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Cipaglucosidase alfa (Pombiliti) bei Morbus Pompe

Cipaglucosidase alfa (Pombiliti) bei Morbus Pompe

Einleitung

Cipaglucosidase alfa (Handelsame Pombiliti) ist seit März 2023 zur langfristigen Behandlung bei Erwachsenen mit Morbus Pompe und spätem Verlauf zugelassen. Der Wirkstoff wird mit Miglustat kombiniert.

Morbus Pompe, auch Glykogenose Typ 2 genannt, ist eine seltene vererbbare . Durch einen genetisch bedingten Enzymmangel (saure Glucosidase alfa) ist der Zuckerstoffwechsel gestört. Nach einer Mahlzeit speichert der Körper Zucker (), der nicht direkt verbraucht wird, eine Zeit lang in Form von Glykogen, vor allem in der Leber, aber auch im Muskel. Das Glykogen wird zu abgebaut, wenn der Körper wieder mehr Zucker braucht.

Bei Morbus Pompe ist der Abbau des Glykogens gestört und es lagert sich ab. Dadurch wird die Muskulatur geschädigt, oft auch Zwerchfell und Herzmuskel. Die Erkrankung verursacht eine in Armen und Beinen sowie Atembeschwerden. Bei schweren Verläufen benötigen Betroffene eine Unterstützung der Atmung.

Bei Cipaglucosidase alfa handelt es sich um ein gentechnisch hergestelltes , das Glykogen abbaut. Das soll den Mangel an körpereigenen Enzymen ausgleichen, die Beschwerden lindern und ein Fortschreiten der Erkrankung verhindern.

Anwendung

Der Wirkstoff wird alle zwei Wochen als gegeben. Die Dosierung richtet sich nach dem Körpergewicht.

Andere Behandlungen

Als Standardtherapie bei Morbus Pompe im späten Verlauf kommt das ebenfalls gentechnisch hergestellte Alglucosidase alfa (Myozyme) infrage.

Bewertung

Das Institut für Qualität und Wirtschaftlichkeit im Gesundheitswesen (IQWiG) hat zuletzt 2024 geprüft, ob Cipaglucosidase alfa für Personen mit Morbus Pompe im Vergleich zu Alglucosidase alfa Vor- oder Nachteile hat.

Der Hersteller legte hierzu eine Studie mit 123 Personen vor. In dieser erhielten 85 Patientinnen und Patienten Cipaglucosidase alfa plus Miglustat, die andere Gruppe mit 38 Personen wurde mit Alglucosidase alfa plus behandelt. Sie wurden ein Jahr behandelt. Es zeigten sich folgende Ergebnisse:

Welche Vorteile hat Cipaglucosidase alfa?

Bewegungsfähigkeit: Hier gibt die Studie einen Hinweis auf einen Vorteil von Cipaglucosidase alfa. Mit Cipaglucosidase alfa verschlechterte sich die Bewegungsfähigkeit bei 11 von 100 Patientinnen und Patienten. Mit Alglucosidase alfa war das bei 34 von 100 Personen der Fall.

Energielevel: Auch hier weist die Studie auf einen Vorteil hin. Mit Cipaglucosidase alfa verschlechterte sich das Energielevel bei 11 von 100 Patientinnen und Patienten. Mit Alglucosidase alfa war das bei 24 von 100 Personen der Fall.

Welche Nachteile hat Cipaglucosidase alfa?

Es zeigten sich keine Nachteile von Cipaglucosidase alfa im Vergleich zu Alglucosidase alfa.

Wo zeigte sich kein Unterschied?

Lebenserwartung: Keine Person war während der Studie gestorben.

Schwere Nebenwirkungen: Hier gab es keinen Unterschied, bei 3 bis 9 von 100 Personen traten schwere Nebenwirkungen auf.

Zudem zeigten sich keine Unterschiede bei:

  • Körperlicher Belastbarkeit
  • Motorischer und körperlicher Funktion
  • Funktion der oberen Extremitäten
  • Schwere Erschöpfung
  • Allgemeinem körperlichem Wohlbefinden
  • Atemanstrengung
  • Muskelkraft und -funktion
  • Aktivitäten des täglichen Lebens
  • Muskelschmerzen
  • Gesundheitszustand
  • Therapieabbrüchen wegen Nebenwirkungen
  • Schweren Infusionsreaktionen

Welche Fragen sind noch offen?

Zur Atemnot und gesundheitsbezogenen Lebensqualität legte der Hersteller keine geeigneten Daten vor.

Weitere Informationen

Dieser Text fasst die wichtigsten Ergebnisse der Gutachten zusammen, die das IQWiG im Auftrag des Gemeinsamen Bundesausschusses () im Rahmen der Frühen Nutzenbewertung von Arzneimitteln erstellt hat. Der beschließt auf Basis der Gutachten und eingegangener Stellungnahmen über den Zusatznutzen von Cipaglucosidase alfa (Pombiliti).

Institut für Qualität und Wirtschaftlichkeit im Gesundheitswesen (IQWiG). Cipaglucosidase alfa (Morbus Pompe) – Nutzenbewertung gemäß § 35a SGB V. Dossierbewertung; Auftrag A23-79. 27.10.2023. (IQWiG-Berichte; Band 1668).

Institut für Qualität und Wirtschaftlichkeit im Gesundheitswesen (IQWiG). Cipaglucosidase alfa (Morbus Pompe) – Addendum zum Auftrag A23-79; Projekt A23-133. 12.01.2024. (IQWiG-Berichte; Band 1700).

IQWiG-Gesundheitsinformationen sollen helfen, Vor- und Nachteile wichtiger Behandlungsmöglichkeiten und Angebote der Gesundheitsversorgung zu verstehen.

Ob eine der von uns beschriebenen Möglichkeiten im Einzelfall tatsächlich sinnvoll ist, kann im Gespräch mit einer Ärztin oder einem Arzt geklärt werden. Gesundheitsinformation.de kann das Gespräch mit Fachleuten unterstützen, aber nicht ersetzen. Wir bieten keine individuelle Beratung.

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Aktualisiert am 01. Februar 2024

Nächste geplante Aktualisierung: 2027

Herausgeber:

Institut für Qualität und Wirtschaftlichkeit im Gesundheitswesen (IQWiG)

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