Luspatercept (Reblozyl) bei Blutarmut aufgrund eines myelodysplastischen Syndroms

Luspatercept wird alle drei Wochen unter die Haut gespritzt. Geeignete Stellen sind Oberarme, Oberschenkel oder Bauch. Die Dosierung orientiert sich am Körpergewicht, dem Ansprechen auf die Therapie und den Blutwerten.

Für Personen mit Blutarmut aufgrund eines MDS kommt eine Transfusion roter Blutkörperchen infrage. Durch die Therapie und die Erkrankung erhöhen sich oft die Eisenwerte. Dann wird die Therapie mit einer sogenannten Eisen-Chelat-Therapie kombiniert, die den Eisenspiegel senkt.

Das Institut für Qualität und Wirtschaftlichkeit im Gesundheitswesen (IQWiG) hat 2023 geprüft, ob Luspatercept bei Erwachsenen mit einer Anämie aufgrund eines myelodysplastischen Syndroms im Vergleich zu der Standardtherapie Vor- oder Nachteile hat.

Der Hersteller legte hierzu eine verwertbare Studie vor. In dieser wurden 153 Personen mit Luspatercept behandelt und 76 Personen mit einem Placebo, jeweils bei Bedarf in Kombination mit Transfusionen roter Blutkörperchen und einer Eisen-Chelat-Therapie. Alle Personen konnten bei Beschwerden begleitende Therapien erhalten und waren zu Beginn der Studie in einem guten Allgemeinzustand.

Es zeigten sich folgende Ergebnisse:

Vermeidung von Transfusionen: Hier weist die Studie auf einen Vorteil von Luspatercept hin: In dieser Gruppe konnten in knapp einem halben Jahr bei 13 von 100 Personen Transfusionen vermieden werden. Ohne Luspatercept war das bei 1 von 100 Patientinnen und Patienten der Fall.

Körperliche Funktion als Aspekt der gesundheitsbezogenen Lebensqualität: Die Patientinnen und Patienten wurden in der Studie befragt, wie gut sie körperliche Alltagsaktivitäten wie Einkaufen, Essen oder Körperpflege bewältigen konnten. Hier deutet die Studie auf einen Nachteil von Luspatercept hin: Mit Luspatercept verschlechterte sich die körperliche Funktion nach etwa einem halben Jahr bei 31 von 100 Personen. Ohne Luspatercept war das bei 13 von 100 Personen der Fall.

Schwere Erkrankungen des Nervensystems: Bei dieser ernsten Nebenwirkung weist die Studie auf einen Nachteil von Luspatercept hin: Mit Luspatercept traten schwere Nervenerkrankungen innerhalb einer Beobachtungszeit von knapp einem halben Jahr bei 5 von 100 Personen auf. In der Gruppe ohne Luspatercept war das bei keiner Person der Fall. Meistens handelte es sich dabei um Ohnmachtsanfälle.

Lebenserwartung: Hier gab es keinen Unterschied. In beiden Gruppen starben etwa 30 von 100 Personen im Studienzeitraum.

Bei den anderen untersuchten Aspekten der gesundheitsbezogenen Lebensqualität – beispielsweise der emotionalen, kognitiven oder sozialen Funktion – zeigte sich ebenfalls kein Unterscheid.

Auch bei folgenden Aspekten zeigte sich kein Unterschied:

• Müdigkeit ( Fatigue)
• Übelkeit und Erbrechen
• Schmerzen
• Atemnot
• Schlaflosigkeit
• Appetitverlust
• Verstopfung
• Durchfall
• schwere Nebenwirkungen insgesamt
• Therapieabbrüche wegen Nebenwirkungen

Dieser Text fasst die wichtigsten Ergebnisse eines Gutachtens zusammen, das das IQWiG im Auftrag des Gemeinsamen Bundesausschusses ( G-BA) im Rahmen der Frühen Nutzenbewertung von Arzneimitteln erstellt hat. Der G-BA beschließt auf Basis der Gutachten und eingegangener Stellungnahmen über den Zusatznutzen von Luspatercept (Reblozyl).