Ivacaftor (Kalydeco) bei Mukoviszidose (zystische Fibrose)

Einleitung

Der Wirkstoff Ivacaftor (Handelsname Kalydeco) ist für Babys ab 6 Monaten, Kinder, Jugendliche und Erwachsene mit Mukoviszidose zugelassen.

Die Mukoviszidose (von „mucus“, lateinisch: Schleim und „viscidus“, lateinisch: zäh, klebrig), auch zystische Fibrose genannt, ist eine erbliche . Sie entsteht durch Mutationen in beiden Exemplaren eines Gens, des sogenannten CFTR (Cystic Fibrosis Transmembrane Conductance Regulator). Der Regulator beeinflusst den Salz- und Wasserhaushalt der schleimbildenden Drüsenzellen, beispielsweise in der Bauchspeicheldrüse, in den Bronchien und im Dünndarm. Bei einem Defekt des Regulators ist der Schleim sehr zäh. In den kann der zähe Schleim nicht abgehustet werden, erschwert das Atmen und kann chronischen Husten verursachen. Im Schleim können sich zudem ansiedeln und immer wieder Atemwegsinfektionen hervorrufen. Zähflüssige Verdauungssäfte schädigen die , verringern die Aufnahme für den Körper wichtiger Nährstoffe im Darm und fördern Mangelernährung und Untergewicht. Beschwerden einer Mukoviszidose treten bereits im Kindesalter auf.

Über 2000 verschiedene Mutationen des CFTR-Gens sind bekannt. Sie werden nach der Stelle im Gen benannt, an der die liegt. Die häufigste heißt zum Beispiel F508del. Hier sind meist beide Exemplare des Gens defekt („homozygot“). Alle Mutationen führen dazu, dass der CFTR seine Funktion nicht mehr richtig erfüllen kann.

Ivacaftor soll die Funktion des CFTR wieder verbessern, sodass der Schleim dünnflüssiger wird und sich die Beschwerden bessern.

Anwendung

Ivacaftor ist als Tablette und Granulat verfügbar:

  • Granulat mit 25, 50 oder 75 mg
  • Tablette mit 150 mg

Die empfohlene Dosis und Einnahme hängt von Alter, Gen-Mutation, Körpergewicht und kombinierter ab. Ivacaftor wird als Tablette zu einer fetthaltigen Mahlzeit eingenommen oder als Granulat mit einer weichen Speise oder Flüssigkeit gemischt. Vor oder danach sollte ebenfalls eine fetthaltige Mahlzeit oder eine Zwischenmahlzeit erfolgen.

Andere Behandlungen

Für Personen mit Mukoviszidose kommt eine bestmögliche, unterstützende Behandlung () infrage. Eine unterstützende Behandlung soll sich individuell an der Patientin oder dem Patienten orientieren und beispielsweise Beschwerden wie Atemnot lindern sowie die Lebensqualität verbessern. Dazu gehören unter anderem Inhalationstherapien, , schleimlösende Medikamente, und eine angepasste Ernährung.

Für Personen ab 12 Jahre mit homozygoter F508del-Mutation kommt die Wirkstoffkombination Lumacaftor / Ivacaftor infrage.

Bewertung

Das Institut für Qualität und Wirtschaftlichkeit im Gesundheitswesen (IQWiG) hat zuletzt 2020 geprüft, ob Ivacaftor für Babys ab 6 Monaten, Kinder, Jugendliche und Erwachsene mit Mukoviszidose im Vergleich zur bestmöglichen unterstützenden oder für Personen ab 12 Jahre mit homozygoter F508del-Mutation im Vergleich zu Lumacaftor / Ivacaftor Vor- oder Nachteile hat.

Für folgende Gruppen legte der Hersteller verwertbare Daten vor:

  • Kinder ab 6 Jahre, Jugendliche und Erwachsene mit G551D
  • Kinder ab 6 Jahre und Jugendliche und Erwachsene mit R117H-Mutation
  • Jugendliche und Erwachsene mit F508del-Mutation homozygot (Ivacaftor in Kombination mit Tezacaftor)

Weitere Informationen

Dieser Text fasst die wichtigsten Ergebnisse der Gutachten zusammen, die das IQWiG im Auftrag des Gemeinsamen Bundesausschusses () im Rahmen der Frühen Nutzenbewertung von Arzneimitteln erstellt hat. Der beschließt auf Basis der Gutachten und eingegangenen Stellungnahmen über den Zusatznutzen von Ivacaftor (Kalydeco) bei zystischer Fibrose.

Institut für Qualität und Wirtschaftlichkeit im Gesundheitswesen (IQWiG). Ivacaftor (zystische Fibrose, ab 6 Jahre, mit G551D-Mutation) – Nutzenbewertung gemäß § 35a SGB V. Dossierbewertung; Auftrag A19-65. 28.11.2019. (IQWiG-Berichte; Band 840).

Institut für Qualität und Wirtschaftlichkeit im Gesundheitswesen (IQWiG). Ivacaftor (zystische Fibrose, ab 6 Jahre, mit Gating-Mutationen) – Nutzenbewertung gemäß § 35a SGB V. Dossierbewertung; Auftrag A19-66. 28.11.2019. (IQWiG-Berichte; Band 842).

Institut für Qualität und Wirtschaftlichkeit im Gesundheitswesen (IQWiG). Ivacaftor (zystische Fibrose, ab 2 Jahre, mit Gating-Mutationen) – Nutzenbewertung gemäß § 35a SGB V. Dossierbewertung; Auftrag A19-67. 28.11.2019. (IQWiG-Berichte; Band 838).

Institut für Qualität und Wirtschaftlichkeit im Gesundheitswesen (IQWiG). Ivacaftor (zystische Fibrose, ab 18 Jahren mit R117H-Mutation) – Nutzenbewertung gemäß § 35a SGB V. Dossierbewertung; Auftrag A19-68. 28.11.2019. (IQWiG-Berichte; Band 837).

Institut für Qualität und Wirtschaftlichkeit im Gesundheitswesen (IQWiG). Ivacaftor (zystische Fibrose, ab 12 bis 24 Monate, mit Gating-Mutationen) – Nutzenbewertung gemäß § 35a SGB V. Dossierbewertung; Auftrag A19-69. 28.11.2019. (IQWiG-Berichte; Band 843).

Institut für Qualität und Wirtschaftlichkeit im Gesundheitswesen (IQWiG). Ivacaftor (Kombination mit Tezacaftor/Ivacaftor, zystische Fibrose, ab 12 Jahre, F508del-Mutation, homozygot) – Nutzenbewertung gemäß § 35a SGB V. Dossierbewertung; Auftrag A19-70. 28.11.2019. (IQWiG-Berichte; Band 844).

Institut für Qualität und Wirtschaftlichkeit im Gesundheitswesen (IQWiG). Ivacaftor (Kombination mit Tezacaftor/Ivacaftor, zystische Fibrose, ab 12 Jahre, F508del-Mutation, heterozygot) – Nutzenbewertung gemäß § 35a SGB V. Dossierbewertung; Auftrag A19-71. 28.11.2019. (IQWiG-Berichte; Band 841).

Institut für Qualität und Wirtschaftlichkeit im Gesundheitswesen (IQWiG). Ivacaftor (zystische Fibrose, ab 6 Jahre, mit G551D-Mutation) – Addendum zum Auftrag A19-65; Auftrag A20-04. 30.01.2020. (IQWiG-Berichte; Band 876).

Institut für Qualität und Wirtschaftlichkeit im Gesundheitswesen (IQWiG). Ivacaftor (Kombination mit Tezacaftor/Ivacaftor; zystische Fibrose, ab 12 Jahre, F508del-Mutation, homozygot) – Addendum zum Auftrag A19-70; Auftrag A20-05. 30.01.2020. (IQWiG-Berichte; Band 875).

Institut für Qualität und Wirtschaftlichkeit im Gesundheitswesen (IQWiG). Ivacaftor (Kombination mit Tezacaftor/Ivacaftor; zystische Fibrose, ab 12 Jahre, F508del-Mutation, hetereozygot) – Addendum zum Auftrag A19-71; Auftrag A20-06. 30.01.2020. (IQWiG-Berichte; Band 877).

Institut für Qualität und Wirtschaftlichkeit im Gesundheitswesen (IQWiG). Ivacaftor (zystische Fibrose, 6 bis unter 12 Monate, mit Gating-Mutationen) – Nutzenbewertung gemäß § 35a SGB V. Dossierbewertung; Auftrag A19-105. 12.03.2020. (IQWiG-Berichte; Band 892).

Institut für Qualität und Wirtschaftlichkeit im Gesundheitswesen (IQWiG). Ivacaftor (zystische Fibrose, 6 Monate bis unter 18 Jahre, mit R117H-Mutation) – Nutzenbewertung gemäß § 35a SGB V. Dossierbewertung; Auftrag A20-52. 29.09.2020. (IQWiG-Berichte; Band 972).

IQWiG-Gesundheitsinformationen sollen helfen, Vor- und Nachteile wichtiger Behandlungsmöglichkeiten und Angebote der Gesundheitsversorgung zu verstehen.

Ob eine der von uns beschriebenen Möglichkeiten im Einzelfall tatsächlich sinnvoll ist, kann im Gespräch mit einer Ärztin oder einem Arzt geklärt werden. Gesundheitsinformation.de kann das Gespräch mit Ärzten und anderen Fachleuten unterstützen, aber nicht ersetzen. Wir bieten keine individuelle Beratung.

Unsere Informationen beruhen auf den Ergebnissen hochwertiger Studien. Sie sind von einem Autoren-Team aus Medizin, Wissenschaft und Redaktion erstellt und von Expertinnen und Experten außerhalb des IQWiG begutachtet. Wie wir unsere Texte erarbeiten und aktuell halten, beschreiben wir ausführlich in unseren Methoden.

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Aktualisiert am 01. Oktober 2020
Nächste geplante Aktualisierung: 2023

Autoren/Herausgeber:

Institut für Qualität und Wirtschaftlichkeit im Gesundheitswesen (IQWiG)

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