Ivacaftor /Tezacaftor / Elexacaftor (Kaftrio) für Kinder ab 6 Jahren mit Mukoviszidose und heterozygoter F508del-Mutation mit Minimalfunktions-Mutation

Das Institut für Qualität und Wirtschaftlichkeit im Gesundheitswesen (IQWiG) hat 2022 geprüft, welche Vor- und Nachteile die Fixkombination Ivacaftor / Tezacaftor / Elexacaftor in Kombination mit Ivacaftor für Kinder von 6 bis 11 Jahren mit Mukoviszidose und heterozygoter F508del-Mutation im Vergleich zu einer bestmöglichen, unterstützenden Behandlung () hat. Eine unterstützende Behandlung soll individuell an die Bedürfnisse der Patientin oder des Patienten angepasst werden und beispielsweise Beschwerden wie Atemnot lindern sowie die Lebensqualität verbessern. Zu einer gehören unter anderem Inhalationstherapien, , schleimlösende Medikamente, und eine angepasste Ernährung. Für den Vergleich legte der Hersteller eine Studie mit 121 Kindern vor. Die Hälfte von ihnen erhielt die Dreierkombination Ivacaftor / Tezacaftor / Elexacaftor in Kombination mit Ivacaftor, die andere Hälfte erhielt ein . Alle Kinder erhielten zusätzlich eine unterstützende .

Nach etwa einem halben Jahr zeigten sich folgende Ergebnisse:

Welche Vorteile hat die Fixkombination?

Akute Krankheitsschübe der Atemwege: Die Studie deutet darauf hin, dass bei Kindern, die mit der Dreierkombination Ivacaftor / Tezacaftor / Elexacaftor plus Ivacaftor behandelt wurden, schwere akute Krankheitsschübe seltener auftraten als in der Vergleichsgruppe, die ein erhielten. Mit der Dreierkombination plus Ivacaftor hatten etwa 2 von 100 Kinder solche Schübe, in der Gruppe mit etwa 26 von 100 Kinder.

Bei den schweren akuten Krankheitsschüben der Atemwege zeigte sich hingegen kein Unterschied.

Bauchschmerzen: Auch hier deutet die Studie auf einen Vorteil der Kombination hin. Mit Ivacaftor / Tezacaftor / Elexacaftor plus Ivacaftor traten Bauchschmerzen bei 8 von 100 Kindern auf. Mit war das bei 28 von 100 Kindern der Fall.

Welche Nachteile hat die Fixkombination?

Es zeigten sich keine Nachteile von Ivacaftor / Tezacaftor / Elexacaftor plus Ivacaftor.

Wo zeigte sich kein Unterschied?

Lebenserwartung: In der Studienzeit war kein Kind verstorben.

Gesundheitsbezogene Lebensqualität: Es zeigte sich kein Unterschied bei Aspekten wie beispielsweise körperlichem Wohlbefinden, sozialen Einschränkungen, Essstörungen oder Therapiebelastung.

Zudem zeigte sich kein Unterschied bei:

  • Magen-Darm-Beschwerden
  • Atembeschwerden
  • Schweren Nebenwirkungen
  • Therapieabbrüchen wegen Nebenwirkungen

Institut für Qualität und Wirtschaftlichkeit im Gesundheitswesen (IQWiG). Ivacaftor/Tezacaftor/Elexacaftor (Kombination mit Ivacaftor; zystische Fibrose, 6 bis 11 Jahre, F508del-Mutation, MF-Mutation, heterozygot) – Nutzenbewertung gemäß § 35a SGB V. Dossierbewertung; Auftrag A22-15, A22-21.12.05.2022. (IQWiG-Berichte; Band 1355).

IQWiG-Gesundheitsinformationen sollen helfen, Vor- und Nachteile wichtiger Behandlungsmöglichkeiten und Angebote der Gesundheitsversorgung zu verstehen.

Ob eine der von uns beschriebenen Möglichkeiten im Einzelfall tatsächlich sinnvoll ist, kann im Gespräch mit einer Ärztin oder einem Arzt geklärt werden. Gesundheitsinformation.de kann das Gespräch mit Ärzten und anderen Fachleuten unterstützen, aber nicht ersetzen. Wir bieten keine individuelle Beratung.

Unsere Informationen beruhen auf den Ergebnissen hochwertiger Studien. Sie sind von einem Autoren-Team aus Medizin, Wissenschaft und Redaktion erstellt und von Expertinnen und Experten außerhalb des IQWiG begutachtet. Wie wir unsere Texte erarbeiten und aktuell halten, beschreiben wir ausführlich in unseren Methoden.

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Erstellt am 07. Juni 2022
Nächste geplante Aktualisierung: 2025

Herausgeber:

Institut für Qualität und Wirtschaftlichkeit im Gesundheitswesen (IQWiG)

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