Ivacaftor / Tezacaftor / Elexacaftor (Kaftrio) für Personen ab 2 Jahre mit mindestens einer Nicht-Klasse-I-Mutation, ohne F508del- und Gating-Mutation
Das Institut für Qualität und Wirtschaftlichkeit im Gesundheitswesen (IQWiG) hat 2025 geprüft, welche Vor- und Nachteile die Fixkombination Ivacaftor / Tezacaftor / Elexacaftor (Handelsname Kaftrio) für Personen ab 2 Jahren mit Mukoviszidose und mindestens einer Nicht-Klasse-I-Mutation, ohne F508del- und Gating-Mutation im Vergleich zu einer unterstützenden Behandlung ( BSC) hat.
Zu dieser Frage legte der Hersteller eine Studie mit Personen zwischen 6 und 87 Jahren vor: 205 Personen erhielten morgens die Dreierkombination Ivacaftor / Tezacaftor / Elexacaftor sowie abends zusätzlich Ivacaftor und 102 Personen ein Placebo. Alle Teilnehmenden erhielten zusätzlich eine unterstützende Therapie (wie beispielsweise Antibiotika bei Lungenentzündungen oder Physiotherapie). Sie wurden ein halbes Jahr untersucht. Es zeigten sich folgende Ergebnisse:
