Vosoritid (Voxzogo) bei Kindern mit Achondroplasie

Der Wirkstoff wird täglich, etwa zur gleichen Uhrzeit, abwechselnd unter die Haut in Oberschenkel, Bauch, Gesäß oder Oberarme gespritzt. Die Dosierung orientiert sich am Körpergewicht. Vor der Gabe wird empfohlen, ausreichend zu trinken und etwas zu essen, um Symptome eines niedrigen Blutdrucks zu vermeiden. Die Therapie sollte nach der Diagnose so früh wie möglich begonnen werden. Die Therapie wird fortgesetzt, bis die Epiphysen geschlossen sind, also das Längenwachstum abgeschlossen ist.

Für Kinder und Jugendliche mit Achondroplasie kommt eine bestmögliche, unterstützende Behandlung ( BSC) infrage. Eine unterstützende Behandlung soll sich individuell an der Patientin oder dem Patienten orientieren, Komplikationen behandeln, Beschwerden lindern und die Lebensqualität verbessern. Komplikationen und Beschwerden können mit Arzneimitteln oder Physiotherapie behandelt werden. Manchmal kann auch eine Operation notwendig sein.

Das Institut für Qualität und Wirtschaftlichkeit im Gesundheitswesen (IQWiG) hat zuletzt 2024 geprüft, ob Vosoritid für Kinder mit Achondroplasie im Vergleich zu der bestmöglichen, unterstützenden Behandlung Vor- oder Nachteile hat.

Der Hersteller legte verwertbare Studien vor zu:

Dieser Text fasst die wichtigsten Ergebnisse der Gutachten zusammen, die das IQWiG im Auftrag des Gemeinsamen Bundesausschusses ( G-BA) im Rahmen der Frühen Nutzenbewertung von Arzneimitteln erstellt hat. Der G-BA beschließt auf Basis der Gutachten und eingegangener Stellungnahmen über den Zusatznutzen von Vosoritid (Voxzogo) für Kinder zwischen 4 Monaten und 2 Jahre und Kinder ab 2 Jahre.