„Off-Label-Use“: Worauf muss man achten?

“ bedeutet wörtlich „andere Verwendung als auf dem Etikett“ und sinngemäß „nicht bestimmungsgemäßer Gebrauch“. Gemeint ist damit, dass ein Arzneimittel gegen eine Krankheit eingesetzt wird, für die es von den Zulassungsbehörden keine Genehmigung hat. Oder dass zum Beispiel einem Kind ein Mittel verordnet wird, das eigentlich nur für Erwachsene zugelassen ist.

Jedes Arzneimittel, das in einer europäischen Apotheke erhältlich ist, muss von einer Zulassungsbehörde geprüft und zugelassen sein. In Europa ist dafür die „European Medicines Agency“ (EMA) zuständig. In Deutschland sind es das Bundesinstitut für Arzneimittel und Medizinprodukte (BfArM) und für einige Mittel wie Impfstoffe auch das Paul-Ehrlich-Institut (PEI).

Was versteht man unter dem Anwendungsgebiet?

Man findet im Beipackzettel unter „Anwendungsgebiete“ die Angabe, für wen das Medikament zugelassen ist. Das Anwendungsgebiet ergibt sich normalerweise aus der Erkrankung und der Personengruppe, bei der ein Medikament in Studien erprobt wurde. Manche Medikamente sind nur für Sonderformen einer Erkrankung und nur für bestimmte Personengruppen zugelassen, zum Beispiel für Frauen oder Männer, Kinder oder Erwachsene.

Manchmal eignet sich ein Medikament zur Behandlung mehrerer Erkrankungen oder Personengruppen (zum Beispiel Kinder und Erwachsene). Neue Medikamente werden oft erst einmal nur für eng festgelegte Formen einer Erkrankung und eine kleine Personengruppe zugelassen. Der Hersteller kann dann für weitere Formen der Erkrankung und Personengruppen (also jedes Anwendungsgebiet) eine eigene Zulassung beantragen.

Wenn Ärztinnen und Ärzte das Medikament für die zugelassenen Anwendungsgebiete einsetzen, spricht man von einem In-Label-Use.

Wann ist ein Off-Label-Use möglich?

Die Anwendung eines Medikaments bei Patientinnen und Patienten, für die das Medikament keine Zulassung der Arzneimittelbehörden hat, nennt man . Der Einsatz ist grundsätzlich möglich. Ärztliche Fachgesellschaften empfehlen jedoch, Medikamente nur dann „off-label“ zu verordnen, wenn wissenschaftliche Studien Nachweise für den Nutzen des Medikaments in dem nicht zugelassenen Anwendungsgebiet liefern.

Ärztinnen und Ärzte müssen darüber informieren, wenn sie ein Medikament außerhalb der Zulassung einsetzen wollen. Vor einer Behandlung mit Medikamenten im muss eine Patientin oder ein Patient über die möglichen Folgen und Risiken aufgeklärt werden. So ist es zum Beispiel wichtig zu wissen, wenn die Wirkungen und Nebenwirkungen eines Medikaments in der Off-Label-Anwendung noch nicht ausreichend geprüft sind. Falls während der Off-Label-Behandlung schwere Nebenwirkungen auftreten, können Ärztinnen und Ärzte unter Umständen haftbar gemacht werden.

Wann werden die Kosten für einen Off-Label-Use übernommen?

Die gesetzlichen Krankenkassen bezahlen nur in Ausnahmefällen Medikamente, die off-label eingesetzt werden. Zuvor müssen Expertinnen und Experten den Wissensstand zu den Anwendungsgebieten überprüfen, für die keine Zulassung besteht. Die Kostenübernahme hängt davon ab, ob die Expertengruppe den Off-Label-Einsatz positiv bewertet. In ihre Bewertung fließt unter anderem ein,

  • ob es sich um eine schwerwiegende Erkrankung handelt,
  • ob andere Therapiemöglichkeiten fehlen und
  • ob eine begründete Aussicht auf einen Behandlungserfolg besteht.

Auch der Hersteller muss zustimmen, dass sein Mittel off-label eingesetzt werden kann. Damit erklärt er sich auch bereit, zum Beispiel für schwere Nebenwirkungen zu haften. Erst dann kann das Medikament trotz auf Kosten der Krankenkassen verordnet werden. Es ist sinnvoll, die Kostenübernahme rechtzeitig mit der Krankenkasse zu klären.

Weitere Informationen über den Off-Label-Einsatz von Medikamenten veröffentlicht der Gemeinsame Bundesausschuss (G-BA).

Gemeinsamer Bundesausschuss (G-BA). Richtlinie über die Verordnung von Arzneimitteln in der vertragsärztlichen Versorgung (Arzneimittel-Richlinie / AM-RL). 2022.

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Aktualisiert am 19. September 2022
Nächste geplante Aktualisierung: 2025

Herausgeber:

Institut für Qualität und Wirtschaftlichkeit im Gesundheitswesen (IQWiG)

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