Tafamidis (Vyndaqel) bei Amyloidose

Einleitung

Tafamidis (Handelsname Vyndaqel) ist seit November 2011 zugelassen für Erwachsene mit einer Transthyretin-Amyloidose mit beginnenden Nervenschädigungen () und Symptomen. Seit Oktober 2020 kann es auch bei Patientinnen und Patienten mit Transthyretin-Amyloidose und einer Herzmuskelerkrankung (Kardiomyopathie) eingesetzt werden.

„Amyloidose“ ist die Bezeichnung für eine Gruppe von Krankheiten, bei denen es zu Ablagerung von körpereigenen Stoffen in verschiedenen Organen kommt. Die Transthyretin-Amyloidose ist eine bestimmte Form der Amyloidose. Dabei wird ein Bluteiweiß so verändert, dass es sich in Organen wie zum Beispiel dem Herzmuskel oder im Nervengewebe ablagert. Dadurch wird die Funktion der betroffenen Organe oder der Nerven beeinträchtigt.

Die Krankheit wird oft erst spät diagnostiziert, da die Symptome vielfältig sind – Empfindungsstörungen oder Schmerzen in Füßen, Beinen und Händen aber auch Herzbeschwerden oder können auftreten. Es wird zwischen zwei Arten unterschieden:

  • Transthyretin-Amyloidose mit : Hierbei ist vorwiegend das Nervensystem betroffen.
  • Transthyretin-Amyloidose mit Kardiomyopathie: Hierbei ist vorwiegend das Herz betroffen.

Tafamidis soll die Ablagerung von Transthyretin abbremsen und so das Fortschreiten von Herzmuskel- und Nervenschäden verlangsamen.

Anwendung

Tafamidis gibt es als Kapsel, die einmal täglich eingenommen wird. Die Dosierung beträgt 20 mg für Personen mit Nervenschäden und 61 mg für Personen mit Herzschäden.

Andere Behandlungen

Bei Patientinnen und Patienten mit symptomatischen Nervenschäden kommt der Wirkstoff Patisiran infrage. Personen mit Herzmuskelerkrankung wird eine unterstützende Behandlung angeboten, auch „“ () genannt. Sie orientiert sich individuell an den Bedürfnissen der Patientin oder des Patienten und soll Beschwerden wie Schmerzen lindern und die Lebensqualität verbessern.

Bewertung

Das Institut für Qualität und Wirtschaftlichkeit im Gesundheitswesen (IQWiG) hat 2021 geprüft, ob Tafamidis für Erwachsene mit Transthyretin-Amyloidose und Nerven- oder Herzschäden im Vergleich zu den Standardtherapien Vor- oder Nachteile hat.

Zu Patientinnen und Patienten mit vorwiegenden Nervenschäden legte der Hersteller keine Daten vor.

Für Personen mit vorwiegenden Herzschäden legte der Hersteller eine verwertbare Studie vor. In dieser wurden insgesamt 353 Patientinnen und Patienten untersucht. Die eine Hälfte bekam einmal täglich 80 mg Tafamidis, die Vergleichsgruppe ein . Beide Gruppen erhielten zusätzlich eine unterstützende Behandlung. Die Untersuchten hatten eine des Schweregrads 1 bis 3. Nach zweieinhalb Jahren zeigten sich folgende Ergebnisse:

Welche Vorteile hat Tafamidis?

Lebenserwartung: Hier deutet die Studie auf einen Vorteil von Tafamidis im Vergleich zu hin. Waren in der Tafamidis-Gruppe 28 von 100 Personen verstorben, waren es mit 41 von 100.

Krankenhauseinweisungen aufgrund von Herz-Kreislauf-Erkrankungen: Hier deutet die Studie bei Personen mit einer leichten Herzschwäche (Schweregrad 1 und 2) auf einen Vorteil für Tafamidis hin. Patientinnen und Patienten mit Tafamidis wurden nur halb so häufig ins Krankenhaus eingewiesen wie Personen mit . Auch Atemnot trat bei dieser Gruppe seltener auf: Mit Tafamidis betraf das 14 von 100 Personen, mit waren es 35 von 100. Bei Personen mit mittelschwerer Herzschwäche (Schweregrad 3) zeigt sich kein Unterschied.

Körperliche Belastbarkeit, Gesundheitszustand und gesundheitsbezogene Lebensqualität: Auch bei diesen Aspekten deutet die Studie auf einen Vorteil von Tafamidis hin.

Welche Nachteile hat Tafamidis?

Bei Personen mit einer mittelschweren (Schweregrad 3) traten Krankenhauseinweisungen aufgrund von Herz-Kreislauf-Erkrankungen häufiger auf. Für diese Personen deutet die Studie auf einen Nachteil hin. Mit Tafamidis kam es aufgrund kardiovaskulärer Ereignisse zu anderthalbmal mehr Krankenhauseinweisungen als bei den Personen mit .

Wo zeigte sich kein Unterschied?

Schwere Nebenwirkungen und Therapieabbrüche aufgrund von Nebenwirkungen: Hier zeigte sich kein Unterschied. Bei etwa 59 von 100 Personen traten in beiden Gruppen schwere Nebenwirkungen auf.

Weitere Informationen

Dieser Text fasst die wichtigsten Ergebnisse der Gutachten zusammen, die das IQWiG im Auftrag des Gemeinsamen Bundesausschusses () im Rahmen der Frühen Nutzenbewertung von Arzneimitteln erstellt hat. Der beschließt auf Basis der Gutachten und eingegangener Stellungnahmen über den Zusatznutzen von Tafamidis (Vyndaqel) bei Amyloidose mit Nerven- (Polyneuropathie) und Herzschäden (Kardiomyopathie).

Institut für Qualität und Wirtschaftlichkeit im Gesundheitswesen (IQWiG). Tafamidis (Transthyretin-Amyloidose mit Polyneuropathie) – Nutzenbewertung gemäß § 35a SGB V. Dossierbewertung; Auftrag A20-101. 25.02.2021. (IQWiG-Berichte; Band 1052).

Institut für Qualität und Wirtschaftlichkeit im Gesundheitswesen (IQWiG). Tafamidis (Transthyretin-Amyloidose mit Kardiomyopathie) – Nutzenbewertung gemäß § 35a SGB V. Dossierbewertung; Auftrag A20-102. 25.02.2021.

Institut für Qualität und Wirtschaftlichkeit im Gesundheitswesen (IQWiG). Tafamidis (Transthyretin-Amyloidose mit Kardiomyopathie) – Addendum zum Auftrag A20-102, Auftrag A20-102. 30.04.2021. (IQWiG-Berichte; Band 1103).

IQWiG-Gesundheitsinformationen sollen helfen, Vor- und Nachteile wichtiger Behandlungsmöglichkeiten und Angebote der Gesundheitsversorgung zu verstehen.

Ob eine der von uns beschriebenen Möglichkeiten im Einzelfall tatsächlich sinnvoll ist, kann im Gespräch mit einer Ärztin oder einem Arzt geklärt werden. Gesundheitsinformation.de kann das Gespräch mit Ärzten und anderen Fachleuten unterstützen, aber nicht ersetzen. Wir bieten keine individuelle Beratung.

Unsere Informationen beruhen auf den Ergebnissen hochwertiger Studien. Sie sind von einem Autoren-Team aus Medizin, Wissenschaft und Redaktion erstellt und von Expertinnen und Experten außerhalb des IQWiG begutachtet. Wie wir unsere Texte erarbeiten und aktuell halten, beschreiben wir ausführlich in unseren Methoden.

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Aktualisiert am 20. Mai 2021
Nächste geplante Aktualisierung: 2024

Autoren/Herausgeber:

Institut für Qualität und Wirtschaftlichkeit im Gesundheitswesen (IQWiG)

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