Ivacaftor /Tezacaftor / Elexacaftor (Kaftrio) für Personen ab 12 Jahren mit Mukoviszidose und homozygoter 508del-Mutation

Das Institut für Qualität und Wirtschaftlichkeit im Gesundheitswesen (IQWiG) hat zuletzt 2021 geprüft, welche Vor- und Nachteile die Fixkombination Ivacaftor / Tezacaftor / Elexacaftor in Kombination mit Ivacaftor für Personen ab 12 Jahren mit Mukoviszidose und homozygoter F508del-Mutation im Vergleich zu einer Behandlung mit Ivacaftor / Lumacaftor oder mit Ivacaftor / Tezacaftor in Kombination mit Ivacaftor hat.

Zu dieser Frage legte der Hersteller eine Studie vor: 88 Personen erhielten die Dreierkombination Ivacaftor / Tezacaftor / Elexacaftor in Kombination mit Ivacaftor und 88 Personen erhielten die Zweierkombination Ivacaftor / Tezacaftor in Kombination mit Ivacaftor.

Nach etwa einem halben Jahr zeigten sich folgende Ergebnisse:

Welche Vorteile hat die Fixkombination?

Schwere akute Krankheitsschübe der Atemwege: Die Studie deutet darauf hin, dass bei mit der Dreierkombination Ivacaftor / Tezacaftor / Elexacaftor behandelten Personen schwere akute Krankheitsschübe seltener sind als bei mit der Zweierkombination behandelten Personen: Mit der Dreierkombination hatte etwa 1 von 100 Personen damit zu tun, während dies mit der Zweierkombination etwa 10 von 100 Personen waren.

Atembeschwerden: Bei Atembeschwerden deutet die Studie auf einen Vorteil der Dreierkombination hin: In der Studie verbesserten sich die Atembeschwerden mit der Dreierkombination bei etwa 46 von 100 Personen, während dies mit der Zweierkombination bei nur etwa 10 von 100 Personen der Fall war.

Gewichtsprobleme: Personen mit Mukoviszidose nehmen häufig ungewollt ab. Hier deuten erste Schätzungen darauf hin, dass Jungen und Männer während der Einnahme der Dreierkombination besser ihr Gewicht halten konnten: Mit der Dreierkombination verbesserten sich Gewichtsprobleme bei etwa 33 von 100 Jungen oder Männern, während dies mit der Zweierkombination nur bei etwa 3 von 100 Jungen oder Männern der Fall war. Für Mädchen oder Frauen zeigte sich kein Unterschied.

Gesundheitsbezogene Lebensqualität: Erste Schätzungen deuten für die Aspekte körperliches Wohlbefinden, Vitalität, Rollenfunktion, Therapiebelastung und subjektive Gesundheitseinschätzung auf einen Vorteil der Dreierkombination Ivacaftor / Tezacaftor / Elexacaftor im Vergleich zur Zweierkombination Ivacaftor / Tezacaftor hin.

Welche Nachteile hat die Wirkstoffkombination?

Erkrankungen der Haut: Die Studie deutet bei diesen Nebenwirkungen auf einen Nachteil der Dreierkombination Ivacaftor / Tezacaftor / Elexacaftor für Jungen oder Männer hin. Mit der Dreierkombination hatten etwa 27 von 100 Männern damit zu tun, während keiner der mit der Zweierkombination behandelten Jungen oder Männer daran erkrankte. Für Mädchen oder Frauen zeigte sich kein Unterschied.

Wo zeigte sich kein Unterschied?

Lebenserwartung: In der Studienzeit war keine Person verstorben.

Zudem zeigte sich kein Unterschied bei:

  • Magen-Darm-Beschwerden
  • Verschiedenen Aspekten der gesundheitsbezogenen Lebensqualität wie Gefühlslage, soziale Einschränkungen, Körperbild und Essstörungen
  • schweren Nebenwirkungen
  • Therapieabbrüchen aufgrund von Nebenwirkungen

Welche Fragen sind noch offen?

Akute Krankheitsschübe der Atemwege: Die Studie enthält hierzu keine geeigneten Daten.

Institut für Qualität und Wirtschaftlichkeit im Gesundheitswesen (IQWiG). Ivacaftor (Kombination mit Ivacaftor/Tezacaftor/Elexacaftor; zystische Fibrose, ab 12 Jahre, F508del Mutation, homozygot) – Nutzenbewertung gemäß § 35a SGB V. Dossierbewertung; Auftrag A20-77. 27.11.2020. (IQWiG-Berichte; Band 1008).

Institut für Qualität und Wirtschaftlichkeit im Gesundheitswesen (IQWiG). Ivacaftor (Kombination mit Ivacaftor/Tezacaftor/Elexacaftor; zystische Fibrose, ab 12 Jahre, F508del Mutation, homozygot) – Addendum zum Auftrag A20-77; Auftrag A21-03. 01.02.2021. (IQWiG-Berichte; Band 1041).

IQWiG-Gesundheitsinformationen sollen helfen, Vor- und Nachteile wichtiger Behandlungsmöglichkeiten und Angebote der Gesundheitsversorgung zu verstehen.

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Erstellt am 07. Juni 2022
Nächste geplante Aktualisierung: 2025

Herausgeber:

Institut für Qualität und Wirtschaftlichkeit im Gesundheitswesen (IQWiG)

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