Einleitung

Pomalidomid (Handelsname Imnovid) ist seit Mai 2019 für Erwachsene mit multiplem Myelom zugelassen, die schon mindestens eine Therapie (unter anderem mit dem Wirkstoff Lenalidomid) erhalten haben. Es wird mit Bortezomib und Dexamethason kombiniert.

Das multiple Myelom ist eine seltene Krebserkrankung, bei der sich krankhaft veränderte Plasmazellen im Knochenmark unkontrolliert vermehren. Wenn die Erkrankung fortschreitet, wird der Knochen zerstört und die normale Blutbildung verhindert. Das kann zu Knochenschmerzen und -brüchen sowie zu einer Blutarmut (Anämie) führen. Ein multiples Myelom schwächt zudem das Immunsystem und ist eine lebensbedrohliche Erkrankung.

Der Wirkstoff soll das Wachstum der Tumorzellen hemmen.

Anwendung

Pomalidomid ist als Kapsel in vier Dosierungen verfügbar: 1, 2, 3 und 4 mg. Die Behandlung folgt einem 21-Tage-Behandlungszyklus: Der Wirkstoff wird an den ersten 14 Tagen einmal täglich als 4 mg-Kapsel eingenommen, darauf folgt eine 7-tägige Einnahmepause. Die Dosis kann im weiteren Verlauf angepasst werden. Die Behandlung wird beendet, wenn zu schwere Nebenwirkungen auftreten oder die Erkrankung trotz Therapie fortschreitet.

Andere Behandlungen

Für erwachsene Patientinnen und Patienten mit multiplem Myelom, die bereits mindestens eine Therapie (darunter Lenalidomid) erhalten haben, kommen folgende Therapieoptionen infrage:

  • Bortezomib in Kombination mit Doxorubicin oder Dexamethason
  • Lenalidomid in Kombination mit Dexamethason
  • Elotuzumab in Kombination mit Lenalidomid und Dexamethason
  • Carfilzomib in Kombination mit Lenalidomid und Dexamethason oder nur mit Dexamethason
  • Daratumumab in Kombination mit Lenalidomid und Dexamethason oder mit Bortezomib und Dexamethason

Bewertung

Das Institut für Qualität und Wirtschaftlichkeit im Gesundheitswesen (IQWiG) hat 2019 geprüft, ob Pomalidomid in Kombination mit Bortezomib und Dexamethason für Personen mit multiplem Myelom im Vergleich zu den Standardtherapien Vor- oder Nachteile hat.

Der Hersteller legte hierzu eine Studie mit 559 Patientinnen und Patienten vor. Davon erhielt die eine Hälfte Pomalidomid mit Bortezomib und Dexamethason, während die andere Gruppe nur mit Bortezomib und Dexamethason behandelt wurde. Alle Personen hatten bereits ein bis drei Therapien (darunter Lenalidomid) erhalten. Es zeigten sich folgende Ergebnisse:

Welche Vorteile hat Pomalidomid?

Gesundheitsstatus: Bei diesem Aspekt der gesundheitsbezogenen Lebensqualität wurden die Teilnehmenden der Studie befragt, wie sie ihre Gesundheit und Lebensqualität insgesamt einschätzen. Nur für die Personen mit ungünstiger Krankheitsprognose deutet die Studie auf einen Vorteil für Pomalidomid hin.

Kein Unterschied hingegen zeigte sich bei den Personen mit günstigerer Krankheitsprognose.

Welche Nachteile hat Pomalidomid?

Bei schweren Nebenwirkungen weist die Studie insgesamt auf einen Nachteil für Personen mit besonders günstiger Krankheitsprognose hin: Wenn sie Pomalidomid erhielten, traten schwere Nebenwirkungen bei etwa 93 von 100 Personen auf. Mit Bortezomib und Dexamethason war das bei etwa 60 von 100 Personen der Fall. Die schweren Nebenwirkungen traten hier zudem später auf.

Kein Unterschied zeigte sich hingegen bei Personen mit ungünstigerer Krankheitsprognose.

Darüber hinaus zeigten sich Nachteile für Pomalidomid für einzelne schwere Nebenwirkungen. Ob dieser gefundene Nachteil von Pomalidomid vorwiegend für Personen mit besonders günstiger Krankheitsprognose oder für alle Schweregrade der Erkrankung gleichermaßen besteht, wurde nicht untersucht.

Zu den einzelnen schweren Nebenwirkungen gehörten unter anderem Lungenembolien, venöse Thrombosen, Entzündungen und Infektionskrankheiten sowie Erkrankungen des Blutes und des Lymphsystems wie beispielsweise Neutropenien. Bei einer Neutropenie ist die Anzahl weißer Blutkörperchen so stark vermindert, dass sich das Risiko für schwere Infektionen erhöht.

Auch bei den folgenden Nebenwirkungen weist die Studie auf einen Nachteil von Pomalidomid hin:

Soziale Funktion: Bei diesem Aspekt der gesundheitsbezogenen Lebensqualität deutet die Studie auf einen Nachteil für die Personen mit Pomalidomid, die nur eine vorherige Therapie erhalten hatten, hin. Sie fühlten sich in ihrem Familienleben, bei Unternehmungen mit Freunden und anderen sozialen Aktivitäten stärker beeinträchtigt als die Personen, die nur mit Bortezomib und Dexamethason behandelt wurden.

Kein Unterschied hingegen zeigte sich bei den Personen, die bereits mehr als eine Behandlung erhalten hatten.

Wo zeigte sich kein Unterschied?

Lebenserwartung: Nach ersten Abschätzungen waren in beiden Gruppen 41 bis 45 von 100 Personen verstorben.

Gesundheitsbezogene Lebensqualität: Es zeigte sich bei vielen Aspekten kein Unterschied zwischen den Therapien. Dies betraf zum einen körperliche Aktivitäten des Alltags (körperliche Funktion), Beeinträchtigungen in Freizeit oder Arbeit (Rollenfunktion) aber auch andere Aspekte wie Konzentration oder Erinnerung (kognitive Funktion) sowie Gereiztheit oder Niedergeschlagenheit (emotionale Funktion). Auch bei Zukunftsperspektiven und dem eigenen Körperbild zeigte sich kein Unterschied.

Auch bei Aspekten wie

  • Erschöpfung
  • Übelkeit, Erbrechen und Durchfall
  • Schmerz
  • Atemnot
  • Schlaflosigkeit
  • Appetitlosigkeit
  • Krankheitssymptomen
  • Therapieabbrüchen wegen Nebenwirkungen
  • Erkrankungen des peripheren Nervensystems

zeigte sich kein Unterschied.

Verstopfung: Hier zeigte sich kein relevanter Unterschied.

Weitere Informationen

Dieser Text fasst die wichtigsten Ergebnisse der Gutachten zusammen, die das IQWiG im Auftrag des Gemeinsamen Bundesausschusses (G-BA) im Rahmen der Frühen Nutzenbewertung von Arzneimitteln erstellt hat. Der G-BA beschließt auf Basis der Gutachten und eingegangener Stellungnahmen über den Zusatznutzen von Pomalidomid (Imnovid).