Nusinersen (Spinraza) bei spinaler Muskelatrophie

Nusinersen wird mit einer speziellen Nadel von einer Ärztin oder einem Arzt auf Höhe der Lendenwirbel in den Wirbelkanal gespritzt – in die Flüssigkeit, die das Rückenmark umgibt ( Liquor). Es wird empfohlen, die Behandlung so früh wie möglich nach Diagnose zu beginnen.

Zuerst wird mit 4 Spritzen begonnen: an Tag 0, 14, 28 und 63. Anschließend wird Nusinersen alle 4 Monate verabreicht. Der Krankheitsverlauf wird regelmäßig überprüft und dann abgewogen, ob die Therapie fortgesetzt wird.

Für Personen mit spinaler Muskelatrophie kommt eine unterstützende Behandlung infrage, „ Best Supportive Care“ ( BSC) genannt. Die BSC orientiert sich an den individuellen Bedürfnissen und soll Beschwerden wie Schmerzen lindern und die Lebensqualität verbessern.

Das Institut für Qualität und Wirtschaftlichkeit im Gesundheitswesen (IQWiG) hat 2021 geprüft, ob Nusinersen für Personen mit spinaler Muskelatrophie im Vergleich zur unterstützenden Behandlung Vor- oder Nachteile hat.

Der Hersteller legte eine Studie zur Auswertung vor. 81 Babys erhielten zusätzlich zu einer unterstützenden Behandlung Nusinersen, 41 Babys nur eine unterstützende Behandlung. Die Kinder waren bei Studienbeginn jünger als 7 Monate und hatten erste Symptome zwischen ihrer 2. Lebenswoche und dem 6. Lebensmonat gezeigt. Alle hatten die infantile Form (Typ 1) der SMA und 2 SMN2-Gene. Die Babys mit Nusinersen wurden im Mittel ( Median) 280 Tage untersucht, in der Vergleichsgruppe 187 Tage. Da sich Vorteile für die Behandlung mit Nusinersen abzeichneten, wurde den Kindern in der Vergleichsgruppe dann auch eine Therapie mit diesem Medikament angeboten. Für diese Gruppe zeigten sich folgende Ergebnisse:

Lebenserwartung: Hier weist die Studie auf einen Vorteil für Babys hin, deren Symptome vor dem 3. Lebensmonat aufgetreten waren. Bei diesen Kindern gab es weniger Todesfälle, wenn sie mit Nusinersen behandelt wurden.

Für Babys, deren Symptome erst nach dem 3. Lebensmonat aufgetreten sind, zeigte sich kein Unterschied.

Dauerhafte Beatmung und Erreichen motorischer Meilensteine: Für Babys, die innerhalb von 3 Monaten nach der Diagnose mit Nusinersen behandelt wurden, weist die Studie ebenfalls auf einen Vorteil hin. Diese Kinder konnten häufiger beispielsweise ihren Kopf halten, sich umdrehen, krabbeln und frei sitzen. Der Vorteil zeigte sich ebenfalls bei der motorischen Funktionsfähigkeit der Babys.

Für Babys mit einem späteren Beginn der Behandlung zeigte sich kein Unterschied zwischen den Therapien.

In Deutschland wird allen Neugeborenen eine Untersuchung zur Früherkennung angeboten, um in den ersten Lebenstagen eine SMA-Genveränderung entdecken zu können – noch bevor Beschwerden auftreten. Man kann davon ausgehen, dass auch so entdeckte Kinder einen Vorteil von einer schnellen Behandlung mit Nusinersen haben.

Es zeigten sich keine Nachteile von Nusinersen im Vergleich zur unterstützenden Behandlung allein.

Es zeigte sich kein Unterschied bei schweren Atembeschwerden und Atemwegserkrankungen.

Zur Lebensqualität, schweren Nebenwirkungen und Therapieabbrüchen aufgrund von Nebenwirkungen legte der Hersteller keine verwertbaren Daten vor.

Es bleibt unklar, in wie weit die Studienergebnisse auf Betroffene mit anderen Formen der SMA übertragbar sind.

Dieser Text fasst die wichtigsten Ergebnisse der Gutachten zusammen, die das IQWiG im Auftrag des Gemeinsamen Bundesausschusses ( G-BA) im Rahmen der Frühen Nutzenbewertung von Arzneimitteln erstellt hat. Der G-BA beschließt auf Basis der Gutachten und eingegangener Stellungnahmen über den Zusatznutzen von Nusinersen (Spinraza).