Ivacaftor /Tezacaftor / Elexacaftor (Kaftrio) für Personen ab 12 Jahren mit Mukoviszidose und homozygoter 508del-Mutation

Schwere akute Krankheitsschübe der Atemwege: Die Studie deutet darauf hin, dass bei mit der Dreierkombination Ivacaftor / Tezacaftor / Elexacaftor behandelten Personen schwere akute Krankheitsschübe seltener sind als bei mit der Zweierkombination behandelten Personen: Mit der Dreierkombination hatte etwa 1 von 100 Personen damit zu tun, während dies mit der Zweierkombination etwa 10 von 100 Personen waren.

Atembeschwerden: Bei Atembeschwerden deutet die Studie auf einen Vorteil der Dreierkombination hin: In der Studie verbesserten sich die Atembeschwerden mit der Dreierkombination bei etwa 46 von 100 Personen, während dies mit der Zweierkombination bei nur etwa 10 von 100 Personen der Fall war.

Gewichtsprobleme: Personen mit Mukoviszidose nehmen häufig ungewollt ab. Hier deuten erste Schätzungen darauf hin, dass Jungen und Männer während der Einnahme der Dreierkombination besser ihr Gewicht halten konnten: Mit der Dreierkombination verbesserten sich Gewichtsprobleme bei etwa 33 von 100 Jungen oder Männern, während dies mit der Zweierkombination nur bei etwa 3 von 100 Jungen oder Männern der Fall war. Für Mädchen oder Frauen zeigte sich kein Unterschied.

Gesundheitsbezogene Lebensqualität: Erste Schätzungen deuten für die Aspekte körperliches Wohlbefinden, Vitalität, Rollenfunktion, Therapiebelastung und subjektive Gesundheitseinschätzung auf einen Vorteil der Dreierkombination Ivacaftor / Tezacaftor / Elexacaftor im Vergleich zur Zweierkombination Ivacaftor / Tezacaftor hin.

Erkrankungen der Haut: Die Studie deutet bei diesen Nebenwirkungen auf einen Nachteil der Dreierkombination Ivacaftor / Tezacaftor / Elexacaftor für Jungen oder Männer hin. Mit der Dreierkombination hatten etwa 27 von 100 Männern damit zu tun, während keiner der mit der Zweierkombination behandelten Jungen oder Männer daran erkrankte. Für Mädchen oder Frauen zeigte sich kein Unterschied.

Lebenserwartung: In der Studienzeit war keine Person verstorben.

Zudem zeigte sich kein Unterschied bei:

• Magen-Darm-Beschwerden
• Verschiedenen Aspekten der gesundheitsbezogenen Lebensqualität wie Gefühlslage, soziale Einschränkungen, Körperbild und Essstörungen
• schweren Nebenwirkungen
• Therapieabbrüchen aufgrund von Nebenwirkungen

Akute Krankheitsschübe der Atemwege: Die Studie enthält hierzu keine geeigneten Daten.