Einleitung
Emicizumab (Handelsname Hemlibra) ist seit März 2018 zur Behandlung von Menschen mit Hämophilie Typ A und Faktor VIII Hemmkörpern zugelassen. Seit März 2019 darf der Wirkstoff auch bei Personen mit einer schweren Hämophilie A ohne Faktor VIII Hemmkörper eingesetzt werden. Eine Hämophilie, häufig auch als „Bluterkrankheit“ bezeichnet, ist eine Erbkrankheit, bei der die gestört ist.
Das Blut enthält mehrere Bestandteile, die bei einer Verletzung dafür sorgen, dass sich schnell ein Blutgerinnsel bildet und so der Blutverlust gestoppt wird. Daran sind verschiedene Eiweiße beteiligt, die sogenannten Gerinnungsfaktoren. Wenn bestimmte Gerinnungsfaktoren fehlen, gerinnt das Blut langsamer oder gar nicht. Schon eine kleine Verletzung kann dann zu größeren Blutverlusten führen, daher der Name Bluterkrankheit.
Es gibt verschiedene Arten einer Hämophilie, abhängig davon, welcher Gerinnungsfaktor fehlt. Bei der Hämophilie A ist das Gen defekt, das zur Herstellung von Faktor VIII (antihämophiles Globulin A) benötigt wird.
Menschen mit dieser Erkrankung benötigen je nach Schweregrad einen Ersatz des fehlenden Faktors VIII, um die zu verbessern. Dieser Faktor VIII wird entweder aus menschlichem Blut gewonnen oder auf biotechnologischem Wege hergestellt. Bei der Ersatztherapie kann es zur Bildung von Antikörpern gegen Faktor VIII kommen. Diese werden auch Hemmkörper genannt. Sie verringern die Wirkung des gespritzten Faktors VIII, so dass es trotz zu Blutungen kommen kann.
Emicizumab ist ein Wirkstoff, der die Funktion von Faktor VIII imitiert und so die trotz Hemmkörpern wiederherstellt.
