Ivacaftor (Kalydeco) bei Jugendlichen und Erwachsenen mit Mukoviszidose und G551D-Mutation
Der Wirkstoff Ivacaftor (Handelsname Kalydeco) ist seit Juli 2012 für Jugendliche ab 12 Jahren und Erwachsene mit Mukoviszidose und G551D-Mutation zugelassen. Das Institut für Qualität und Wirtschaftlichkeit im Gesundheitswesen (IQWiG) hat 2019 geprüft, ob Ivacaftor für diese Personen im Vergleich zur Standardtherapie Vor- oder Nachteile hat. Die Standardtherapie ist in dieser Situation eine bestmögliche unterstützende Behandlung ( BSC). Diese soll sich individuell an der Patientin oder dem Patienten orientieren und Beschwerden lindern sowie die Lebensqualität verbessern. Dazu gehören beispielsweise Inhalationstherapien mit Kochsalzlösung, schleimlösende Medikamente, Schmerzmittel und Physiotherapie.
Für die Bewertung legte der Hersteller dem IQWiG eine Studie mit 167 Jugendlichen und Erwachsenen vor. Davon erhielt die eine Hälfte alle 12 Stunden eine Tablette Ivacaftor (150 mg), während die andere Gruppe ein Placebo bekam. Alle Personen erhielten zusätzlich eine BSC. Diese war jedoch nicht vollständig umgesetzt, da die Inhalationstherapie mit Kochsalzlösung als Begleittherapie nicht erlaubt war. Zudem fehlen Angaben zu Therapieanpassungen der BSC. Nach etwa 11 Monaten zeigten sich folgende Ergebnisse: