Lumacaftor / Ivacaftor (Orkambi) bei Kindern zwischen 2 und 5 Jahren mit zystischer Fibrose (Mukoviszidose)
Das Institut für Qualität und Wirtschaftlichkeit im Gesundheitswesen (IQWiG) hat zuletzt 2021 geprüft, welche Vor- und Nachteile die Fixkombination Lumacaftor / Ivacaftor für Kinder zwischen 2 und 5 Jahren mit Mukoviszidose und F508del-Mutation im Vergleich zur bestmöglichen unterstützenden Therapie hat.
Um diese Frage zu beantworten, legte der Hersteller eine Studie mit 51 Kindern vor. Zwei Drittel der Kinder wurden mit Lumacaftor / Ivacaftor behandelt, ein Drittel der Kinder erhielt ein Placebo (Scheinmedikament). Alle Kinder bekamen zusätzlich eine bestmögliche symptomatische Therapie. Die Behandlung dauerte 48 Wochen. Bei den Ergebnissen zeigt sich kein Vor- oder Nachteil durch die zusätzliche Einnahme von Lumacaftor / Ivacaftor.
