Ivacaftor (Kalydeco) bei Kindern mit Mukoviszidose (zystische Fibrose) und G551D-Mutation

Der Wirkstoff Ivacaftor (Handelsname Kalydeco) ist seit Juli 2012 für Kinder ab 6 Jahren und einem Mindestkörpergewicht von 25 kg mit Mukoviszidose und G551D-Mutation zugelassen. Das Institut für Qualität und Wirtschaftlichkeit im Gesundheitswesen (IQWiG) hat 2019 geprüft, ob Ivacaftor für Kinder im Vergleich zur Standardtherapie Vor- oder Nachteile hat. Standardtherapie ist in dieser Situation eine bestmögliche unterstützende Behandlung (BSC). Diese soll sich individuell am Kind orientieren und Beschwerden lindern sowie die Lebensqualität verbessern. Dazu gehören beispielsweise Inhalationstherapien mit Kochsalzlösung, schleimlösende Medikamente, Schmerzmittel und Physiotherapie. Für die Bewertung legte der Hersteller dem IQWiG die Ergebnisse von 38 Kindern im Alter von 6 bis 11 Jahren vor. Davon erhielt etwa die Hälfte alle 12 Stunden eine Tablette Ivacaftor (150 mg), während die andere Gruppe ein Placebo erhielt. Alle Kinder bekamen zusätzlich eine BSC. Diese war jedoch nicht vollständig umgesetzt, da die Inhalationstherapie mit Kochsalzlösung als Begleittherapie nicht erlaubt war. Zudem fehlen Angaben zu Therapieanpassungen der BSC. Nach etwa 11 Monaten zeigten sich folgende Ergebnisse:

Welche Vorteile und Nachteile hat Ivacaftor?

Für Kinder zeigte der Vergleich zwischen Ivacaftor und einem Placebo keine Vor-oder Nachteile.

Wo zeigte sich kein Unterschied?

Lebenserwartung: In der Studienzeit war kein Kind verstorben.

Akute Krankheitsschübe der Atemwege: Hier gab es keinen Unterschied. In beiden Gruppen traten bei 17 bis 20 von 100 Kindern akute Krankheitsschübe auf.

Zudem zeigten sich keine Unterschiede bei:

  • Gesundheitsbezogener Lebensqualität
  • Krankenhausaufenthalten aufgrund von Krankheitsschüben der Atemwege
  • Atembeschwerden
  • Magen-Darm-Beschwerden
  • Therapieabbrüchen aufgrund von Nebenwirkungen

Welche Fragen sind noch offen?

Zu schweren Nebenwirkungen, Ausschlag und Schwindelgefühl legte der Hersteller keine verwertbaren Daten vor.