Daratumumab (Darzalex) bei systemischer Leichtketten-Amyloidose

Einleitung

Daratumumab (Handelsname Darzalex) ist seit Juni 2021 zur Behandlung der systemischen Leichtketten-Amyloidose zugelassen. Das Medikament wird mit den Wirkstoffen Cyclophosphamid, Bortezomib und Dexamethason kombiniert und kommt für Erwachsene infrage, bei denen die Erkrankung erstmals aufgetreten ist.

Amyloidosen sind seltene Erkrankungen, bei denen der Körper veränderte Eiweiße bildet, die miteinander verklumpen und sich dann in Geweben und Organen ablagern. Dadurch werden Organe geschädigt, zum Beispiel Herz, Nieren oder Leber.

Bei der Leichtketten-Amyloidose bestehen die Ablagerungen aus einem Bestandteil von Antikörpern. Bei Betroffenen entstehen die veränderten Leichtketten im Laufe des Lebens. Sie werden von Zellen der Immunabwehr hergestellt und ins Blut abgegeben.

Daratumumab soll die Bildung von fehlerhaften Leichtketten verringern.

Anwendung

Daratumumab wird über einen Zeitraum von etwa 3 bis 5 Minuten unter die Haut gespritzt. Die empfohlene Dosis beträgt 1800 mg Daratumumab.

Während der ersten 2 Monate der Behandlung wird Daratumumab wöchentlich gegeben, danach alle zwei Wochen. Nach 6 Monaten wird der Abstand zwischen den Spritzen auf 4 Wochen vergrößert.

Andere Behandlungen

Für Personen mit Leichtketten-Amyloidose kommt eine optimierte individuelle infrage. Diese hängt unter anderem von Begleiterkrankungen, Organschäden und dem allgemeinen Gesundheitszustand der Patientin oder des Patienten ab. Sie richtet sich gegen Abwehrzellen, die die Leichtketten herstellen. Die Behandlung wird durch die Ärztin oder den Arzt individuell angepasst. Für einige Patientinnen und Patienten kann die optimierte individuelle aus einer Hochdosis-Chemotherapie mit anschließender autologer Stammzelltransplantation bestehen.

Bewertung

Das Institut für Qualität und Wirtschaftlichkeit im Gesundheitswesen (IQWiG) hat 2021 geprüft, ob Daratumumab in Kombination mit einer aus Cyclophosphamid, Bortezomib und Dexamethason für Personen mit systemischer Leichtketten-Amyloidose im Vergleich zu einer optimierten individuellen Vor- oder Nachteile hat.

Um diese Frage zu beantworten, legte der Hersteller eine Studie mit insgesamt 388 Personen vor: Die Hälfte von ihnen erhielt Daratumumab in Kombination mit Cyclophosphamid, Bortezomib und Dexamethason, die andere Hälfte erhielt nur Cyclophosphamid, Bortezomib und Dexamethason.

Die Ergebnisse dieser Studie gelten deshalb nur für Patientinnen und Patienten, für die eine Behandlung mit Cyclophosphamid, Bortezomib und Dexamethason die bestmögliche Behandlung darstellt.

Für diese Personen zeigten sich folgende Ergebnisse:

Welche Vorteile hat Daratumumab?

Schwere Organschäden: Hier deuten erste Schätzungen auf einen Vorteil von Daratumumab hin: Schwere Schäden an Herz oder Nieren traten bei weniger als 1 von 100 Personen unter Daratumumab auf. In der Gruppe ohne Daratumumab waren es 4 von 100 Personen.

Atemnot: Auch für diese Krankheitsbeschwerden deuten erste Schätzungen auf einen Vorteil von Daratumumab hin: Mit Daratumumab verschlechterte sich die Atemnot bei etwa 36 von 100 Personen. Ohne Daratumumab war dies bei etwa 51 von 100 Personen der Fall.

Emotionale Funktion: Bei diesem Aspekt der gesundheitsbezogenen Lebensqualität deuten erste Schätzungen auf einen Vorteil von Daratumumab hin: Bei Personen, die Daratumumab erhielten, dauerte es etwa 18 Monate, bis sich die Hälfte der Personen gereizter oder niedergeschlagener fühlte als zu Beginn der Behandlung. Dies war bei Personen ohne Daratumumab im Mittel () bereits nach etwa 5 Monaten der Fall.

Schwere Hypokaliämie: Erste Schätzungen deuten bei dieser schweren Nebenwirkung auf einen Vorteil von Daratumumab hin. Bei einer schweren Hypokaliämie ist der Kaliumgehalt im Blut stark verringert.

Welche Nachteile hat Daratumumab?

Erkrankungen der Haut: Erste Schätzungen deuten hier auf einen Nachteil von Daratumumab hin: beispielsweise waren Ausschlag, Rötung oder Juckreiz häufiger.

Wo zeigte sich kein Unterschied?

Kein Unterschied zeigte sich bei:

  • Lebenserwartung: In beiden Gruppen starben etwa 15 von 100 Personen innerhalb eines Jahres nach der Behandlung.
  • Gesundheitszustand: In der Studie wurden die Patientinnen und Patienten gefragt, wie sie ihren Gesundheitszustand einschätzen.
  • Gesundheitsbezogene Lebensqualität mit Ausnahme der emotionalen Funktion
  • Krankheitsbeschwerden wie Erschöpfung (), Übelkeit und Erbrechen, Schmerzen, Schlaflosigkeit, Appetitverlust, Verstopfung und Durchfall
  • Schwere Nebenwirkungen und Therapieabbrüche aufgrund von Nebenwirkungen

Welche Fragen sind noch offen?

Der Hersteller legte keine verwertbaren Daten zu der Nebenwirkung periphere vor. Bei einer peripheren sind außerhalb von Gehirn und Rückenmark liegende Nervenbahnen geschädigt, sodass es zu Missempfindungen, Schmerzen, Lähmungserscheinungen oder Kreislaufbeschwerden kommen kann.

Weitere Informationen

Dieser Text fasst die wichtigsten Ergebnisse eines Gutachtens zusammen, das das IQWiG im Auftrag des Gemeinsamen Bundesausschusses () im Rahmen der Frühen Nutzenbewertung von Arzneimitteln erstellt hat. Der beschließt auf Basis der Gutachten und eingegangener Stellungnahmen über den Zusatznutzen von Daratumumab (Darzalex).

Institut für Qualität und Wirtschaftlichkeit im Gesundheitswesen (IQWiG). Daratumumab (systemische Leichtketten-Amyloidose) – Nutzenbewertung gemäß § 35a SGB V. Dossierbewertung; Auftrag A21-100. 28.10.2021. (IQWiG-Berichte; Band 1232).

IQWiG-Gesundheitsinformationen sollen helfen, Vor- und Nachteile wichtiger Behandlungsmöglichkeiten und Angebote der Gesundheitsversorgung zu verstehen.

Ob eine der von uns beschriebenen Möglichkeiten im Einzelfall tatsächlich sinnvoll ist, kann im Gespräch mit einer Ärztin oder einem Arzt geklärt werden. Gesundheitsinformation.de kann das Gespräch mit Fachleuten unterstützen, aber nicht ersetzen. Wir bieten keine individuelle Beratung.

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Über diese Seite

Erstellt am 02. November 2021

Nächste geplante Aktualisierung: 2024

Herausgeber:

Institut für Qualität und Wirtschaftlichkeit im Gesundheitswesen (IQWiG)

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