Einleitung
Luspatercept (Handelsname Reblozyl) ist seit Juni 2020 für Erwachsene mit einer Blutarmut aufgrund einer Beta-Thalassämie zugelassen.
Eine Thalassämie ist eine genetisch bedingte Erkrankung, bei der die Bildung des roten Blutfarbstoffes (Hämoglobin) gestört ist. Er ist für den Sauerstofftransport in die Organe des Körpers verantwortlich. Hämoglobin besteht aus 4 Eiweißketten: 2 sogenannten Alpha-Globinketten und 2 Beta-Globinketten.
Eine Thalassämie wird deshalb unterschieden in
- eine Alpha-Thalassämie, bei der es zu einer Störung der Bildung der Alpha-Eiweißketten kommt, und
- eine Beta-Thalassämie, bei der die Bildung der Beta-Eiweißketten des Hämoglobins gestört sind.
Die veränderten roten Blutkörperchen sind übermäßig empfindlich und zerfallen teilweise schon während der Reifung. Außerdem werden sie vermehrt in der Milz abgebaut. Das führt zu einer Blutarmut ( Anämie). Symptome und Schwere der Thalassämie können sehr unterschiedlich sein: Manche Personen haben leichte Beschwerden, ähnlich denen einer Eisenmangel-Anämie. Bei schweren Verläufen kann es zu einer Vergrößerung von Milz und Leber sowie zur Schädigung weiterer innerer Organe kommen. Die Blutarmut wird dann mit Transfusionen roter Blutkörperchen behandelt.
Luspatercept soll bei einer Beta-Thalassämie mit Blutarmut die Hämoglobin-Konzentration wieder erhöhen und so die Zahl der notwendigen Transfusionen verringern.
