Hat eine vorbeugende Behandlung bei schwerer Hämophilie Vorteile?

Foto von Teenager (PantherMedia / Rimma Zaytseva) Für Menschen mit einer schweren Hämophilie A („Bluterkrankheit“) kann es sinnvoll sein, zur Vorbeugung regelmäßig blutgerinnende Medikamente anzuwenden. Schwere Blutungen treten dadurch möglicherweise seltener auf.

Bei Menschen mit schwerer Hämophilie ist die Blutgerinnung so stark gestört, dass sie auch ohne erkennbaren Anlass bluten können. Verletzungen können bei ihnen zu größeren Blutverlusten führen. Häufig haben sie auch innere Blutungen, die Organe und Gelenke schädigen können.

Der Grund: Menschen mit Hämophilie fehlt ein Eiweiß, das das Blut gerinnen lässt. Je nachdem, welcher Gerinnungsfaktor fehlt, spricht man von Hämophilie A oder B. Bei Hämophilie A mangelt es an Faktor VIII, bei Hämophilie B an Faktor IX.

Behandlung einer schweren Hämophilie

Bei einer schweren Hämophilie wird der fehlende Gerinnungsfaktor ersetzt: Der Wirkstoff wird in eine Vene gespritzt. Früher standen ausschließlich Gerinnungsfaktoren zur Verfügung, die aus menschlichem Blut gewonnen wurden. Heute werden sie auch biotechnologisch hergestellt.

Man unterscheidet zwei Behandlungsstrategien:

  • Die bedarfsorientierte Therapie: Der Gerinnungsfaktor wird beispielsweise nach einer Blutung oder vor einer geplanten Operation gespritzt.
  • Die vorbeugende (prophylaktische) Therapie: Der Gerinnungsfaktor wird regelmäßig vorbeugend gespritzt, um die Gerinnungsfähigkeit des Blutes dauerhaft zu verbessern – etwa jeden zweiten oder dritten Tag.

Wissenschaftlerinnen und Wissenschaftler des Instituts für Qualität und Wirtschaftlichkeit im Gesundheitswesen wollten wissen, welche Behandlungsstrategie sich bei einer schweren Hämophilie besser eignet. Hierfür suchten sie nach Studien, die eine vorbeugende mit einer am Bedarf orientierten Behandlung verglichen.

Die Wissenschaftlergruppe fand insgesamt drei Studien, jeweils nur zu Hämophilie A: zwei Studien mit Kindern und eine mit Jugendlichen und Erwachsenen. Die Teilnehmer wurden nach dem Zufallsprinzip den beiden Behandlungsgruppen zugeteilt. Die Teilnehmenden der Gruppe, die die vorbeugende Therapie erhielt, bekamen jeden zweiten oder dritten Tag den biotechnologisch hergestellten Wirkstoff Octocog alfa. Er ersetzt den Gerinnungsfaktor VIII. Die Teilnehmenden der Vergleichsgruppe bekamen den Wirkstoff nur bei Bedarf.

Vorteile für die vorbeugende Therapie möglich

Die Studien geben einen schwachen Hinweis, dass bei Kindern mit schwerer Hämophilie bei einer vorbeugenden Behandlung seltener schwere Blutungen auftreten. Es bleibt jedoch unklar, ob das regelmäßige Spritzen des Gerinnungsfaktors auch Schmerzen verringern, die Gelenkfunktion erhalten oder die Sterblichkeit senken kann. Die Studien enthalten außerdem keine geeigneten Daten zu den möglichen Nebenwirkungen des Wirkstoffs, wie Thrombosen oder Infektionen an der Einstichstelle.

Die Studie mit Jugendlichen und Erwachsenen deutet darauf hin, dass eine vorbeugende Therapie vor schweren Blutungen schützen kann. Außerdem liefert sie schwache Hinweise, dass die vorbeugende im Vergleich zur bedarfsorientierten Behandlung Schmerzen verringern und den allgemeinen Gesundheitszustand verbessern kann. Auch in dieser Studie bleibt unklar, wie sich das regelmäßige Spritzen auf die Gelenkfunktion auswirkt. Schwere Nebenwirkungen waren in beiden Behandlungsgruppen dieser Studie etwa gleich häufig.

Welche Behandlungsstrategie sich bei einer schweren Hämophilie B besser eignet, bleibt unklar. Die Wissenschaftlergruppe fand keine geeignete Studie, an denen Patienten mit Hämophilie B teilnahmen.

Schlagwörter: Bluterkrankheit, D66, D68, Hämophilie, Herz und Kreislauf