Ravulizumab (Ultomiris) bei einem atypischen hämolytisch-urämischen Syndrom

Einleitung

Der Wirkstoff Ravulizumab (Handelsname Ultomiris) ist seit Juni 2020 für Personen mit atypisch hämolytisch-urämischem Syndrom (aHUS) und einem Körpergewicht von mindestens 10 Kilogramm zugelassen. Er kommt für Personen infrage, die noch nicht mit Komplementinhibitoren behandelt wurden oder die mindestens drei Monate lang den Komplementinhibitor Eculizumab erhalten und darauf angesprochen haben. Komplementinhibitoren sind Medikamente, die einen Teil des angeborenen Immunsystems hemmen.

Zum angeborenen Immunsystem gehören Eiweiße, die sich gegenseitig in einer Art Kettenreaktion aktivieren und die Abwehrreaktion des Körpers verstärken. Man nennt diesen Teil des Immunsystems Komplementsystem. Aufgabe des Komplementsystems ist es, Bakterien und Viren zu bekämpfen und andere Abwehrzellen zu unterstützen.

Das aHUS ist eine seltene Erkrankung, bei der sich das Komplementsystem gegen den Körper richtet. Es bilden sich im ganzen Körper Blutgerinnsel, die insbesondere die kleinen Blutgefäße (Kapillaren) verstopfen. Dadurch wird die Durchblutung lebenswichtiger Organe, zum Beispiel der Nieren eingeschränkt. Außerdem werden rote Blutkörperchen zerstört.

Die Folgen des aHUS sind:

  • akute (akute hämolytische )
  • Mangel an Blutplättchen (Thrombozytopenie)
  • akutes Nierenversagen: Bei etwa der Hälfte der Menschen mit aHUS werden die Nieren so stark geschädigt, dass sie die Abfallprodukte des Stoffwechsels nicht mehr ausreichend ausscheiden können.

Ravulizumab ist ein , der an ein Eiweiß des Komplementsystems bindet und die Reaktion gegen den eigenen Körper unterbrechen soll.

Anwendung

Ravulizumab wird als in die Blutbahn (intravenös) gegeben. Die Dosierung und Behandlungsintervalle hängen vom Alter und Körpergewicht ab.

Andere Behandlungen

Für Personen mit aHUS kommt eine Behandlung mit Eculizumab infrage.

Außerdem erhalten alle Personen mit aHUS eine unterstützende Behandlung, die Beschwerden lindern und die Lebensqualität verbessern soll.

Bewertung

Das Institut für Qualität und Wirtschaftlichkeit im Gesundheitswesen (IQWiG) hat 2020 geprüft, ob Ravulizumab für Personen mit aHUS und einem Körpergewicht von mindestens 10 Kilogramm, die noch nicht mit Komplementinhibitoren behandelt wurden oder mindestens 3 Monate lang Eculizumab erhalten und darauf angesprochen haben, im Vergleich zu Eculizumab Vor- oder Nachteile hat.

Um diese Frage zu beantworten, legte der Hersteller jedoch keine geeigneten Daten vor.

Weitere Informationen

Dieser Text fasst die wichtigsten Ergebnisse eines Gutachtens zusammen, das das IQWiG im Auftrag des Gemeinsamen Bundesausschusses () im Rahmen der Frühen Nutzenbewertung von Arzneimitteln erstellt hat. Der beschließt auf Basis des Gutachtens und eingegangener Stellungnahmen über den Zusatznutzen von Ravulizumab (Ultomiris).

Institut für Qualität und Wirtschaftlichkeit im Gesundheitswesen (IQWiG). Ravulizumab (Atypisches hämolytisch-urämisches Syndrom) – Nutzenbewertung gemäß § 35a SGB V. Dossierbewertung; Auftrag A20-68. 29.10.2020. (IQWiG-Berichte; Band 990).

IQWiG-Gesundheitsinformationen sollen helfen, Vor- und Nachteile wichtiger Behandlungsmöglichkeiten und Angebote der Gesundheitsversorgung zu verstehen.

Ob eine der von uns beschriebenen Möglichkeiten im Einzelfall tatsächlich sinnvoll ist, kann im Gespräch mit einer Ärztin oder einem Arzt geklärt werden. Gesundheitsinformation.de kann das Gespräch mit Ärzten und anderen Fachleuten unterstützen, aber nicht ersetzen. Wir bieten keine individuelle Beratung.

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Erstellt am 02. November 2020
Nächste geplante Aktualisierung: 2023

Autoren/Herausgeber:

Institut für Qualität und Wirtschaftlichkeit im Gesundheitswesen (IQWiG)

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