Einleitung
Tafamidis (Handelsname Vyndaqel) ist seit November 2011 zugelassen für Erwachsene mit einer Transthyretin-Amyloidose mit beginnenden Nervenschädigungen ( Polyneuropathie) und Symptomen. Seit Oktober 2020 kann es auch bei Patientinnen und Patienten mit Transthyretin-Amyloidose und einer Herzmuskelerkrankung (Kardiomyopathie) eingesetzt werden.
„Amyloidose“ ist die Bezeichnung für eine Gruppe von Krankheiten, bei denen es zu Ablagerung von körpereigenen Stoffen in verschiedenen Organen kommt. Die Transthyretin-Amyloidose ist eine bestimmte Form der Amyloidose. Dabei wird ein Bluteiweiß so verändert, dass es sich in Organen wie zum Beispiel dem Herzmuskel oder im Nervengewebe ablagert. Dadurch wird die Funktion der betroffenen Organe oder der Nerven beeinträchtigt.
Die Krankheit wird oft erst spät diagnostiziert, da die Symptome vielfältig sind – Empfindungsstörungen oder Schmerzen in Füßen, Beinen und Händen aber auch Herzbeschwerden oder Kurzatmigkeit können auftreten. Es wird zwischen zwei Arten unterschieden:
- Transthyretin-Amyloidose mit Polyneuropathie: Hierbei ist vorwiegend das Nervensystem betroffen.
- Transthyretin-Amyloidose mit Kardiomyopathie: Hierbei ist vorwiegend das Herz betroffen.
Tafamidis soll die Ablagerung von Transthyretin abbremsen und so das Fortschreiten von Herzmuskel- und Nervenschäden verlangsamen.