Olipudase alfa (Xenpozyme) bei Mangel an saurer Sphingomyelinase (ASMD) Typ A/B oder Typ B

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Olipudase alfa (Xenpozyme) bei Mangel an saurer Sphingomyelinase (ASMD) Typ A/B oder Typ B

Olipudase alfa (Xenpozyme) bei Mangel an saurer Sphingomyelinase (ASMD) Typ A/B oder Typ B bei Erwachsenen

Das Institut für Qualität und Wirtschaftlichkeit im Gesundheitswesen (IQWiG) hat 2026 geprüft, ob Olipudase alfa (Handelsname Xenpozyme) für Erwachsene mit Mangel an saurer Sphingomyelinase (ASMD) außerhalb des zentralen Nervensystems () mit Typ A/B oder Typ B im Vergleich zu der unterstützenden Vor- oder Nachteile hat.

Um diese Frage zu beantworten, legte der Hersteller eine Studie mit 36 erwachsenen Patientinnen und Patienten vor.

Die eine Hälfte wurde mit Olipudase alfa behandelt, die andere Hälfte erhielt ein . Alle Personen erhielten eine unterstützende . Sie wurden ein Jahr behandelt, anschließend erfolgte für 2 weitere Jahre noch eine Beobachtung der mit Olipudase alfa behandelten Patientinnen und Patienten. Es zeigten sich folgende Ergebnisse:

Welche Vorteile hat Olipudase alfa?

Verkleinerung der Milz: Hier deutet die Studie auf einen Vorteil von Olipudase alfa hin. Durch die Behandlung mit Olipudase alfa hatte sich die Milz nach 1 Jahr um etwa 40 Prozent verkleinert. Bei den Personen ohne Olipudase alfa war nach 1 Jahr nur ein Unterschied von 0,5 Prozent messbar. Nach 3 Jahren hatte sich die Milz mit Olipudase alfa um etwa 60 Prozent verkleinert.

Welche Nachteile hat Olipudase alfa?

Es zeigten sich keine Nachteile von Olipudase alfa.

Wo zeigte sich kein Unterschied?

Lebenserwartung: Keine Person war in der Studienzeit gestorben.

Schwere Nebenwirkungen: Hier gab es keinen Unterschied, bei 17 bis 22 von 100 Patientinnen und Patienten traten schwere Nebenwirkungen auf. Keine Person brach die wegen Nebenwirkungen ab.

Zudem gab es keinen Unterschied bei:

  • Verbesserung von starker Erschöpfung ()
  • Gesundheitszustand
  • körperlicher oder psychischer gesundheitsbezogener Lebensqualität

Welche Fragen sind noch offen?

Zu Krankheitsbeschwerden, Schmerzen, Atemnot und infusionsbedingten Reaktionen legte der Hersteller keine geeigneten Daten vor.

Institut für Qualität und Wirtschaftlichkeit im Gesundheitswesen (IQWiG). Olipudase alfa (Mangel an saurer Sphingomyelinase) – Nutzenbewertung gemäß § 35a SGB V. Dossierbewertung; Projekt A26-48. 30.07.2026. (IQWiG-Berichte; Band 2293); DOI: 10.60584/A26-48.

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Olipudase alfa (Xenpozyme) bei Mangel an saurer Sphingomyelinase (ASMD) Typ A/B oder Typ B bei Erwachsenen

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Erstellt am 24. August 2026

Nächste geplante Aktualisierung: 2029

Herausgeber:

Institut für Qualität und Wirtschaftlichkeit im Gesundheitswesen (IQWiG)

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