Eftrenonacog alfa (Alprolix) bei Hämophilie B

Einleitung

Eftrenonacog alfa (Handelsname Alprolix) ist seit Mai 2016 für Personen aller Altersgruppen mit Hämophilie des Typs B zugelassen.

Eine Hämophilie, häufig auch als „Bluterkrankheit“ bezeichnet, ist eine Erbkrankheit, bei der die gestört ist. Das Blut enthält mehrere Bestandteile, die bei einer Verletzung dafür sorgen, dass sich schnell ein Blutgerinnsel bildet und so der Blutverlust gestoppt wird. Daran sind verschiedene Eiweiße beteiligt, die sogenannten Gerinnungsfaktoren. Wenn bestimmte Gerinnungsfaktoren fehlen, gerinnt das Blut langsamer oder gar nicht. Schon eine kleine Verletzung kann dann zu größeren Blutverlusten führen, daher der Name Bluterkrankheit.

Es gibt verschiedene Arten einer Hämophilie, abhängig davon, welcher Gerinnungsfaktor fehlt. Bei der Hämophilie B ist das Gen defekt, das zur Herstellung von Faktor IX (antihämophiles Globulin B oder Christmas-Faktor) benötigt wird. Personen mit dieser Erkrankung benötigen je nach Schweregrad einen Ersatz des fehlenden Faktors IX, um die zu verbessern. Dieser Faktor IX wird aus menschlichem Blut gewonnen oder auf biotechnologischem Wege hergestellt.

Eftrenonacog alfa ist ein biotechnologisch hergestellter Ersatz für den Faktor IX. Es kann bei Patientinnen und Patienten mit einer angeborenen Hämophilie B zur Behandlung von Blutungen oder zur Vorbeugung eingesetzt werden, beispielsweise vor einer Zahnextraktion oder einer Operation.

Anwendung

Eftrenonacog alfa wird in eine Vene gespritzt. Die Dosis und die Dauer der Behandlung richten sich nach mehreren Faktoren: Dazu gehören das Körpergewicht, der Schweregrad der Bluterkrankheit und der Allgemeinzustand der Patientin oder des Patienten. Auch die Stärke einer Blutung oder die Größe einer geplanten Operation spielen eine Rolle.

Andere Behandlungen

Für Personen mit Hämophilie B gibt es viele verschiedene Faktor-IX-Präparate, die zur Behandlung und Vorbeugung von Blutungen eingesetzt werden können.

Bewertung

Das Institut für Qualität und Wirtschaftlichkeit im Gesundheitswesen (IQWiG) hat 2023 geprüft, ob Eftrenonacog alfa für Personen mit Hämophilie B im Vergleich zu anderen Faktor-IX-Präparaten Vor- oder Nachteile hat.

Um diese Frage zu beantworten, legte der Hersteller jedoch keine geeigneten Daten vor.

Weitere Informationen

Dieser Text fasst die wichtigsten Ergebnisse eines Gutachtens zusammen, das das IQWiG im Auftrag des Gemeinsamen Bundesausschusses () im Rahmen der Frühen Nutzenbewertung von Arzneimitteln erstellt hat. Der beschließt auf Basis der Gutachten und eingegangener Stellungnahmen über den Zusatznutzen von Eftrenonacog alfa (Alprolix).

Institut für Qualität und Wirtschaftlichkeit im Gesundheitswesen (IQWiG). Eftrenonacog alfa (Hämophilie B) – Nutzenbewertung gemäß § 35a SGB V. Dossierbewertung; Auftrag A23-77. 18.10.2023. (IQWiG-Berichte; Band 1662).

IQWiG-Gesundheitsinformationen sollen helfen, Vor- und Nachteile wichtiger Behandlungsmöglichkeiten und Angebote der Gesundheitsversorgung zu verstehen.

Ob eine der von uns beschriebenen Möglichkeiten im Einzelfall tatsächlich sinnvoll ist, kann im Gespräch mit einer Ärztin oder einem Arzt geklärt werden. Gesundheitsinformation.de kann das Gespräch mit Fachleuten unterstützen, aber nicht ersetzen. Wir bieten keine individuelle Beratung.

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Über diese Seite

Erstellt am 02. November 2023

Nächste geplante Aktualisierung: 2026

Herausgeber:

Institut für Qualität und Wirtschaftlichkeit im Gesundheitswesen (IQWiG)

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