Ivacaftor (Kalydeco) mit Tezacaftor / Ivacaftor (Symkevi) bei Personen ab 12 Jahre mit Mukoviszidose (zystische Fibrose) und homozygoter F508del-Mutation

Ivacaftor (Handelsname Kalydeco) mit der Fixkombination Ivacaftor / Tezacaftor (Handelsname Symkevi) ist seit Oktober 2018 für Jugendliche ab 12 Jahren und Erwachsene mit Mukoviszidose und homozygoter F508del-Mutation zugelassen. Das Institut für Qualität und Wirtschaftlichkeit im Gesundheitswesen (IQWiG) hat 2019 geprüft, ob Ivacaftor in Kombination mit Tezacaftor / Ivacaftor für diese Personen im Vergleich zur Standardtherapie Lumacaftor / Ivacaftor Vor- oder Nachteile hat.

Der Hersteller legte für diesen Vergleich Daten eines indirekten Vergleichs vor. Die Resultate solch indirekter Vergleiche sind grundsätzlich weniger aussagekräftig als ein direkter Vergleich. In diesem Fall wurde in einer Studie Ivacaftor plus die Fixkombination Tezacaftor / Ivacaftor mit einem Placebo verglichen, und in zwei anderen Studien wurde Lumacaftor / Ivacaftor in unterschiedlichen Dosierungen ebenfalls mit einem Placebo verglichen. Zudem wurden bei allen untersuchten Personen die krankheitsbedingten Beschwerden behandelt. Untersucht wurden nur Personen mit homozygoter F508del-Mutation. Nach etwa einem halben Jahr zeigten sich folgende Ergebnisse:

Welche Vorteile hat Ivacaftor?

Ausschlag: Hier deutet der indirekte Vergleich auf einen Vorteil von Ivacaftor hin.

Welche Nachteile hat Ivacaftor?

Krankenhausaufenthalte aufgrund von Krankheitsschüben der Atemwege: Hier deutet der indirekte Vergleich auf einen Nachteil von Ivacaftor hin.

Wo zeigte sich kein Unterschied?

Lebenserwartung: In der Studienzeit war keine Person verstorben.

Zudem zeigten sich keine Unterschiede bei:

  • Gesundheitsbezogener Lebensqualität
  • Akuten Krankheitsschüben der Atemwege
  • Gewichtsproblemen
  • Magen-Darm-Beschwerden
  • Therapieabbrüchen aufgrund von Nebenwirkungen

Welche Fragen sind noch offen?

Zu schweren Nebenwirkungen legte der Hersteller keine verwertbaren Daten vor.