Einleitung
Marstacimab (Handelsname Hympavzi) ist seit November 2024 zur dauerhaften Behandlung von Menschen mit mittelschwerer Hämophilie Typ A ohne Faktor-VIII-Hemmkörper und B ohne Faktor-IX-Hemmkörper ab 12 Jahren und ab einem Körpergewicht von 35 kg zugelassen.
Eine Hämophilie, häufig auch als „Bluterkrankheit“ bezeichnet, ist eine Erbkrankheit, bei der die Blutgerinnung gestört ist.
Das Blut enthält mehrere Bestandteile, die bei einer Verletzung dafür sorgen, dass sich schnell ein Blutgerinnsel bildet und so der Blutverlust gestoppt wird. Daran sind verschiedene Eiweiße beteiligt, die sogenannten Gerinnungsfaktoren. Wenn bestimmte Gerinnungsfaktoren fehlen, gerinnt das Blut langsamer oder gar nicht. Schon eine kleine Verletzung kann dann zu größeren Blutverlusten führen, daher der Name Bluterkrankheit.
Es gibt verschiedene Arten einer Hämophilie, abhängig davon, welcher Gerinnungsfaktor fehlt:
- Bei der Hämophilie A ist das Gen defekt, das zur Herstellung von Faktor VIII (antihämophiles Globulin A) benötigt wird.
- Bei der Hämophilie B ist das Gen defekt, das zur Herstellung von Faktor IX (antihämophiles Globulin B oder Christmas-Faktor) benötigt wird.
Marstacimab ist ein Wirkstoff, der die Funktion von Faktor VIII und Faktor IX imitiert und so die Blutgerinnung wiederherstellen soll.
