Risdiplam (Evrysdi) bei spinaler Muskelatrophie

Risdiplam gibt es als Pulver zur Herstellung einer Lösung zum Einnehmen. Es wird jeden Tag zur etwa gleichen Uhrzeit nach einer Mahlzeit eingenommen. Die Dosierung richtet sich nach dem Alter und Körpergewicht. Bei Säuglingen, die gestillt werden, sollte es nach dem Stillen angewendet werden. Die Lösung sollte spätestens 5 Minuten nach der Herstellung verwendet werden.

Die Behandlung der SMA wird von einer Ärztin oder einem Arzt angepasst. Je nach Alter, Symptomen, SMA-Typ und Kopien des SMA-Gens kommt Nusinersen, Onasemnogen-Abeparvovec oder eine unterstützende Behandlung, „ Best Supportive Care“ ( BSC) genannt, infrage. Die BSC orientiert sich an den individuellen Bedürfnissen und soll Beschwerden wie Schmerzen lindern und die Lebensqualität verbessern. Bei einer SMA können unter anderem Physiotherapie oder eine Beatmung der Patientinnen und Patienten eingesetzt werden.

Das Institut für Qualität und Wirtschaftlichkeit im Gesundheitswesen (IQWiG) hat 2023 geprüft, ob Risdiplam für Babys in einem Alter bis zu zwei Monaten mit spinaler Muskelatrophie im Vergleich zu Nusinersen, Onasemnogen-Abeparvovec oder einer unterstützenden Behandlung Vor- oder Nachteile hat. Hierzu legte der Hersteller keine geeigneten Daten vor.

2021 wurde geprüft, ob Risdiplam für Personen mit SMA im Vergleich zu Nusinersen oder einer unterstützenden Behandlung Vor- oder Nachteile hat. Der Hersteller legte hierzu für Patientinnen und Patienten mit infantiler Form (Typ 1) keine direkt vergleichende Studie vor. Das IQWiG wertete aus diesem Grund die Ergebnisse zweier unterschiedlicher Studien aus: In einer Studie erhielten 58 Babys Risdiplam. In einer zweiten Studie erhielten 81 Babys Nusinersen. Resultate eines solchen indirekten Vergleichs sind aber grundsätzlich wenig zuverlässig und lassen keine sicheren Aussagen über Vor- und Nachteile von Risdiplam im Vergleich mit Nusinersen zu.

Die Kinder waren bei Studienbeginn jünger als 7 Monate und hatten erste Symptome zwischen ihrer 2. Lebenswoche und dem 6. Lebensmonat gezeigt. Alle hatten die infantile Form (Typ 1) der SMA. Unklar blieb, inwiefern die Babys schon vor Beginn der Behandlung beatmet wurden und welche Atembeschwerden vorlagen. Die Babys wurden unter beiden Behandlungen etwa 2 Jahre beobachtet. Alle Babys erhielten zusätzlich eine unterstützende Behandlung.

Insgesamt lassen sich aus dem Vergleich zwischen Risdiplam und Nusinersen keine verlässlichen Unterschiede ableiten. Es deutet sich nur ein Vorteil für Risdiplam an, da eine dauerhafte Beatmung seltener notwendig zu sein scheint. Weil die Ergebnisse aus verschiedenen Studien stammen, können sie allerdings auch allein dadurch zustande kommen, dass die Krankheit der Kinder in den beiden Studien unterschiedlich weit fortgeschritten war.

Bei Lebenserwartung, Krankheitsbeschwerden oder Nebenwirkungen sind keine Unterschiede zu erkennen. Auch zu Vor- und Nachteilen bei anderen Formen der SMA sind keine Aussagen möglich.

Dieser Text fasst die wichtigsten Ergebnisse der Gutachten zusammen, die das IQWiG im Auftrag des Gemeinsamen Bundesausschusses ( G-BA) im Rahmen der Frühen Nutzenbewertung von Arzneimitteln erstellt hat. Der G-BA beschließt auf Basis der Gutachten und eingegangener Stellungnahmen über den Zusatznutzen von Risdiplam (Evrysdi) bei Patientinnen und Patienten ab zwei Monaten und Babys bis 2 Monate.