Rurioctocog alfa pegol (Adynovi) bei Hämophilie A

Einleitung

Rurioctocog alfa pegol (Handelsname Adynovi) ist seit Januar 2018 zur Behandlung von Personen ab 12 Jahren mit Hämophilie Typ A zugelassen. Eine Hämophilie, häufig auch als „Bluterkrankheit“ bezeichnet, ist eine Erbkrankheit, bei der die gestört ist.

Das Blut enthält mehrere Bestandteile, die bei einer Verletzung dafür sorgen, dass sich schnell ein Blutgerinnsel bildet und so der Blutverlust gestoppt wird. Daran sind verschiedene Eiweiße beteiligt, die sogenannten Gerinnungsfaktoren. Wenn bestimmte Gerinnungsfaktoren fehlen, gerinnt das Blut langsamer oder gar nicht. Schon eine kleine Verletzung kann dann zu größeren Blutverlusten führen, daher der Name Bluterkrankheit.

Es gibt verschiedene Arten einer Hämophilie, abhängig davon, welcher Gerinnungsfaktor fehlt. Bei der Hämophilie A ist das Gen defekt, das zur Herstellung von Faktor VIII (antihämophiles Globulin A) benötigt wird.

Menschen mit dieser Erkrankung benötigen je nach Schweregrad einen Ersatz des fehlenden Faktors VIII, um die zu verbessern. Dieser Faktor VIII wird entweder aus menschlichem Blut gewonnen oder auf biotechnologischem Wege hergestellt.

Rurioctocog alfa pegol ist ein biotechnologisch hergestellter Ersatz für den Faktor VIII. Es kann zur Behandlung von Blutungen oder zur Vorbeugung eingesetzt werden, beispielsweise vor einer Zahnextraktion oder einer Operation.

Anwendung

Rurioctocog alfa pegol wird in eine Vene gespritzt. Die Dosis und die Dauer der Behandlung richten sich nach mehreren Faktoren: Dazu gehören das Körpergewicht und der Schweregrad der Bluterkrankheit. Auch die Stärke einer Blutung sowie die Größe eines geplanten Eingriffs spielen eine Rolle.

Andere Behandlungen

Für Personen mit Hämophilie A gibt es bereits seit Jahrzehnten eine Reihe von Präparaten mit Blutgerinnungsfaktor VIII, die zur Behandlung und Vorbeugung von Blutungen eingesetzt werden können. Diese können aus Blutspenden gewonnen oder künstlich mithilfe von gentechnisch veränderten Mikroorganismen oder in Zellkulturen hergestellt worden sein.

Bewertung

Das Institut für Qualität und Wirtschaftlichkeit im Gesundheitswesen (IQWiG) hat 2018 geprüft, ob Rurioctocog alfa pegol Vor- oder Nachteile für Personen mit Hämophilie A im Vergleich zu anderen Präparaten mit Blutgerinnungsfaktor VIII hat.

Um diese Frage zu beantworten, legte der Hersteller jedoch keine geeigneten Daten vor.

Weitere Informationen

Dieser Text fasst die wichtigsten Ergebnisse eines Gutachtens zusammen, das das IQWiG im Auftrag des Gemeinsamen Bundesausschusses () im Rahmen der Frühen Nutzenbewertung von Arzneimitteln erstellt hat. Der beschließt auf Basis des Gutachtens und eingegangener Stellungnahmen über den Zusatznutzen von Rurioctocog alfa pegol (Adynovi).

Institut für Qualität und Wirtschaftlichkeit im Gesundheitswesen (IQWiG). Rurioctocog alfa pegol (Hämophilie A) – Nutzenbewertung gemäß § 35a SGB V. Dossierbewertung; Auftrag A18-32. 13.08.2018. (IQWiG-Berichte; Band 658).

IQWiG-Gesundheitsinformationen sollen helfen, Vor- und Nachteile wichtiger Behandlungsmöglichkeiten und Angebote der Gesundheitsversorgung zu verstehen.

Ob eine der von uns beschriebenen Möglichkeiten im Einzelfall tatsächlich sinnvoll ist, kann im Gespräch mit einer Ärztin oder einem Arzt geklärt werden. Gesundheitsinformation.de kann das Gespräch mit Ärzten und anderen Fachleuten unterstützen, aber nicht ersetzen. Wir bieten keine individuelle Beratung.

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Erstellt am 15. August 2018
Nächste geplante Aktualisierung: 2021

Autoren/Herausgeber:

Institut für Qualität und Wirtschaftlichkeit im Gesundheitswesen (IQWiG)

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