Off-Label-Use bzw. Off-Label-Anwendung bedeutet sinngemäß: nicht bestimmungsgemäßer Gebrauch. Gemeint ist damit der Einsatz eines Arzneimittels gegen eine Krankheit oder für eine Personengruppe, für die es von den Zulassungsbehörden keine Genehmigung hat – wenn also zum Beispiel ein Medikament, das nur zur Behandlung von Darmkrebs zugelassen ist, auch bei Augenerkrankungen eingesetzt wird. Oder wenn ein Kind ein Mittel erhält, das nur für Erwachsene zugelassen ist.
Wenn eine Ärztin oder ein Arzt ein Medikament im Off-Label-Use anwenden will, muss sie oder er über die Gründe und Risiken aufklären. Die Krankenkassen übernehmen die Kosten für Medikamente, die außerhalb der Zulassung („off-label“) angewendet werden, nur in Ausnahmefällen.