Vadadustat (Vafseo) bei Blutarmut aufgrund fortgeschrittener chronischer Nierenkrankheit

Vadadustat gibt es als Tablette in 3 Dosierungen: 150, 300 und 450 mg. Die empfohlene Anfangsdosis beträgt 300 mg einmal täglich, unabhängig von einer Mahlzeit. Die Dosierung wird an die Blutwerte und auftretende Nebenwirkungen angepasst.

Für Patientinnen und Patienten bei chronischer Nierenkrankheit mit Blutarmut kommen ansonsten folgende Wirkstoffe infrage, die dem Hormon Erythropoetin ähneln und auch gespritzt werden:

• Darbepoetin alfa,
• Epoetin alfa,
• Epoetin beta,
• Epoetin theta,
• Epoetin zeta oder
• Methoxy-Polyethylenglycol-Epoetin beta.

Das Institut für Qualität und Wirtschaftlichkeit im Gesundheitswesen (IQWiG) hat 2024 geprüft, ob Vadadustat für Patientinnen und Patienten mit Blutarmut infolge chronischer Nierenkrankheit, die regelmäßig eine Dialyse brauchen, im Vergleich zu den Standardtherapien Vor- oder Nachteile hat.

Um diese Frage zu beantworten, legte der Hersteller 2 geeignete Studien vor. In der kleineren Studie wurden 369 Patientinnen und Patienten untersucht, in der größeren 3554 Personen. Die eine Hälfte wurde mit Vadadustat behandelt, die andere Hälfte bekam Darbepoetin alfa. Sie wurden im Mittel ( Median) zwischen 45 und 72 Wochen behandelt. Es zeigten sich folgende Ergebnisse:

Schwere Nebenwirkungen: Hier weisen die Studien auf einen Vorteil von Vadadustat hin. Mit Vadadustat traten sie bei 53 von 100 Personen auf. Mit Darbepoetin alfa war das bei 57 von 100 Personen der Fall. Dazu gehörten schwere Herzerkrankungen, gut- und bösartige Tumore und schwere Harnwegsinfektion.

Veränderter Gemütszustand: Bei dieser schweren Nebenwirkung deuten die Studien auf einen Vorteil von Vadadustat für Personen mit einem Hämoglobinwert unter 10,0 g/dl zu Beginn der Studie hin. Der Gemütszustand war bei einer Behandlung mit Vadadustat besser als mit Darbepoetin alfa.

Für Patientinnen und Patienten mit einem Hämoglobin-Wert über 10,0 g/dl zu Beginn der Studie zeigte sich kein Unterschied zwischen den Therapien.

Therapieabbrüche wegen Nebenwirkungen: Hier weisen die Studien auf einen Nachteil von Vadadustat hin. Mit Vadadustat brachen 5 von 100 Personen wegen Nebenwirkungen die Therapie ab. Mit Darbepoetin alfa war das bei 1 von 100 Personen der Fall.

Lebenserwartung: Hier zeigte sich kein Unterschied zwischen den Therapien: 8 bis 16 von 100 Personen waren in den Gruppen gestorben. Keinen Unterschied gab es auch bei Todesfällen durch Herz-Kreislauf-Ereignisse wie Herzinfarkten oder Schlaganfällen.

Vermeidung von Bluttransfusionen: Auch hier zeigte sich kein Unterschied: In beiden Gruppen waren bei 83 bis 85 von 100 Patientinnen und Patienten keine Transfusionen erforderlich.

Zudem zeigten sich keine Unterschiede bei:

• nicht tödlichen Herzinfarkten oder Schlaganfällen
• Krankenhauseinweisungen wegen Herzschwäche
• Thrombosen
• Lungenembolien
• Leberschädigungen

Der Hersteller legte keine Daten zur gesundheitsbezogenen Lebensqualität vor.

Dieser Text fasst die wichtigsten Ergebnisse der Gutachten zusammen, die das IQWiG im Auftrag des Gemeinsamen Bundesausschusses ( G-BA) im Rahmen der Frühen Nutzenbewertung von Arzneimitteln erstellt hat. Der G-BA beschließt auf Basis der Gutachten und eingegangener Stellungnahmen über den Zusatznutzen von Vadadustat (Vafseo).