Patisiran (Onpattro) bei Amyloidose

Der Wirkstoff wird als Infusion alle drei Wochen verabreicht. Die Dosis richtet sich nach dem Körpergewicht.

Für Erwachsene mit einer Transthyretin-Amyloidose mit leichten Nervenschädigungen kommt Tafamidis infrage. Bei leichten oder mittelschweren Nervenschädigungen kann Vutrisiran eingesetzt werden.

Das Institut für Qualität und Wirtschaftlichkeit im Gesundheitswesen (IQWiG) hat 2024 geprüft, ob Patisiran für Erwachsene mit Transthyretin-Amyloidose und Nervenschäden im Vergleich zu Tafamidis oder Vutrisiran Vor- oder Nachteile hat.

Der Hersteller legte eine geeignete Studie zur Auswertung vor. 42 Personen wurden mit Patisiran behandelt und 122 Personen mit Vutrisiran. Die Patientinnen und Patienten hatten leichte bis schwere Nervenschädigungen. Sie wurden etwa 1,5 Jahre untersucht. Es zeigten sich folgende Ergebnisse:

Es zeigten sich keine Vorteile von Patisiran im Vergleich zu Vutrisiran.

Schwere Nebenwirkungen: Hier deutet die Studie auf einen Nachteil von Patisiran hin. Mit Patisiran traten schwere Nebenwirkungen bei 43 von 100 Personen auf. Mit Vutrisiran war das bei 26 von 100 Personen der Fall. Dazu gehörten unter anderem Herzschwäche, schwere Infektionen, schwere Magen-Darm-Erkrankungen, schwere Verletzungen, Vergiftungen und durch Eingriffe bedingte Komplikationen sowie schwere Erkrankungen und Beschwerden an der Infusionsstelle.

Lebenserwartung: Hier zeigte sich kein Unterschied. In beiden Gruppen waren 2 bis 7 von 100 Personen während der Studienzeit gestorben.

Zudem zeigten sich keine Unterschiede bei Krankheitsbeschwerden und Gesundheitszustand.

Der Hersteller legte keine verwertbaren Daten zur gesundheitsbezogenen Lebensqualität vor.

Dieser Text fasst die wichtigsten Ergebnisse eines Gutachtens zusammen, das das IQWiG im Auftrag des Gemeinsamen Bundesausschusses ( G-BA) im Rahmen der Frühen Nutzenbewertung von Arzneimitteln erstellt hat. Der G-BA beschließt auf Basis des Gutachtens und eingegangener Stellungnahmen über den Zusatznutzen von Patisiran (Onpattro).