Hat eine vorbeugende Behandlung bei schwerer Hämophilie Vorteile?

Bei einer schweren Hämophilie wird der fehlende Gerinnungsfaktor ersetzt: Der Wirkstoff wird in eine Vene gespritzt. Früher standen ausschließlich Gerinnungsfaktoren zur Verfügung, die aus menschlichem Blut gewonnen wurden. Heute werden sie auch biotechnologisch hergestellt.

Man unterscheidet zwei Behandlungsstrategien:

• die bedarfsorientierte Therapie: Der Gerinnungsfaktor wird beispielsweise nach einer Blutung oder vor einer geplanten Operation gespritzt.
• die vorbeugende (prophylaktische) Therapie: Der Gerinnungsfaktor wird regelmäßig vorbeugend gespritzt, um die Gerinnungsfähigkeit des Blutes dauerhaft zu verbessern – etwa jeden zweiten oder dritten Tag.

Wissenschaftlerinnen und Wissenschaftler des Instituts für Qualität und Wirtschaftlichkeit im Gesundheitswesen wollten wissen, welche Behandlungsstrategie sich bei einer schweren Hämophilie besser eignet. Hierfür suchten sie nach Studien, die eine vorbeugende mit einer am Bedarf orientierten Behandlung verglichen.

Die Wissenschaftlergruppe fand insgesamt drei Studien, jeweils nur zu Hämophilie A: zwei Studien mit Kindern und eine mit Jugendlichen und Erwachsenen. Die Teilnehmenden wurden nach dem Zufallsprinzip den beiden Behandlungsgruppen zugeteilt. Die Teilnehmenden der Gruppe, die die vorbeugende Therapie erhielt, bekamen jeden zweiten oder dritten Tag einen biotechnologisch hergestellten Wirkstoff, der den Gerinnungsfaktor VIII ersetzt. Die Teilnehmenden der Vergleichsgruppe bekamen den Wirkstoff nur bei Bedarf.

Die Studien geben einen schwachen Hinweis, dass Kinder mit schwerer Hämophilie bei einer vorbeugenden Behandlung seltener schwere Blutungen haben. Es bleibt jedoch unklar, ob das regelmäßige Spritzen des Gerinnungsfaktors auch Schmerzen verringern, die Gelenkfunktion erhalten oder die Sterblichkeit senken kann. Die Studien enthalten außerdem keine geeigneten Daten zu den möglichen Nebenwirkungen des Wirkstoffs, wie Thrombosen oder Infektionen an der Einstichstelle.

Die Studie mit Jugendlichen und Erwachsenen deutet darauf hin, dass eine vorbeugende Therapie vor schweren Blutungen schützen kann. Außerdem liefert sie schwache Hinweise, dass die vorbeugende im Vergleich zur bedarfsorientierten Behandlung Schmerzen verringern und den allgemeinen Gesundheitszustand verbessern kann. Auch in dieser Studie bleibt unklar, wie sich das regelmäßige Spritzen auf die Gelenkfunktion auswirkt. Schwere Nebenwirkungen waren in beiden Behandlungsgruppen dieser Studie etwa gleich häufig.

Neuere zusammenfassende Analysen wissenschaftlicher Studien weisen ebenfalls darauf hin, dass schwere Blutungen bei einer vorbeugenden Behandlung seltener auftreten. Jedoch liefern sie keine belastbaren Informationen zu möglichen Nebenwirkungen.

Welche Behandlungsstrategie sich bei einer schweren Hämophilie B besser eignet, bleibt unklar: Keine der Wissenschaftlergruppen fand eine Studie dazu, die aussagekräftige Daten lieferte.