Deutivacaftor / Tezacaftor / Vanzacaftor (Alyftrek) bei zystischer Fibrose (Mukoviszidose)

Die Kombination gibt es als Tablette. Die Dosierung und wie oft die Kombination gegeben wird, orientieren sich am Körpergewicht und den weiteren Therapien. Das Medikament wird mit einer fetthaltigen Mahlzeit eingenommen.

Für Personen ab 6 Jahre mit Mukoviszidose und mindestens 1 Nicht-Klasse-I-Mutation kommt Ivacaftor / Tezacaftor / Elexacaftor in Kombination mit Ivacaftor infrage.

Das Institut für Qualität und Wirtschaftlichkeit im Gesundheitswesen (IQWiG) hat 2026 geprüft, ob Deutivacaftor / Tezacaftor / Vanzacaftor bei Mukoviszidose und mindestens 1 Nicht-Klasse-I-Mutation im Vergleich zu Ivacaftor / Tezacaftor / Elexacaftor in Kombination mit Ivacaftor Vor- oder Nachteile hat.

Um diese Frage zu beantworten, legte der Hersteller 2 Studien vor. In beiden Studien waren die Personen mindestens 12 Jahre alt. Für Kinder zwischen 6 und 11 Jahren kann daher keine Aussage über die Vor- oder Nachteile der Therapie getroffen werden. Zudem konnten die Studien nur getrennt voneinander ausgewertet werden, da Patientinnen und Patienten mit unterschiedlichen Mutationen im CFTR-Gen eingeschlossen wurden.

Insgesamt wurden 971 Patientinnen und Patienten untersucht. Die eine Hälfte wurde mit Deutivacaftor / Tezacaftor / Vanzacaftor behandelt, die andere mit Ivacaftor / Tezacaftor / Elexacaftor plus Ivacaftor. Sie wurden etwa 1 Jahr behandelt. Es zeigten sich folgende Ergebnisse:

Schwere akute Krankheitsschübe der Atemwege: 1 Studie deutet darauf hin, dass mit Deutivacaftor / Tezacaftor / Vanzacaftor schwere akute Krankheitsschübe seltener sind als mit der Vergleichstherapie: Mit Deutivacaftor / Tezacaftor / Vanzacaftor hatten 5 von 100 Personen damit zu tun, während es mit der Vergleichstherapie bei 13 von 100 Personen waren. Die Patientinnen und Patienten waren heterozygot bezüglich F508del- und Minimalfunktionsmutation.

Für Patientinnen und Patienten in der anderen Studie zeigte sich kein Unterschied. Sie waren entweder homozygot für die F508del-Mutation, heterozygot bezüglich F508del-Mutation und Gating-Mutation oder Restfunktionsmutation, oder sie hatten mindestens 1 andere Mutation, die auf Ivacaftor / Tezacaftor / Elexacaftor anspricht und keine F508del-Mutation ist.

Es zeigten sich keine Nachteile von Deutivacaftor / Tezacaftor / Vanzacaftor im Vergleich zu Ivacaftor / Tezacaftor / Elexacaftor plus Ivacaftor in beiden Studien.

Lebenserwartung: In den Studien war keine Person gestorben.

Schweren Nebenwirkungen: Hier zeigte sich in beiden Studien kein Unterschied. Sie traten bei 8 bis 11 von 100 Personen auf. Auch bei Therapieabbrüchen zeigte sich kein Unterschied: 2 bis 5 von 100 Patientinnen und Patienten brachen die Therapie wegen Nebenwirkungen ab.

Zudem zeigte sich kein Unterschied bei:

• nicht-schweren akuten Krankheitsschüben der Atemwege
• krankheitsbedingten Beschwerden wie Atmungssystem, Magen-Darm-Beschwerden oder Gewichtsproblemen
• gesundheitsbezogener Lebensqualität wie beispielsweise körperlichem Wohlbefinden, Gefühlslage oder sozialen Einschränkungen

Dieser Text fasst die wichtigsten Ergebnisse des Gutachtens zusammen, das das IQWiG im Auftrag des Gemeinsamen Bundesausschusses ( GBA) im Rahmen der Frühen Nutzenbewertung von Arzneimitteln erstellt hat. Der GBA beschließt auf Basis der Gutachten und eingegangener Stellungnahmen über den Zusatznutzen von Deutivacaftor / Tezacaftor / Vanzacaftor (Alyftrek).