Vosoritid (Voxzogo) bei Kindern zwischen 4 Monaten und 2 Jahren mit Achondroplasie
Das Institut für Qualität und Wirtschaftlichkeit im Gesundheitswesen (IQWiG) hat 2024 geprüft, ob Vosoritid (Handelsname Voxzogo) für Kinder zwischen 4 Monaten und 2 Jahren mit Achondroplasie im Vergleich zu der bestmöglichen, unterstützenden Behandlung Vor- oder Nachteile hat.
Um diese Frage zu beantworteten, legte der Hersteller eine Studie mit unterschiedlichen Altersgruppen vor. In der einen Altersgruppe wurden die Daten von 16 Kindern im Alter von 6 Monaten bis 2 Jahren ausgewertet. In der zweiten Altersgruppe wurden 17 Kinder im Alter von bis zu 6 Monaten untersucht. In beiden Altersgruppen wurde die eine Hälfte der Kinder mit Vosoritid behandelt, die andere Hälfte erhielt ein Placebo. Zudem erhielten alle Kinder eine bestmögliche unterstützende Behandlung. Nach einem Jahr zeigten sich folgende Ergebnisse:
