Einleitung
Burosumab (Handelsname Crysvita) ist seit Juli 2022 ab dem zweiten Lebensjahr bei Hypophosphatämie mit tumorbedingter Osteomalazie zugelassen. Infrage kommt der Wirkstoff für Kinder, Jugendliche und Erwachsene, bei denen der Tumor nicht vollständig entfernt werden kann.
Die Hypophosphatämie, auch Phosphatdiabetes genannt, ist eine sehr seltene Stoffwechselerkrankung der Knochen. Phosphat benötigt der Körper für den Aufbau von Knochen. Wenn zu viel Phosphat über den Urin ausgeschieden wird, kann das auf Dauer die Knochen schwächen (Osteomalazie). Eine Hypophosphatämie kann durch einen erblichen Defekt eines Gens entstehen oder durch Tumore, die den Stoffwechsel stören.
Bereits bei Kindern können Symptome auftreten wie:
- Veränderungen des Skeletts und Knochenschmerzen
- vermindertes Wachstum
- gestörte Zahnentwicklung
Burosumab soll den Phosphatwert im Körper wieder normalisieren, die Beschwerden lindern und Veränderungen des Skeletts verhindern.