Ivacaftor (Kalydeco) bei Jugendlichen und Erwachsenen mit Mukoviszidose und G551D-Mutation

Der Wirkstoff Ivacaftor (Handelsname Kalydeco) ist seit Juli 2012 für Jugendliche ab 12 Jahren und Erwachsene mit Mukoviszidose und G551D-Mutation zugelassen. Das Institut für Qualität und Wirtschaftlichkeit im Gesundheitswesen (IQWiG) hat 2019 geprüft, ob Ivacaftor für diese Personen im Vergleich zur Standardtherapie Vor- oder Nachteile hat. Die Standardtherapie ist in dieser Situation eine bestmögliche unterstützende Behandlung (). Diese soll sich individuell an der Patientin oder dem Patienten orientieren und Beschwerden lindern sowie die Lebensqualität verbessern. Dazu gehören beispielsweise Inhalationstherapien mit Kochsalzlösung, schleimlösende Medikamente, Schmerzmittel und .

Für die Bewertung legte der Hersteller dem IQWiG eine Studie mit 167 Jugendlichen und Erwachsenen vor. Davon erhielt die eine Hälfte alle 12 Stunden eine Tablette Ivacaftor (150 mg), während die andere Gruppe ein bekam. Alle Personen erhielten zusätzlich eine . Diese war jedoch nicht vollständig umgesetzt, da die Inhalationstherapie mit Kochsalzlösung als Begleittherapie nicht erlaubt war. Zudem fehlen Angaben zu Therapieanpassungen der . Nach etwa 11 Monaten zeigten sich folgende Ergebnisse:

Welche Vorteile hat Ivacaftor?

Akute Krankheitsschübe der Atemwege: Hier deutet die Studie auf einen Vorteil von Ivacaftor hin: Bei diesen Personen traten nur halb so viele akute Krankheitsschübe auf wie bei den Jugendlichen und Erwachsenen mit .

Atembeschwerden: Hier deutet die Studie ebenfalls auf einen Vorteil hin: Bei den mit Ivacaftor behandelten Jugendlichen und Erwachsenen verbesserte sich die Atmung im Vergleich zu der Gruppe mit .

Körperliches Wohlbefinden und Vitalität: Hier deutet die Studie auf einen Vorteil bei diesen Aspekten der gesundheitsbezogenen Lebensqualität für die Personen mit Ivacaftor hin, deren bei Studienbeginn stark verengt waren (FEV1-Wert weniger als 70 Prozent). Für Personen mit einem FEV1-Wert über 70 Prozent zeigte sich kein Unterschied.

Subjektive Gesundheitseinschätzung: Bei den Jugendlichen und Erwachsenen mit Ivacaftor deutet die Studie auf eine Verbesserung im Vergleich zu hin.

Welche Nachteile hat Ivacaftor?

Schwindelgefühl: Bei dieser Nebenwirkung deutet die Studie auf einen Nachteil von Ivacaftor hin. Schwindel trat mit Ivacaftor bei 12 von 100 Personen auf, mit nur bei 1 von 100 Person.

Wo zeigte sich kein Unterschied?

Lebenserwartung: In der Studienzeit war keine Person verstorben.

Gefühlslage, Körperbild, Essstörungen, soziale Einschränkungen und Belastung durch die : Bei diesen Aspekten der gesundheitsbezogenen Lebensqualität zeigte sich kein Unterschied. Auch bei der Rollenfunktion zeigte sich kein Unterschied.

Zudem zeigten sich keine Unterschiede bei:

  • Krankenhausaufenthalten aufgrund von Krankheitsschüben der Atemwege
  • Gewichtsproblemen
  • Magen-Darm-Beschwerden
  • Therapieabbrüchen aufgrund von Nebenwirkungen

Ausschlag: Hier zeigte sich kein relevanter Unterschied.

Welche Fragen sind noch offen?

Schwere Nebenwirkungen: Zu diesen legte der Hersteller keine verwertbaren Daten vor.

Institut für Qualität und Wirtschaftlichkeit im Gesundheitswesen (IQWiG). Ivacaftor (zystische Fibrose, ab 6 Jahre, mit G551D-Mutation) – Nutzenbewertung gemäß § 35a SGB V. Dossierbewertung; Auftrag A19-65. 28.11.2019. (IQWiG-Berichte; Band 840).

Institut für Qualität und Wirtschaftlichkeit im Gesundheitswesen (IQWiG). Ivacaftor (zystische Fibrose, ab 6 Jahre, mit G551D-Mutation) – Addendum zum Auftrag A19-65; Auftrag A20-04. 30.01.2020. (IQWiG-Berichte; Band 876).

IQWiG-Gesundheitsinformationen sollen helfen, Vor- und Nachteile wichtiger Behandlungsmöglichkeiten und Angebote der Gesundheitsversorgung zu verstehen.

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Aktualisiert am 20. Februar 2020
Nächste geplante Aktualisierung: 2023

Autoren/Herausgeber:

Institut für Qualität und Wirtschaftlichkeit im Gesundheitswesen (IQWiG)

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