Einleitung
Asciminib (Handelsname Scemblix) ist seit August 2022 für vorbehandelte Erwachsene mit Philadelphia-Chromosom positiver, chronisch myeloischer Leukämie zugelassen.
Eine chronische myeloische Leukämie (CML) entsteht meist durch ein verändertes Chromosom, auch Philadelphia-Chromosom genannt. Fachleute sprechen dann von einer Philadelphia-Chromosom-positiven CML (Ph+ CML). Die CML ist eine bösartige Erkrankung des Knochenmarks, bei der sich insbesondere die Granulozyten und ihre unreifen Vorstufen (Blasten) unkontrolliert vermehren und vom Knochenmark ins Blut übertreten. Granulozyten gehören zu den weißen Blutkörperchen und sind ein wichtiger Bestandteil der Immunabwehr.
Da die Krankheit über Jahre nur sehr langsam voranschreitet, kann sie lange unbemerkt bleiben. Sie wird in drei Phasen eingeteilt:
Chronische Phase: Diese Phase ist fast immer beschwerdefrei. Die Krankheit wird deshalb meist zufällig bei einer Routine-Blutuntersuchung entdeckt.
Akzelerierte (beschleunigte) Phase: Schreitet die CML fort, verschlechtert sich das Blutbild. Im Blut werden mehr Blasten nachgewiesen. Die Betroffenen sind blass, fühlen sich müde und sind weniger leistungsfähig.
Blastenkrise: In dieser weit fortgeschrittenen Phase werden im Knochenmark immer mehr Blasten gebildet. Dies behindert auch die Bildung der roten Blutkörperchen ( Erythrozyten) und Blutplättchen ( Thrombozyten). Die Folgen einer Blastenkrise sind Infektanfälligkeit, Blutarmut und Gerinnungsstörungen. Eine Blastenkrise ist lebensbedrohlich.
Asciminib hemmt verschiedene Eiweißstoffe, die für die vermehrte Bildung der Blasten und ihrer Vorstufen verantwortlich sind. Auf diese Weise soll der Wirkstoff das Fortschreiten der CML aufhalten.
