Luspatercept (Reblozyl) bei Personen mit Beta-Thalassämie und regelmäßigen Bluttransfusionen

Das Institut für Qualität und Wirtschaftlichkeit im Gesundheitswesen (IQWiG) hat 2023 geprüft, ob Luspatercept (Handelsname Reblozyl) für Erwachsene mit einer aufgrund einer Beta-Thalassämie, die regelmäßig mit einer Bluttransfusion behandelt werden muss, im Vergleich zu den Standardtherapien Vor- oder Nachteile hat.

Der Hersteller legte hierzu eine Studie vor. In dieser wurden etwa eineinhalb Jahre lang 224 Personen mit Luspatercept behandelt und 112 Personen mit einem . Alle Personen konnten bei Bedarf begleitende Therapien erhalten und waren zu Beginn der Studie in einem guten Allgemeinzustand.

Es zeigten sich folgende Ergebnisse:

Welche Vorteile hat Luspatercept?

Nach ersten Schätzungen zeigten sich keine spürbaren Vorteile von Luspatercept im Vergleich zu .

Welche Nachteile hat Luspatercept?

Schwere Nebenwirkungen: Hier deutet die Studie nach ersten Schätzungen auf einen Nachteil von Luspatercept hin. In der Gruppe mit Luspatercept traten bei 17 von 100 Personen schwere Nebenwirkungen auf. Ohne Luspatercept war das bei 7 von 100 Personen der Fall.

Knochenschmerzen: Auch bei dieser Nebenwirkung deutet die Studie auf einen Nachteil von Luspatercept hin.

Wo zeigte sich kein Unterschied?

Lebenserwartung: Hier zeigte sich kein Unterschied: Während der Studie starben insgesamt 2 Personen.

Bei folgenden Aspekten zeigte sich ebenfalls kein Unterschied:

  • Vermeidung von Transfusionen über mindestens ein halbes Jahr
  • Gesundheitsbezogene Lebensqualität
  • Therapieabbrüche wegen Nebenwirkungen

Institut für Qualität und Wirtschaftlichkeit im Gesundheitswesen (IQWiG). Luspatercept (transfusionsabhängige Beta-Thalassämie) – Nutzenbewertung gemäß § 35a SGB V. Dossierbewertung; Auftrag A23-43. 11.08.2023. (IQWiG-Berichte; Band 1612).

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Aktualisiert am 22. August 2023

Nächste geplante Aktualisierung: 2026

Herausgeber:

Institut für Qualität und Wirtschaftlichkeit im Gesundheitswesen (IQWiG)

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