Ivacaftor (Kalydeco) bei Kindern mit Mukoviszidose und G551D-Mutation
Der Wirkstoff Ivacaftor (Handelsname Kalydeco) ist seit Juli 2012 für Kinder ab 6 Jahren und einem Mindestkörpergewicht von 25 kg mit Mukoviszidose und G551D-Mutation zugelassen. Das Institut für Qualität und Wirtschaftlichkeit im Gesundheitswesen (IQWiG) hat 2019 geprüft, ob Ivacaftor für Kinder im Vergleich zur Standardtherapie Vor- oder Nachteile hat. Standardtherapie ist in dieser Situation eine bestmögliche unterstützende Behandlung ( BSC). Diese soll sich individuell am Kind orientieren und Beschwerden lindern sowie die Lebensqualität verbessern. Dazu gehören beispielsweise Inhalationstherapien mit Kochsalzlösung, schleimlösende Medikamente, Schmerzmittel und Physiotherapie. Für die Bewertung legte der Hersteller dem IQWiG die Ergebnisse von 38 Kindern im Alter von 6 bis 11 Jahren vor. Davon erhielt etwa die Hälfte alle 12 Stunden eine Tablette Ivacaftor (150 mg), während die andere Gruppe ein Placebo erhielt. Alle Kinder bekamen zusätzlich eine BSC. Diese war jedoch nicht vollständig umgesetzt, da die Inhalationstherapie mit Kochsalzlösung als Begleittherapie nicht erlaubt war. Zudem fehlen Angaben zu Therapieanpassungen der BSC. Nach etwa 11 Monaten zeigten sich folgende Ergebnisse:
