Einleitung
Emicizumab (Handelsname Hemlibra) ist seit Januar 2023 zur dauerhaften Behandlung von Menschen mit mittelschwerer Hämophilie Typ A ohne Faktor-VIII-Hemmkörper mit schwerem Blutungsphänotyp zugelassen.
Eine Hämophilie, häufig auch als „Bluterkrankheit“ bezeichnet, ist eine Erbkrankheit, bei der die Blutgerinnung gestört ist.
Das Blut enthält mehrere Bestandteile, die bei einer Verletzung dafür sorgen, dass sich schnell ein Blutgerinnsel bildet und so der Blutverlust gestoppt wird. Daran sind verschiedene Eiweiße beteiligt, die sogenannten Gerinnungsfaktoren. Wenn bestimmte Gerinnungsfaktoren fehlen, gerinnt das Blut langsamer oder gar nicht. Schon eine kleine Verletzung kann dann zu größeren Blutverlusten führen, daher der Name Bluterkrankheit.
Es gibt verschiedene Arten einer Hämophilie, abhängig davon, welcher Gerinnungsfaktor fehlt. Bei der Hämophilie A ist das Gen defekt, das zur Herstellung von Faktor VIII (antihämophiles Globulin A) benötigt wird. Bei Personen mit mittelschwerer Hämophilie A kann die Erkrankung unterschiedlich stark ausgeprägt sein. Mit dem Blutungsphänotyp wird die Schwere der Blutungen bezeichnet: Neigen einige Betroffene kaum zu spontanen Blutungen, können diese bei einer anderen Person häufiger auftreten.
Menschen mit dieser Erkrankung benötigen je nach Schweregrad einen Ersatz des fehlenden Faktors VIII, um die Blutgerinnung zu verbessern. Dieser Faktor VIII wird entweder aus menschlichem Blut gewonnen oder mithilfe von gentechnisch veränderten Mikroorganismen oder in Zellkulturen hergestellt.
Emicizumab ist ein Wirkstoff, der die Funktion von Faktor VIII imitiert und so die Blutgerinnung wiederherstellen soll.
