Olipudase alfa (Xenpozyme) bei Mangel an saurer Sphingomyelinase (ASMD) Typ A/B oder Typ B

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Olipudase alfa (Xenpozyme) bei Mangel an saurer Sphingomyelinase (ASMD) Typ A/B oder Typ B

Olipudase alfa (Xenpozyme) bei Mangel an saurer Sphingomyelinase (ASMD) Typ A/B oder Typ B bei Kindern und Jugendlichen

Das Institut für Qualität und Wirtschaftlichkeit im Gesundheitswesen (IQWiG) hat 2026 geprüft, ob Olipudase alfa (Handelsname Xenpozyme) für Kinder und Jugendliche mit Mangel an saurer Sphingomyelinase (ASMD) außerhalb des zentralen Nervensystems () mit Typ A/B oder Typ B im Vergleich zu der unterstützenden Vor- oder Nachteile hat.

Um diese Frage zu beantworten, konnten aus einer Studie die Daten von 20 Kindern ausgewertet werden. In der Studie wurde die Behandlung mit Olipudase alfa untersucht, aber nicht direkt mit einer anderen verglichen. Die Resultate solcher Studien sind ohne weitere Daten allein nur selten aussagekräftig. Für das Milzvolumen kann jedoch davon ausgegangen werden, dass im natürlichen Krankheitsverlauf mit einer unterstützenden eine deutliche Verkleinerung der Milz nicht zu erwarten ist. Daher konnten die Daten aus der nicht-vergleichenden Studie zur Verkleinerung der Milz ausgewertet werden.

Welche Vorteile hat Olipudase alfa?

Verkleinerung der Milz: Hier deutet die Studie auf einen Vorteil von Olipudase alfa hin. Durch die Behandlung mit Olipudase alfa hatte sich die Milz nach 3 Jahren um 67 Prozent verkleinert.

Welche Fragen sind noch offen?

Zu weiteren Vor- oder auch Nachteilen wie beispielsweise schweren Nebenwirkungen, Lebenserwartung, Krankheitsbeschwerden, Verbesserung von starker Erschöpfung (), Schmerzen, Atemnot oder infusionsbedingten Reaktionen kann aufgrund der nicht vergleichenden Daten keine endgültige Aussage getroffen werden. Die verfügbaren, nicht vergleichenden Daten, stellen den Vorteil von Olipudase alfa jedoch nicht infrage.

Institut für Qualität und Wirtschaftlichkeit im Gesundheitswesen (IQWiG). Olipudase alfa (Mangel an saurer Sphingomyelinase) – Nutzenbewertung gemäß § 35a SGB V. Dossierbewertung; Projekt A26-48. 30.07.2026. (IQWiG-Berichte; Band 2293); DOI: 10.60584/A26-48.

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Olipudase alfa (Xenpozyme) bei Mangel an saurer Sphingomyelinase (ASMD) Typ A/B oder Typ B bei Kindern und Jugendlichen

Über diese Seite

Erstellt am 24. August 2026

Nächste geplante Aktualisierung: 2029

Herausgeber:

Institut für Qualität und Wirtschaftlichkeit im Gesundheitswesen (IQWiG)

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