Vosoritid (Voxzogo) bei Kindern ab 2 Jahren und Jugendlichen mit Achondroplasie

Körpergröße: Hier weisen die Studien auf einen Vorteil von Vosoritid hin. Die Kinder zwischen 2 und 5 Jahren mit Vosoritid wuchsen durchschnittlich 6,4 cm, die Kinder mit Placebo 5,4 cm. Die Kinder von 5 bis 17 Jahren wuchsen durchschnittlich um 5,9 cm mit Vosoritid und 4,3 cm mit Placebo.

Die ergänzend ausgewerteten Daten aus Langzeitstudien zeigen ebenfalls, dass der Vorteil von Vosoritid bei der Körpergröße nachhaltig ist.

In der Studie zeigten sich keine Nachteile einer Behandlung mit Vosoritid.

Lebenserwartung: Kein Kind war während der Studienzeit gestorben.

Selbstständigkeit (Selbstversorgung, Mobilität und Kognition) sowie Bewältigung und Einstellungen: Auch bei diesen Aspekten gab es keinen Unterschied.

Gesundheitsbezogene Lebensqualität: Hier zeigte sich kein Unterschied zwischen den Gruppen bei sozialen, körperlichen, emotionalen Aspekten sowie den schulischen Leistungen.

Schwere Nebenwirkungen traten in allen Gruppen bei etwa 5 bis 7 von 100 Kindern auf. Es gab auch hier keinen Unterschied.

Therapieabbrüche wegen Nebenwirkungen: Nur bei insgesamt einem Kind mit Vosoritid wurde die Therapie wegen Nebenwirkungen abgebrochen.

Auch bei Reaktionen an der Injektionsstelle gab es keinen Unterschied.

Der Hersteller legte keine geeigneten Daten dazu vor, wie sich zum Beispiel die Arm- und Beinlänge zur Körpergröße verhielt.