Ivacaftor (Kalydeco) mit Tezacaftor / Ivacaftor (Symkevi) bei Jugendlichen und Erwachsenen mit Mukoviszidose und homozygoter F508del-Mutation
Ivacaftor (Handelsname Kalydeco) mit der Fixkombination Ivacaftor / Tezacaftor (Handelsname Symkevi) ist seit Oktober 2018 für Jugendliche ab 12 Jahren und Erwachsene mit Mukoviszidose und homozygoter F508del-Mutation zugelassen. Das Institut für Qualität und Wirtschaftlichkeit im Gesundheitswesen (IQWiG) hat 2019 geprüft, ob Ivacaftor in Kombination mit Tezacaftor / Ivacaftor für diese Personen im Vergleich zur Standardtherapie Lumacaftor / Ivacaftor Vor- oder Nachteile hat.
Der Hersteller legte für diesen Vergleich Daten eines indirekten Vergleichs vor. Die Resultate solch indirekter Vergleiche sind grundsätzlich weniger aussagekräftig als ein direkter Vergleich. In diesem Fall wurde in einer Studie Ivacaftor plus die Fixkombination Tezacaftor / Ivacaftor mit einem Placebo verglichen, und in zwei anderen Studien wurde Lumacaftor / Ivacaftor in unterschiedlichen Dosierungen ebenfalls mit einem Placebo verglichen. Zudem wurden bei allen untersuchten Personen die krankheitsbedingten Beschwerden behandelt. Untersucht wurden nur Personen mit homozygoter F508del-Mutation. Nach etwa einem halben Jahr zeigten sich folgende Ergebnisse:
