Emicizumab (Hemlibra) bei Hämophilie A

Einleitung

Emicizumab (Handelsname Hemlibra) ist seit Januar 2023 zur dauerhaften Behandlung von Menschen mit mittelschwerer Hämophilie Typ A ohne Faktor-VIII-Hemmkörper mit schwerem Blutungsphänotyp zugelassen.

Eine Hämophilie, häufig auch als „Bluterkrankheit“ bezeichnet, ist eine Erbkrankheit, bei der die gestört ist.

Das Blut enthält mehrere Bestandteile, die bei einer Verletzung dafür sorgen, dass sich schnell ein Blutgerinnsel bildet und so der Blutverlust gestoppt wird. Daran sind verschiedene Eiweiße beteiligt, die sogenannten Gerinnungsfaktoren. Wenn bestimmte Gerinnungsfaktoren fehlen, gerinnt das Blut langsamer oder gar nicht. Schon eine kleine Verletzung kann dann zu größeren Blutverlusten führen, daher der Name Bluterkrankheit.

Es gibt verschiedene Arten einer Hämophilie, abhängig davon, welcher Gerinnungsfaktor fehlt. Bei der Hämophilie A ist das Gen defekt, das zur Herstellung von Faktor VIII (antihämophiles Globulin A) benötigt wird. Bei Personen mit mittelschwerer Hämophilie A kann die Erkrankung unterschiedlich stark ausgeprägt sein. Mit dem Blutungsphänotyp wird die Schwere der Blutungen bezeichnet: Neigen einige Betroffene kaum zu spontanen Blutungen, können diese bei einer anderen Person häufiger auftreten.

Menschen mit dieser Erkrankung benötigen je nach Schweregrad einen Ersatz des fehlenden Faktors VIII, um die zu verbessern. Dieser Faktor VIII wird entweder aus menschlichem Blut gewonnen oder mithilfe von gentechnisch veränderten Mikroorganismen oder in Zellkulturen hergestellt.

Emicizumab ist ein Wirkstoff, der die Funktion von Faktor VIII imitiert und so die wiederherstellen soll.

Anwendung

Emicizumab wird in den ersten vier Wochen einmal wöchentlich unter die Haut gespritzt. Danach kann der Wirkstoff einmal wöchentlich oder alle 2 oder 4 Wochen angewendet werden. Die Dosierung richtet sich nach dem Körpergewicht. Nach ärztlicher Einweisung können sich die Betroffenen auch selbst spritzen.

Andere Behandlungen

Für Personen mit Hämophilie A gibt es bereits seit Jahrzehnten eine Reihe von Präparaten mit Blutgerinnungsfaktor VIII, die zur Behandlung und Vorbeugung von Blutungen eingesetzt werden können. Diese können aus Blutspenden gewonnen oder mithilfe von gentechnisch veränderten Mikroorganismen oder in Zellkulturen hergestellt worden sein.

Bewertung

Das Institut für Qualität und Wirtschaftlichkeit im Gesundheitswesen (IQWiG) hat 2023 geprüft, ob Emicizumab für Personen mit mittelschwerer Hämophilie A und schwerem Blutungsphänotyp im Vergleich zu den Standardtherapien Vor- oder Nachteile hat.

Um diese Frage zu beantworten, legte der Hersteller jedoch keine geeigneten Daten vor.

Weitere Informationen

Dieser Text fasst die wichtigsten Ergebnisse des Gutachtens zusammen, das das IQWiG im Auftrag des Gemeinsamen Bundesausschusses () im Rahmen der Frühen Nutzenbewertung von Arzneimitteln erstellt hat. Der beschließt auf Basis des Gutachtens und eingegangener Stellungnahmen über den Zusatznutzen von Emicizumab (Hemlibra).

Institut für Qualität und Wirtschaftlichkeit im Gesundheitswesen (IQWiG). Emicizumab (Hämophilie A) – Nutzenbewertung gemäß § 35a SGB V. Dossierbewertung; Auftrag A23-10. 26.05.2023. (IQWiG-Berichte; Band 1564).

IQWiG-Gesundheitsinformationen sollen helfen, Vor- und Nachteile wichtiger Behandlungsmöglichkeiten und Angebote der Gesundheitsversorgung zu verstehen.

Ob eine der von uns beschriebenen Möglichkeiten im Einzelfall tatsächlich sinnvoll ist, kann im Gespräch mit einer Ärztin oder einem Arzt geklärt werden. Gesundheitsinformation.de kann das Gespräch mit Fachleuten unterstützen, aber nicht ersetzen. Wir bieten keine individuelle Beratung.

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Über diese Seite

Erstellt am 01. Juni 2023

Nächste geplante Aktualisierung: 2026

Herausgeber:

Institut für Qualität und Wirtschaftlichkeit im Gesundheitswesen (IQWiG)

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