Elosulfase alfa (Vimizim) bei Morbus Morquio

Elosulfase alfa wird als Infusion einmal die Woche gegeben. 30 bis 60 Minuten vor der Infusion werden Antihistaminika mit oder ohne Antipyretika gegeben, um Nebenwirkungen zu reduzieren. Die Dosis orientiert sich am Körpergewicht.

Für Patientinnen und Patienten mit Morbus Morquio Typ A kommt eine bestmögliche, unterstützende Behandlung ( BSC) infrage. Eine unterstützende Behandlung soll sich individuell an der Patientin oder dem Patienten orientieren und beispielsweise Beschwerden lindern sowie die Lebensqualität verbessern.

Das Institut für Qualität und Wirtschaftlichkeit im Gesundheitswesen (IQWiG) hat 2025 geprüft, ob Elosulfase alfa im Vergleich zu Personen mit Morbus Morquio Typ A zu der unterstützenden Therapien Vor- oder Nachteile hat.

Der Hersteller legte hierzu eine Studie vor, aus der die Daten von 118 Patientinnen und Patienten ausgewertert werden konnten. Die eine Hälfte wurde mit Elosulfase alfa behandelt, die andere Gruppe erhielt ein Placebo. Alle Personen erhielten zusätzlich eine unterstützende Behandlung wie beispielsweise eine Schmerztherapie oder Medikamente bei Infektionen. Die Teilnehmenden waren im Mittel ( Median) 11 bis 12 Jahre alt. Kinder unter 5 Jahren wurden nicht untersucht. Nach 6 Monaten zeigten sich folgende Ergebnisse:

Es zeigten sich keine Vorteile von Elosulfase alfa.

Schwere Nebenwirkungen: Hier deutet die Studie auf einen Nachteil für Elosulfase alfa hin. Mit Elosulfase alfa traten bei 16 von 100 Personen schwere Nebenwirkungen auf. Ohne Elosulfase alfa traten bei 3 von 100 Personen schwere Nebenwirkungen auf. Dazu gehörten unter anderem schwere Infektionen.

Lebenserwartung: In der Studienzeit war keine Person gestorben.

Therapieabbrüche wegen Nebenwirkungen: Keine Person brach die Therapie wegen Nebenwirkungen ab.

Auch bei Körpergröße und anaphylaktischen Reaktionen (lebensbedrohliche allergische Reaktionen) zeigte sich kein Unterschied.

Gehfähigkeit: Auch wenn sich bei der Gehfähigkeit ein Vorteil für Elosulfase alfa zeigte, bleibt unklar, ob sich der Vorteil im Alltag auswirkt.

Der Hersteller legte keine geeigneten Daten zur Rollstuhl- und Gehilfebenutzung und infusionsbedingten Reaktionen vor.

Dieser Text fasst die wichtigsten Ergebnisse des Gutachtens zusammen, das das IQWiG im Auftrag des Gemeinsamen Bundesausschusses ( G-BA) im Rahmen der Frühen Nutzenbewertung von Arzneimitteln erstellt hat. Der G-BA beschließt auf Basis der Gutachten und eingegangener Stellungnahmen über den Zusatznutzen von Elosulfase alfa (Vimizim).