basis der Gutachten und eingegangener Stellungnahmen über den Zusatznutzen von Natriumthiosulfat (Pedmarqsi).