Ledipasvir / Sofosbuvir (Harvoni) bei Kindern mit chronischer Hepatitis C

Einleitung

Die Kombination aus Ledipasvir / Sofosbuvir (Handelsname Harvoni) ist seit Juli 2020 für Kinder zwischen 3 und 12 Jahren zugelassen, die mit Hepatitis-C-Viren infiziert sind. Die Behandlung soll die Vermehrung des stoppen und dadurch Folgeerkrankungen der C verhindern.

Hepatitis-C-Viren (HCV) befallen die Leber und können dort eine akute Entzündung auslösen. Bisher sind sieben verschiedene Formen von Hepatitis-C-Viren bekannt, die als Genotypen 1 bis 7 bezeichnet werden. Bei bis zu 80 von 100 Personen mit C kann das Immunsystem allein das nicht erfolgreich bekämpfen. Bei ihnen entwickelt sich eine dauerhafte (chronische) der Leber, die zu einer sogenannten Zirrhose führen kann. Dadurch arbeitet die Leber zunehmend schlechter.

Solange die Leberfunktion durch die Zirrhose noch nicht merklich eingeschränkt ist, spricht man von einer kompensierten Zirrhose. Zeichen einer fortgeschrittenen (dekompensierten) Zirrhose können Wasseransammlungen im Bauchraum, Störungen der und neurologisch-psychiatrische Beschwerden bis hin zum Koma sein. Zudem steigt das Risiko für Leberkrebs. Man nimmt an, dass Behandlungen, nach denen im Blut dauerhaft keine Viren mehr nachweisbar sind, das Risiko für solche Folgeerkrankungen verringern.

Die Zulassung von Ledipasvir / Sofosbuvir beschränkt sich auf Personen mit chronischer C 1, 3, 4, 5 oder 6.

Anwendung

Die Wirkstoffkombination Ledipasvir / Sofosbuvir gibt es als Tablette in zwei Dosierungen: 45 mg Ledipasvir plus 200 mg Sofosbuvir sowie 90 mg Ledipasvir plus 400 mg Sofosbuvir. Die Wirkstoffkombination wird einmal täglich unabhängig von einer Mahlzeit eingenommen. Die Dosierung richtet sich nach dem Körpergewicht des Kindes.

Für Kinder, die Schwierigkeiten haben, Tabletten zu schlucken oder weniger als 17 Kilogramm wiegen, gibt es Ledipasvir / Sofosbuvir auch als Granulat in den Dosierungen 33,75 mg Ledipasvir und 150 mg Sofosbuvir sowie 45 mg Ledipasvir und 200 mg Sofosbuvir.

Die Behandlung dauert zwischen 8 und 24 Wochen. Dies hängt unter anderem von der Stärke der Krankheit ab. Der Wirkstoff wird je nach Virustyp und Krankheitsverlauf mit Ribavirin kombiniert.

Andere Behandlungen

Als Standardtherapie kommt für Kinder mit chronischer C abwartendes Beobachten infrage.

Bewertung

Das Institut für Qualität und Wirtschaftlichkeit im Gesundheitswesen (IQWiG) hat 2020 geprüft, welche Vor- und Nachteile Ledipasvir / Sofosbuvir für Kinder mit chronischer C im Vergleich zu abwartendem Beobachten hat.

Für die Fragestellung wertete das IQWiG drei Studien aus, die auf einige Fragen zumindest vorläufige Antworten geben. In den Studien wurde die Behandlung mit Ledipasvir / Sofosbuvir untersucht, aber nicht direkt mit einer anderen verglichen. Die Resultate solcher Studien sind grundsätzlich wenig aussagekräftig.

Kinder mit chronischer C lassen sich nach des , nach Stadium ihrer Erkrankung und vorherigen Therapien in verschiedene Gruppen unterteilen. Für folgende Gruppe lagen Daten aus den Studien vor:

  • Erst- oder Folgetherapie bei Kindern mit chronischer C vom 1 oder 4 ohne

Das IQWiG wertete die Daten von insgesamt 157 Kindern aus.  Alle Kinder nahmen über einen Zeitraum von 12 oder 24 Wochen einmal täglich Ledipasvir / Sofosbuvir ein. Es zeigten sich folgende Ergebnisse:

Folgeerkrankungen: Die Studien dauerten nicht lange genug, um den Einfluss von Ledipasvir / Sofosbuvir auf Folgeerkrankungen beurteilen zu können. Erste Abschätzungen weisen aber auf einen Vorteil von Ledipasvir / Sofosbuvir hin:

  • Bei mindestens 95 von 100 Kindern war nach 12 Wochen nach Abschluss der Behandlung kein mehr im Blut nachweisbar.
  • Eine der Studien liefert auch Daten über einen Zeitraum von 24 Wochen: Nach 24 Wochen war bei etwa 98 von 100 Kindern kein mehr im Blut nachweisbar.

Solch günstige Ergebnisse sind für abwartendes Beobachten nicht bekannt und nicht zu erwarten. Wie groß der Vorteil von Ledipasvir / Sofosbuvir tatsächlich ist, lässt sich aber nicht abschließend beurteilen.

Lebenserwartung: In den Studien starb keiner der Teilnehmenden.

Schwere Nebenwirkungen und Therapieabbrüche aufgrund von Nebenwirkungen: Bei weniger als 1 von 100 Kindern trat eine schwere Nebenwirkung auf. Weniger als 1 von 100 Kindern brach die wegen Nebenwirkungen ab.

Weitere Informationen

Dieser Text fasst die wichtigsten Ergebnisse eines Gutachtens zusammen, das das IQWiG im Auftrag des Gemeinsamen Bundesausschusses () im Rahmen der Frühen Nutzenbewertung von Arzneimitteln erstellt hat. Der beschließt auf Basis der Gutachten und eingegangener Stellungnahmen über den Zusatznutzen von Ledipasvir / Sofosbuvir (Harvoni) bei Kindern.

Institut für Qualität und Wirtschaftlichkeit im Gesundheitswesen (IQWiG). Ledipasvir/Sofosbuvir (Chronische Hepatitis C bei Kindern) – Nutzenbewertung gemäß § 35a SGB V. Dossierbewertung; Auftrag A20-63. 29.10.2020. (IQWiG-Berichte; Band 987).

IQWiG-Gesundheitsinformationen sollen helfen, Vor- und Nachteile wichtiger Behandlungsmöglichkeiten und Angebote der Gesundheitsversorgung zu verstehen.

Ob eine der von uns beschriebenen Möglichkeiten im Einzelfall tatsächlich sinnvoll ist, kann im Gespräch mit einer Ärztin oder einem Arzt geklärt werden. Gesundheitsinformation.de kann das Gespräch mit Ärzten und anderen Fachleuten unterstützen, aber nicht ersetzen. Wir bieten keine individuelle Beratung.

Unsere Informationen beruhen auf den Ergebnissen hochwertiger Studien. Sie sind von einem Autoren-Team aus Medizin, Wissenschaft und Redaktion erstellt und von Expertinnen und Experten außerhalb des IQWiG begutachtet. Wie wir unsere Texte erarbeiten und aktuell halten, beschreiben wir ausführlich in unseren Methoden.

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Erstellt am 02. November 2020
Nächste geplante Aktualisierung: 2023

Autoren/Herausgeber:

Institut für Qualität und Wirtschaftlichkeit im Gesundheitswesen (IQWiG)

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