Ciltacabtagene Autoleucel (Carvykti) bei fortgeschrittenem multiplem Myelom

Ciltacabtagene Autoleucel wird aus den eigenen Abwehrzellen (T-Zellen) hergestellt: Dazu wird vor der Behandlung Blut abgenommen, im Labor werden die Abwehrzellen abgetrennt und genetisch verändert. Die veränderten Zellen werden dann über eine einmalige Transfusion in die Blutbahn zurückübertragen. Da sehr starke Nebenwirkungen auftreten können, muss die Patientin oder der Patient danach 14 Tage lang überwacht werden.

Vor der Infusion mit Ciltacabtagene Autoleucel werden Paracetamol und ein Antihistaminikum gegeben, um mögliche Infusionsreaktionen zu reduzieren. Um lebensbedrohliche Entzündungsreaktionen im Körper zu vermeiden (Zytokin-Freisetzungssyndrom), muss zudem das Immunsuppressivum Tocilizumab bereitgehalten werden. Immunsuppressiva werden eingesetzt, um das Immunsystem zu unterdrücken, wenn es den eigenen Körper angreift. Auch eine Notfallausrüstung wird zur Verfügung gestellt.

Die Behandlung mit Ciltacabtagene Autoleucel erfordert zusätzlich eine Chemotherapie als Vorbehandlung.

Bei vorbehandelten Personen mit fortgeschrittenem multiplem Myelom wird die Therapie individuell ausgewählt. Hierbei kommen, abhängig von den vorherigen Behandlungen, dem Fortschreiten der Erkrankung und Allgemeinzustand der Patientinnen und Patienten verschiedene Wirkstoffe allein oder in Kombination infrage. Dazu gehören beispielsweise Bortezomib, Daratumumab, Elotuzumab, Carfilzomib oder Pomalidomid.

Das Institut für Qualität und Wirtschaftlichkeit im Gesundheitswesen (IQWiG) hat 2025 geprüft, ob Ciltacabtagene Autoleucel für vorbehandelte Personen mit multiplem Myelom im Vergleich zu den individuell angepassten Therapien Vor- oder Nachteile hat.

Dazu legte der Hersteller eine Studie mit 419 Personen zur Auswertung vor. Davon wurden 208 Personen mit Ciltacabtagene Autoleucel behandelt, 183 mit den Vergleichstherapien Daratumumab plus Pomalidomid plus Dexamethason und 28 Personen mit Pomalidomid plus Bortezomib plus Dexamethason. Alle Personen hatten 1 bis 3 Vorbehandlungen erhalten und wurden im Mittel etwas über 2 Jahre beobachtet . Es zeigten sich folgende Ergebnisse:

Lebenserwartung: Hier deutet die Studie auf einen Vorteil von Ciltacabtagene Autoleucel hin: In dieser Gruppe waren im Studienzeitraum 24 von 100 Personen gestorben. In der Gruppe mit den Vergleichstherapien waren es 39 von 100 Personen.

Schwere Nebenwirkungen: Bei 97 von 100 Personen traten schwere Nebenwirkungen auf. Hier zeigte sich kein Unterschied zwischen den Therapien. Auch bei den Therapieabbrüchen wegen Nebenwirkungen zeigte sich kein Unterschied.

Der Hersteller legte keine geeigneten Daten vor zu:

• Krankheitsbeschwerden
• Gesundheitszustand und gesundheitsbezogene Lebensqualität
• Nebenwirkungen, die lebensbedrohlich sein oder zu Krankenhausaufhalten führen können
• schweren Schädigungen des Nervensystems, schweren Infektionen und bösartigen Tumoren
• Entzündungsreaktionen durch die Therapien (Zytokin-Freisetzungssyndrom)
• infusionsbedingte Reaktionen

Dieser Text fasst die wichtigsten Ergebnisse eines Gutachtens zusammen, das das IQWiG im Auftrag des Gemeinsamen Bundesausschusses ( G-BA) im Rahmen der Frühen Nutzenbewertung von Arzneimitteln erstellt hat. Der G-BA beschließt auf Basis der Gutachten und eingegangener Stellungnahmen über den Zusatznutzen von Ciltacabtagene Autoleucel (Carvykti).