Einleitung

Emicizumab (Handelsname Hemlibra) ist seit März 2018 zur Behandlung von Menschen mit Hämophilie Typ A und Faktor VIII Hemmkörpern zugelassen. Seit März 2019 darf der Wirkstoff auch bei Personen mit einer schweren Hämophilie A ohne Faktor VIII Hemmkörper eingesetzt werden. Eine Hämophilie, häufig auch als „Bluterkrankheit“ bezeichnet, ist eine Erbkrankheit, bei der die Blutgerinnung gestört ist.

Das Blut enthält mehrere Bestandteile, die bei einer Verletzung dafür sorgen, dass sich schnell ein Blutgerinnsel bildet und so der Blutverlust gestoppt wird. Daran sind verschiedene Eiweiße beteiligt, die sogenannten Gerinnungsfaktoren. Wenn bestimmte Gerinnungsfaktoren fehlen, gerinnt das Blut langsamer oder gar nicht. Schon eine kleine Verletzung kann dann zu größeren Blutverlusten führen, daher der Name Bluterkrankheit.

Es gibt verschiedene Arten einer Hämophilie, abhängig davon, welcher Gerinnungsfaktor fehlt. Bei der Hämophilie A ist das Gen defekt, das zur Herstellung von Faktor VIII (antihämophiles Globulin A) benötigt wird.

Menschen mit dieser Erkrankung benötigen je nach Schweregrad einen Ersatz des fehlenden Faktors VIII, um die Blutgerinnung zu verbessern. Dieser Faktor VIII wird entweder aus menschlichem Blut gewonnen oder auf biotechnologischem Wege hergestellt. Bei der Ersatztherapie kann es zur Bildung von Antikörpern gegen Faktor VIII kommen. Diese Antikörper werden auch Hemmkörper genannt. Sie verringern die Wirkung des gespritzten Faktors VIII, so dass es trotz Therapie zu Blutungen kommen kann.

Emicizumab ist ein Wirkstoff, der die Funktion von Faktor VIII imitiert und so die Blutgerinnung trotz Hemmkörpern wiederherstellt.

Anwendung

Emicizumab wird in den ersten vier Wochen einmal wöchentlich unter die Haut gespritzt. Danach kann der Wirkstoff einmal wöchentlich, alle zwei Wochen oder auch alle vier Wochen angewendet werden. Die Dosierung richtet sich nach dem Körpergewicht. Wer eine Hämophilie A hat, kann sich nach ärztlicher Einweisung auch selbst spritzen.

Andere Behandlungen

Für Personen mit Hämophilie A gibt es bereits seit Jahrzehnten eine Reihe von Präparaten mit Blutgerinnungsfaktor VIII, die zur Behandlung und Vorbeugung von Blutungen eingesetzt werden können. Diese können aus Blutspenden gewonnen oder künstlich mithilfe von gentechnisch veränderten Mikroorganismen oder in Zellkulturen hergestellt worden sein. Bei Patienten mit Hämophilie A und Hemmkörpern gegen Faktor VIII werden häufig ebenfalls sogenannte Bypassing-Wirkstoffe eingesetzt, die die übliche Gerinnungskaskade umgehen und daher nicht von Hemmkörpern beeinflusst werden.

Bewertung

Das Institut für Qualität und Wirtschaftlichkeit im Gesundheitswesen (IQWiG) hat zuletzt 2019 geprüft, ob Emicizumab Vor- oder Nachteile für Personen mit Hämophilie A im Vergleich zu den Standardtherapien hat.

Um diese Frage zu beantworten, legte der Hersteller jedoch keine geeigneten Daten vor.

Weitere Informationen

Dieser Text fasst die wichtigsten Ergebnisse der Gutachten zusammen, die das IQWiG im Auftrag des Gemeinsamen Bundesausschusses (G-BA) im Rahmen der Frühen Nutzenbewertung von Arzneimitteln erstellt hat. Der G-BA beschließt auf Basis des Gutachtens und eingegangener Stellungnahmen über den Zusatznutzen von Emicizumab (Handelsname Hemlibra).