Ivacaftor /Tezacaftor / Elexacaftor (Kaftrio) für Personen ab 12 Jahren mit Mukoviszidose und heterozygoter CFTR-Mutation

Das Institut für Qualität und Wirtschaftlichkeit im Gesundheitswesen (IQWiG) hat zuletzt 2021 geprüft, welche Vor- und Nachteile die Fixkombination Ivacaftor / Tezacaftor / Elexacaftor in Kombination mit Ivacaftor für Personen ab 12 Jahren mit Mukoviszidose und heterozygoter CFTR-Mutation im Vergleich zur Standardbehandlung hat.

Zu dieser Frage legte der Hersteller eine Studie vor: 201 Personen erhielten Ivacaftor / Tezacaftor / Elexacaftor in Kombination mit Ivacaftor und 204 Personen erhielten ein Scheinmedikament (). Alle Personen bekamen zusätzlich eine .

Nach etwa einem halben Jahr zeigten sich folgende Ergebnisse:

Welche Vorteile hat die Fixkombination?

Akute Krankheitsschübe der Atemwege: Erste Schätzungen deuten hier darauf hin, dass bei mit der Fixkombination behandelten Personen Krankheitsschübe seltener waren.

Krankenhausaufenthalte aufgrund von Krankheitsschüben der Atemwege: Auch hier deuten erste Schätzungen auf einen Vorteil der Fixkombination hin.

Atembeschwerden: Bei Atembeschwerden weisen erste Schätzungen auf einen Vorteil der Fixkombination hin: In der Studie verbesserten sich die Atembeschwerden mit der Fixkombination bei etwa 52 von 100 Personen, während dies ohne die Fixkombination bei nur etwa 7 von 100 Personen der Fall war.

Gewichtsprobleme: Personen mit Mukoviszidose nehmen häufig ungewollt ab. Hier deuten erste Schätzungen für Patientinnen und Patienten ab 18 Jahren darauf hin, dass sie während der Einnahme der Fixkombination besser ihr Gewicht halten konnten: Mit der Fixkombination verbesserten sich Gewichtsprobleme bei etwa 37 von 100 Personen, während dies ohne Fixkombination nur bei etwa 15 von 100 Personen der Fall war. Für jüngere Personen zeigte sich kein Unterschied.

Gesundheitsbezogene Lebensqualität: Erste Schätzungen deuten für die Aspekte Vitalität, Rollenfunktion, Essstörungen, subjektive Gesundheitseinschätzung, Körperbild, Gefühlslage und Therapiebelastung auf einen Vorteil der Fixkombination hin. Außerdem deuten erste Schätzungen für Patientinnen und Patienten ab 18 Jahren für die Aspekte körperliches Wohlbefinden und soziale Einschränkungen auf einen Vorteil der Fixkombination hin. Bei jüngeren Personen zeigte sich für die letztgenannten Aspekte kein Unterschied.

Welche Nachteile hat die Wirkstoffkombination?

Es zeigten sich keine Nachteile von Ivacaftor / Tezacaftor / Elexacaftor in Kombination mit Ivacaftor verglichen mit einem .

Wo zeigte sich kein Unterschied?

Lebenserwartung: In der Studienzeit war keine Person verstorben.

Zudem zeigte sich kein Unterschied bei:

  • Magen-Darm-Beschwerden
  • schweren Nebenwirkungen
  • Therapieabbrüchen aufgrund von Nebenwirkungen

Institut für Qualität und Wirtschaftlichkeit im Gesundheitswesen (IQWiG). Ivacaftor (Kombination mit Ivacaftor/Tezacaftor/Elexacaftor; zystische Fibrose, ab 12 Jahre, F508del Mutation, MF-Mutation, heterozygot) – Nutzenbewertung gemäß § 35a SGB V. Dossierbewertung; Auftrag A20-83. 27.11.2020. (IQWiG-Berichte; Band 1010).

Institut für Qualität und Wirtschaftlichkeit im Gesundheitswesen (IQWiG). Ivacaftor (Kombination mit Ivacaftor/Tezacaftor/Elexacaftor; zystische Fibrose, ab 12 Jahre, F508del Mutation, MF-Mutation, heterozygot) – Addendum zum Auftrag A20-83; Auftrag A21-04. 29.01.2021. (IQWiG-Berichte; Band 1039).

IQWiG-Gesundheitsinformationen sollen helfen, Vor- und Nachteile wichtiger Behandlungsmöglichkeiten und Angebote der Gesundheitsversorgung zu verstehen.

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Erstellt am 07. Juni 2022
Nächste geplante Aktualisierung: 2025

Herausgeber:

Institut für Qualität und Wirtschaftlichkeit im Gesundheitswesen (IQWiG)

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