Omaveloxolon (Skyclarys) bei Friedreich-Ataxie

Omaveloxolon wird 1-mal täglich auf nüchternen Magen mindestens 1 Stunde vor einer Mahlzeit oder mindestens 2 Stunden nach einer Mahlzeit eingenommen. Die Dosis beträgt 3 Kapseln (insgesamt 150 mg). Die Kapseln werden im Ganzen geschluckt.

Bei Schluckproblemen kann der Inhalt der Kapseln auf 2 Esslöffel Apfelmus gestreut und sofort verzehrt werden. Auch diese Art der Anwendung erfolgt nüchtern.

In Kombination mit anderen Medikamenten kann die Dosis angepasst werden.

Für Menschen mit Friedreich-Ataxie kommt eine unterstützende Behandlung, „ Best Supportive Care“ ( BSC) genannt, infrage. Die BSC orientiert sich an den individuellen Bedürfnissen einer Patientin oder eines Patienten und soll Beschwerden wie Schmerzen lindern und die Lebensqualität verbessern.

Das Institut für Qualität und Wirtschaftlichkeit im Gesundheitswesen (IQWiG) hat 2025 geprüft, ob Omaveloxolon für Personen ab 16 Jahre mit Friedreich-Ataxie im Vergleich zu einer Standardbehandlung ( BSC) Vor- oder Nachteile hat.

Um diese Frage zu beantworten, legte der Hersteller eine Studie mit insgesamt 103 Patientinnen und Patienten zwischen 16 und maximal 40 Jahren vor. Alle Teilnehmenden erhielten eine Standardbehandlung. Zusätzlich bekam die eine Hälfte der Teilnehmenden Omaveloxolon und die andere Gruppe ein Scheinmedikament ( Placebo). Die Teilnehmenden wurden 48 Wochen behandelt und bis zu 4 Wochen nachbeobachtet.

Es zeigten sich folgende Ergebnisse:

In der Studie zeigten sich keine Vorteile von Omaveloxolon im Vergleich zu Placebo.

Magen-Darm-Erkrankungen: Bei dieser Nebenwirkung deutet die Studie auf einen Nachteil von Omaveloxolon hin: Mit Omaveloxolon traten bei etwa 7 von 10 Patientinnen und Patienten Magen-Darm-Beschwerden wie Bauchschmerzen, Durchfall, Übelkeit und Erbrechen auf. Mit Placebo war das bei etwa 4 von 10 Personen der Fall.

Lebenserwartung: Es verstarb keine Person in der Studienzeit.

Hier zeigte sich in der Studie ebenfalls kein (relevanter) Unterschied:

• körperliche Funktionen wie Gleichgewicht, Sprechen und Koordination der Beine (Funktionalität)
• Feinmotorik der Arme, gemessen über die Geschicklichkeit beider Hände
• Gehfähigkeit
• Einschränkung in Alltagsaktivitäten wie Essen, Anziehen, Gehen und Körperhygiene
• Häufigkeit von Stürzen
• Gesundheitszustand
• gesundheitsbezogene Lebensqualität
• Schwere Nebenwirkungen und Therapieabbrüche aufgrund von Nebenwirkungen

Dieser Text fasst die wichtigsten Ergebnisse des Gutachtens zusammen, das das IQWiG im Auftrag des Gemeinsamen Bundesausschusses ( G-BA) im Rahmen der Frühen Nutzenbewertung von Arzneimitteln erstellt hat. Der G-BA beschließt auf Basis des Gutachtens und eingegangener Stellungnahmen über den Zusatznutzen von Omaveloxolon (Skyclarys).