Vorbeugen, untersuchen, behandeln: Was prüft die evidenzbasierte Medizin?

Grundsätzlich sollten vorbeugende Maßnahmen genauso geprüft werden wie Behandlungen, nämlich in randomisierten kontrollierten Studien. Das ist aber oft schwierig. Um zum Beispiel herauszufinden, ob mehr Bewegung und eine kalorien- und fettärmere Ernährung vor Diabetes schützen können, ist folgendes nötig:

• Eine sehr große Zahl gesunder Menschen müsste bereit sein, sich zufällig einer Gruppe zuteilen zu lassen, die über Jahre hinweg ihre Ernährung umstellt und an einem Sportprogramm teilnimmt – oder zu einer Kontrollgruppe, die nicht dazu angeleitet wird.
• Diese Menschen müssten über Jahrzehnte beobachtet werden, damit gesundheitliche Unterschiede erkennbar würden.

Da randomisierte Studien zur Vorbeugung von Erkrankungen mit gesunden Menschen sehr aufwendig sind, wird in solchen Studien oft eine Gruppe von Personen gewählt, die bereits ein erhöhtes Risiko für eine Erkrankung haben. Beim Typ-2-Diabetes trifft das zum Beispiel auf Menschen über 45 Jahre zu, die übergewichtig sind oder bereits leicht erhöhte Blutzuckerwerte haben. Für diese Personen gibt es bereits randomisierte Studien zur Frage, wie sich der „Lebensstil“ auf eine Erkrankung auswirkt: Die Ergebnisse legen nahe, dass ein Typ-2-Diabetes mit einer Lebensstil-Änderung zwar nicht völlig vermieden, aber zumindest aufgeschoben werden kann. Die Empfehlung der Hausärztin an Herrn Müller, sich mehr zu bewegen und anders zu ernähren, hat also eine wissenschaftliche Grundlage.

Eine richtige Diagnose ist die Voraussetzung für eine gute Beratung und Behandlung. Aus der Diagnose ergibt sich, ob überhaupt eine Behandlung nötig ist und wenn ja, welche Alternativen es gibt. Der Wert einer Diagnose zeigt sich vor allem darin, ob sie die richtige Behandlungsentscheidung ermöglicht. Eine Diagnosemethode muss deshalb zum einen daraufhin geprüft werden, ob sie verlässliche Ergebnisse liefert. Zum anderen müssen Studien klären, ob die Untersuchung oder der Test tatsächlich hilft, die Behandlung und damit letztlich die Gesundheit zu verbessern.

Ein idealer Diagnose-Test ist leicht anzuwenden, billig und sehr zuverlässig: Er erkennt alle Menschen, die die untersuchte Erkrankung haben (dies nennt man auch die Sensitivität eines Tests). Und er gibt korrekt Auskunft, wer von der Erkrankung nicht betroffen ist ( Spezifität eines Tests). Anders ausgedrückt: Ein zuverlässiger Test macht keine sogenannten falsch-positiven Angaben (in unserem Beispiel, dass Herr Müller Diabetes hat, obwohl das gar nicht stimmt). Ebenso liefert er keine falsch-negativen Ergebnisse (etwa dass Herr Müller keinen Diabetes hat, obwohl er erkrankt ist).

Allerdings gibt es kaum Untersuchungen, die so verlässlich sind, dass sie immer richtigliegen. Die allermeisten Tests liefern ab und zu falsche Ergebnisse. Deshalb kommt es darauf an, zu wissen: Wie oft ergibt ein Test falsch-positive und falsch-negative Ergebnisse? Und wie lässt sich das erste Testergebnis am besten überprüfen?

Glücklicherweise sind diese Fragen in Studien gut zu untersuchen. Oft gibt es bereits ein Standard-Untersuchungsverfahren, um eine bestimmte Erkrankung zu erkennen – der sogenannte Goldstandard. Wird ein neuer Test entwickelt, lassen sich seine Ergebnisse in einer Studie mit denen des bisherigen Goldstandards vergleichen. Dazu werden beispielsweise Menschen in verschiedenen Stadien einer Erkrankung mit beiden Tests untersucht. Das geschieht „verblindet“, das heißt die Untersuchenden wissen nicht, was der jeweils andere Test ergeben hat. Anschließend werden die Ergebnisse verglichen.

Wichtiger noch sind Studien, die nicht nur die Genauigkeit eines medizinischen Untersuchungsverfahrens prüfen, sondern auch, ob es den Erfolg der Behandlung beeinflusst. Dies ist die für Patientinnen und Patienten entscheidende Frage: Denn eine zusätzliche Untersuchung ist streng genommen nur dann medizinisch sinnvoll, wenn sie die Behandlung verbessert. Auch diese Frage lässt sich mit randomisierten kontrollierten Studien klären.

In der Krebstherapie zum Beispiel hilft ein spezieller Test einzuschätzen, ob bei einer Patientin oder einem Patienten eine Chemotherapie sinnvoll sein könnte. Die Diagnosemethode sucht im Erbgut des Tumors nach bestimmten Veränderungen. Manche dieser Veränderungen beschleunigen zum Beispiel das Wachstum von Krebszellen. Heute werden Medikamente entwickelt, die gezielt das Wachstum von Krebs mit solchen Veränderungen eindämmen sollen. Diese Art der Chemotherapie nennt man „zielgerichtete Therapie“.

Auch der Nutzen solcher Kombinationen aus Untersuchung und Behandlung muss in Studien geprüft werden. Dazu braucht man Studien, die eine zielgerichtete Therapie mit einer herkömmlichen Chemotherapie vergleichen – und zwar bei Patienten, in deren Tumor die Veränderung gefunden wurde und bei Patienten, bei denen er nicht gefunden wurde.

Stellt sich dann heraus, dass die zielgerichtete Therapie bei den Patienten mit der Veränderung erfolgreicher war als bei den Patienten ohne, belegt das auch den Nutzen des Tests auf diese Veränderung. Das heißt: Es ist dann sinnvoll und nützlich, einen entsprechenden Test durchzuführen.

Bei Früherkennungstests werden Menschen ohne Beschwerden daraufhin untersucht, ob sie eine bisher unerkannte Erkrankung haben. Auch der Wert dieser Untersuchungen hängt davon ab, wie verlässlich sie sind – also davon, wie oft sie richtige Ergebnisse liefern. Entscheidend ist aber, dass sich durch einen Früherkennungstest die Heilungschancen verbessern oder ein anderer gesundheitlicher Vorteil besteht. Um das herauszufinden, braucht man Studien, die die möglichen Vor- und Nachteile solcher Untersuchungen prüfen.

Eine Behandlung – ob mit einem Medikament, einer Operation oder einer anderen Methode – wird idealerweise mit einer randomisierten kontrollierten Studie untersucht. Dabei werden die Teilnehmenden per Zufall auf zwei oder mehr Gruppen aufgeteilt:

• eine Gruppe erhält die zu testende Behandlung,
• die anderen eine Vergleichsbehandlung, eine Scheintherapie ( Placebo) oder keine Behandlung.

Nur anhand der Ergebnisse solcher Vergleiche lässt sich sicher sagen, ob die untersuchte Behandlung wirklich einen Nutzen oder Vorteile gegenüber der Vergleichsbehandlung hat.

Doch auch bei randomisierten kontrollierten Studien liegt die Tücke im Detail. Um eine aussagekräftige Studie zu erkennen, ist es wichtig, sie auf viele verschiedene Kriterien hin zu überprüfen. In systematischen Übersichten werden die vorhandenen verlässlichen Studien zu einer medizinischen Frage bewertet und zusammengefasst.

Schwieriger kann die Bewertung einer Behandlung sein, wenn sie viele verschiedene Elemente umfasst – so wie es bei Herrn Müller der Fall sein könnte. Menschen mit Typ-2-Diabetes wird oft ein ganzes Bündel an Maßnahmen empfohlen: Neben einer Gewichtsabnahme und Bewegung oft eine Medikamenten- oder auch Insulinbehandlung. Zudem haben viele Betroffene weitere gesundheitliche Probleme wie Bluthochdruck. Herr Müller und seine Hausärztin müssen also gemeinsam prüfen und abwägen: Was ist die empfohlene Standardtherapie, und ist sie für Herrn Müller sinnvoll? Dabei helfen können ihnen evidenzbasierte Leitlinien oder Empfehlungen, wie sie strukturierte Behandlungsprogramme (Disease-Management-Programme) bieten.