Einleitung
Vutrisiran (Handelsname Amvuttra) ist seit September 2022 für Erwachsene mit einer Transthyretin-Amyloidose mit leichten oder mittelschweren Nervenschädigungen ( Polyneuropathie) zugelassen.
„Amyloidose“ ist die Bezeichnung für eine Gruppe von Krankheiten, bei denen es zur Ablagerung von körpereigenen Stoffen in verschiedenen Organen kommt. Die Transthyretin-Amyloidose ist eine bestimmte Form der Amyloidose. Dabei wird das Bluteiweiß Transthyretin so verändert, dass es sich in Organen wie zum Beispiel dem Herzmuskel oder im Nervengewebe ablagert. Dadurch wird die Funktion der betroffenen Organe oder der Nerven beeinträchtigt.
Die Krankheit wird oft erst spät diagnostiziert, da die Symptome vielfältig sind. Bei einer Transthyretin-Amyloidose mit Polyneuropathie ist vorwiegend das Nervensystem betroffen. Unbehandelt führt sie zu fortführenden Nervenschädigungen am ganzen Körper. Die Erkrankung wird eingeteilt in:
- Stadium 1: Leichte Einschränkungen der Beweglichkeit sowie Schmerz- und Temperaturempfindungsstörungen.
- Stadium 2: Mittelschwere Einschränkungen der Beweglichkeit, vor allem in den Beinen, bei denen beim Gehen ein Hilfsmittel erforderlich wird, sowie der Verlust von Berührungsempfindungen.
- Stadium 3: Schwere Einschränkungen der Beweglichkeit, bei denen auch die oberen Gliedmaßen betroffen sind. Kein Schmerz- oder Temperaturgefühl unterhalb des Nackens. Die Patientinnen und Patienten können sich nicht mehr ohne Rollstuhl bewegen oder sind bettlägerig.
Vutrisiran soll die Neubildung von Transthyretin abbremsen und so das Fortschreiten der Nervenschäden verlangsamen.
