Ivacaftor /Tezacaftor / Elexacaftor (Kaftrio) für Kinder ab 6 Jahren mit Mukoviszidose und heterozygoter F508del-Mutation mit Minimalfunktions-Mutation
Das Institut für Qualität und Wirtschaftlichkeit im Gesundheitswesen (IQWiG) hat 2022 geprüft, welche Vor- und Nachteile die Fixkombination Ivacaftor / Tezacaftor / Elexacaftor in Kombination mit Ivacaftor für Kinder von 6 bis 11 Jahren mit Mukoviszidose und heterozygoter F508del-Mutation im Vergleich zu einer bestmöglichen, unterstützenden Behandlung ( BSC) hat. Eine unterstützende Behandlung soll individuell an die Bedürfnisse der Patientin oder des Patienten angepasst werden und beispielsweise Beschwerden wie Atemnot lindern sowie die Lebensqualität verbessern. Zu einer BSC gehören unter anderem Inhalationstherapien, Antibiotika, schleimlösende Medikamente, Physiotherapie und eine angepasste Ernährung. Für den Vergleich legte der Hersteller eine Studie mit 121 Kindern vor. Die Hälfte von ihnen erhielt die Dreierkombination Ivacaftor / Tezacaftor / Elexacaftor in Kombination mit Ivacaftor, die andere Hälfte erhielt ein Placebo. Alle Kinder erhielten zusätzlich eine unterstützende Therapie.
Nach etwa einem halben Jahr zeigten sich folgende Ergebnisse:
