Einleitung
Luspatercept (Handelsname Reblozyl) ist zugelassen bei Blutarmut aufgrund eines myelodysplastischen Syndrom:
Seit Februar 2023:
- für Erwachsene mit Ringsideroblasten, bei denen eine erythropoetinbasierte Therapie nicht möglich ist oder nicht ausreichend geholfen hat.
Seit März 2024:
- für Erwachsene ohne Ringsideroblasten, bei denen eine erythropoetinbasierte Therapie nicht möglich ist oder nicht ausreichend geholfen hat.
- für Erwachsene, die noch nicht mit einer erythropoetinbasierten Therapie behandelt wurden.
Bei einem myelodysplastischen Syndrom, kurz MDS genannt, ersetzen unreife Zellen nach und nach die gesunden blutbildenden Zellen im Knochenmark. Dadurch produziert das Knochenmark nicht mehr genügend funktionstüchtige Blutzellen. Dies kann rote Blutkörperchen ( Erythrozyten), weiße Blutkörperchen ( Leukozyten) und Blutplättchen ( Thrombozyten) betreffen. Werden zu viele unreife, nicht funktionstüchtig rote Blutkörperchen produziert, führt das zu einer Blutarmut ( Anämie).
Im fortgeschrittenen Stadium eines MDS werden hauptsächlich unreife Blutzellen, auch Blasten genannt, im Knochenmark produziert. Meist treten erst in diesem Stadium Beschwerden wie Schwächegefühle, Atemnot bei Belastung, Einblutungen in der Haut oder vermehrte Infektionen auf. Die Erkrankung kann zudem zu einer Leukämie führen. Bei manchen Patientinnen und Patienten lagert sich in den Blasten Eisen ringförmig um den Zellkern an. Man spricht dann von sogenannten Ringsideroblasten. Auch sie stellen unreife Blutzellen dar.
Luspatercept aktiviert die Reifung roter Blutkörperchen und soll so die Zahl der notwendigen Transfusionen verringern.
